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Uno studio di follow-up a lungo termine su soggetti con malattia di Gaucher che hanno ricevuto in precedenza AVR-RD-02

28 agosto 2023 aggiornato da: AVROBIO
Questo è uno studio di follow-up a lungo termine multicentrico e multinazionale per valutare la sicurezza a lungo termine e la durata dell'effetto del trattamento AVR-RD-02 in soggetti che hanno precedentemente ricevuto il trattamento AVR-RD-02 (somministrazione di una singola dose).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I soggetti che hanno ricevuto AVR-RD-02 nel precedente studio di trattamento e che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità possono partecipare allo studio AVRO-RD-02-LTF01. Per i singoli soggetti partecipanti, la visita di riferimento per lo studio AVRO-RD-02-LTF01 coinciderà con l'ultima visita del soggetto nello studio di trattamento precedente, ove possibile. Ai soggetti verrà chiesto di tornare per le visite di studio a intervalli di circa 6 mesi per i primi 4 anni dello studio e successivamente ogni anno per 10 anni (per un follow-up totale di 14 anni in questo studio), durante i quali periodi periodici di sicurezza e le valutazioni di efficacia saranno eseguite per valutare le misure di sicurezza, attecchimento e risposta clinica dopo il trattamento con AVR-RD-02.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Calgary Alberta
      • Calgary, Calgary Alberta, Canada, T2M 0L6
        • M.A.G.I.C. Clinic LTD
  • Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 99 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Per consentire la valutazione longitudinale della sicurezza, dell'efficacia e della durata dell'effetto dell'infusione di terapia genica AVR-RD-02 nello studio AVRO-RD-02-LTF01, i soggetti devono aver ricevuto AVR-RD-02 in uno studio di trattamento precedente e accettare di conformarsi con il programma delle visite di studio e le procedure per AVRO-RD-02-LTF01 per l'inclusione nello studio di follow-up a lungo termine.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto deve essere stato arruolato e ha ricevuto AVR-RD-02 come somministrazione di una singola dose
  • - Il soggetto deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto per lo studio AVRO-RD-02-LTF01 in conformità con le normative e le linee guida applicabili e a rispettare tutte le visite e le procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto è attualmente arruolato in uno studio sul trattamento AVR-RD-02 sponsorizzato da AVROBIO.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Soggetti con malattia di Gaucher 1
Questo è uno studio di follow-up a lungo termine su soggetti che hanno precedentemente ricevuto AVR-RD-02 (somministrazione di una singola dose) in uno studio di trattamento precedente. In questo studio non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale.
Altro: Valutazioni di sicurezza ed efficacia
Valutazioni di sicurezza, valutazioni specifiche della malattia e altre valutazioni per monitorare le complicanze a lungo termine dell'intervento di terapia genica
Altri nomi:
  • Intervento di terapia genica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel tempo del volume della milza come valutato mediante risonanza magnetica addominale (MRI)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Basale nel tempo nel volume del fegato valutato mediante risonanza magnetica addominale
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Basale nel tempo in emoglobina
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Variazione rispetto al basale nel tempo nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici di liso-Gb1 mediante spettrometria di massa tandem con cromatografia liquida (LC/MS/MS)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Incidenza di nuovi tumori maligni, disturbi ematologici e/o eventi/immunogenicità correlati al sistema immunitario
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente rilevanti valutate dai segni vitali
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente rilevanti, come valutato dai risultati degli esami fisici
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente rilevanti, come valutato da test clinici di laboratorio
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente rilevanti, come valutato da elettrocardiogrammi (ECG)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel tempo del livello di attività dell'enzima glucocerebrosidasi (GCase) GCase in
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Variazione rispetto al basale nel tempo della frequenza e del dosaggio della terapia enzimatica sostitutiva (ERT).
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Cambiamenti negli indici dei biomarcatori di Gaucher della malattia di Gaucher nei livelli di attività dell'enzima chitotriosidasi nel plasma
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Cambiamenti negli indici dei biomarcatori di Gaucher della malattia di Gaucher nel punteggio del carico di midollo osseo (BMB) come valutato dalla risonanza magnetica ossea
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Cambiamenti negli indici dei biomarcatori di Gaucher della malattia di Gaucher nella densità minerale ossea (BMD) valutati mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Numero medio di copie del vettore (VCN) nell'aspirato di midollo osseo valutato mediante reazione a catena della polimerasi quantitativa (qPCR) e/o reazione a catena della polimerasi digitale a goccioline (ddPCR)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Variazione rispetto al basale degli anticorpi totali anti-GCase e dei successivi titoli mediante un metodo di elettrochemiluminescenza
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Cambiamenti nella malattia di Gaucher nelle potenziali espansioni clonali aberranti valutate eseguendo l'analisi del sito di inserzione (ISA)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Presenza di lentivirus competenti per la replicazione (RCL)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
AVROBIO

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Milena Veselinovic, MD, AVROBIO

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
21 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 agosto 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AVRO-RD-02-LTF01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Per mantenere la coerenza con l'attuale elenco di trattamenti

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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