Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace hematopoetických kmenových buněk alogenního inženýrství (HCT) postrádající protein CD33 a post-HCT léčba přípravkem Mylotarg pro pacienty s CD33+ AML

25. července 2025 aktualizováno: Vor Biopharma

První otevřená multicentrická studie VOR33 u pacientů s akutní myeloidní leukémií, kteří jsou ve vysokém riziku relapsu leukémie po transplantaci hematopoetických buněk

Toto je multicentrická, otevřená, první (FIH) studie fáze 1/2a VOR33 u účastníků s AML, kteří podstupují alogenní transplantaci hematopoetických buněk (HCT) odpovídající lidskému leukocytárnímu antigenu (HLA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Vysoce riziková akutní myeloidní leukémie (AML) často recidivuje navzdory transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT). Cílená terapie po HCT ke snížení relapsu je omezena toxicitou pro štěpené buňky. VOR33, alogenní produkt terapie hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (HSPC) upravený genomem CRISPR/Cas9, postrádající protein CD33, je zkoumán pro účastníky s CD33+ AML s vysokým rizikem relapsu po HCT, aby bylo možné po HCT zacílit zbytkový CD33+ akutní AML buňky s použitím Mylotarg™ bez toxicity pro naroubované buňky VOR33. Účastníci podstoupí myeloablativní HCT s odpovídajícími příbuznými nebo nepříbuznými dárcovskými CD34+ vybranými hematopoetickými kmenovými a progenitorovými buňkami (HSPC) upravenými tak, aby odstranily expresi CD33 (produkt VOR33). Mylotarg™ bude podáván po přihojení po dobu až 4 cyklů. Primárním cílovým parametrem hodnotícím bezpečnost VOR33 bude incidence úspěšného přihojení po 28 dnech. Část 1 této studie vyhodnotí bezpečnost eskalujících úrovní dávek Mylotargu™ za účelem stanovení maximální tolerované dávky (MTD) a doporučené dávky fáze 2 (RP2D). Část 2 rozšíří počet účastníků pro hodnocení Mylotarg™ RP2D.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
67

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H1T2M4
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University Of California San Diego Moores Cancer Center
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Cancer Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33176
        • Miami Cancer Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Winship Cancer Institute Emory University
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
        • The University of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health, Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine Siteman Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Seidman Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah Huntsman Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Musí být ve věku ≥18 a ≤70 let.
  2. Musí mít potvrzenou diagnózu AML v první nebo druhé kompletní remisi (CR1 nebo CR2) nebo mít blasty kostní dřeně ≤10 % bez cirkulujících blastů.
  3. Vzorek AML od pacienta musí mít důkaz o expresi CD33 (>0 %)
  4. AML musí mít střední nebo vysoce rizikovou genetiku související s onemocněním a přítomnost minimální reziduální choroby (MRD). Subjekty v CR2 nebo s přetrvávajícími morfologickými blasty; může mít příznivou genetiku související s onemocněním.
  5. Kandidát na alogenní HCT odpovídající HLA pomocí myeloablativního kondicionačního režimu.
  6. Musí mít příbuzného nebo nepříbuzného dárce kmenových buněk, který odpovídá 10/10 HLA-A, -B, -C, -DRB1 a -DQB1.

  7. Musí mít odpovídající výkonnostní stav a funkci orgánů, jak je definováno níže:

    1. Stav výkonu: Karnofského skóre ≥70.
    2. Srdeční: ejekční frakce levé komory (LVEF) ≥ 50 %
    3. Plicní: difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO), usilovná vitální kapacita (FVC) a usilovný výdechový objem za jednu sekundu (FEV1) ≥66 %.
    4. Renální: odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (GFR) >60 ml/min
    5. Jaterní: celkový bilirubin

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí autologní nebo alogenní transplantace kmenových buněk.
  2. Přítomnost následující genetiky související s onemocněním: t(15; 17)(q22; q21) nebo t(9; 22)(q34; q11) nebo jiný důkaz akutní promyelocytární leukémie nebo chronické myeloidní leukémie.
  3. Předchozí léčba přípravkem Mylotarg™ (gemtuzumab ozogamicin).
  4. Aktivní leukémie centrálního nervového systému (CNS) nebo jiná aktivní malignita (malignity) v anamnéze.
  5. Pacienti s diagnostikovaným Gilbertovým syndromem.
  6. Nekontrolované bakteriální, virové nebo plísňové infekce; nebo známý virus lidské imunodeficience (HIV), infekce hepatitidy B nebo hepatitidy C.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1
Infuze VOR33 následovaná dávkou Mylotarg 1. úrovně
Biologický: VOR33
Alogenní produkt pro léčbu hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (HSPC) s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem (HLA) postrádající myeloidní protein CD33
Lék: Mylotarg
Infuze přípravku Mylotarg
Ostatní jména:
  • gemtuzumab ozogamycin
Experimentální: Kohorta 2
Infuze VOR33 následovaná dávkou Mylotarg úrovně 2
Biologický: VOR33
Alogenní produkt pro léčbu hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (HSPC) s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem (HLA) postrádající myeloidní protein CD33
Lék: Mylotarg
Infuze přípravku Mylotarg
Ostatní jména:
  • gemtuzumab ozogamycin
Experimentální: Kohorta 3
Infuze VOR33 následovaná dávkou Mylotarg úrovně 3
Biologický: VOR33
Alogenní produkt pro léčbu hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (HSPC) s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem (HLA) postrádající myeloidní protein CD33
Lék: Mylotarg
Infuze přípravku Mylotarg
Ostatní jména:
  • gemtuzumab ozogamycin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt přihojení neutrofilů
Časové okno: Den 28
Kumulativní incidence pacientů, kteří dosáhnou přihojení neutrofilů (první den ze 3 po sobě jdoucích dnů absolutního počtu neutrofilů (ANC) ≥500 buněk/mm3) do 28. dne.
Den 28

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do přihojení neutrofilů
Časové okno: Až přibližně 28 dní
Doba do přihojení neutrofilů po HCT ode dne 0; vypočteno jako první den ze 3 po sobě jdoucích laboratorních hodnot získaných v jednotlivých dnech, kdy ANC je ≥500 buněk/mm3.
Až přibližně 28 dní
Výskyt akutního GVHD stupně (G) G2-G4 a G3-G4
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Výskyt chronické GVHD (všechny a středně závažné)
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Výskyt primárního a sekundárního selhání štěpu
Časové okno: Až 24 měsíců
Incidence primárního a sekundárního selhání štěpu měřená 28. den po HCT. Sekundární selhání štěpu je definováno jako počáteční přihojení neutrofilů do 28. dne následované následným poklesem.
Až 24 měsíců
Výskyt toxicit ke stanovení MTD a RP2D přípravku Mylotarg™
Časové okno: Přibližně den 60 až 24 měsíců
Přibližně den 60 až 24 měsíců
Výskyt mortality související s transplantací (TRM) po HCT
Časové okno: Den 100, 12 měsíců, 24 měsíců
Den 100, 12 měsíců, 24 měsíců
Procento CD33-negativních myeloidních buněk
Časové okno: Den 28, 60, 100, 180 a měsíce 12 a 24
Procento dárcovského myeloidního chimérismu a CD33-negativních myeloidních buněk v periferní krvi.
Den 28, 60, 100, 180 a měsíce 12 a 24
Přežití bez relapsu (RFS)
Časové okno: 12. a 24. měsíc
Kumulativní výskyt RFS
12. a 24. měsíc
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 12. a 24. měsíc
OS definovaný jako doba od HCT do data úmrtí z jakékoli příčiny
12. a 24. měsíc
Čas do obnovy krevních destiček
Časové okno: Až přibližně 60 dní
Doba do zotavení krevních destiček definovaná jako první den trvalého počtu krevních destiček > 20 000/μl bez transfuze krevních destiček v předchozích sedmi dnech.
Až přibližně 60 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vor Biopharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
28. května 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VBP101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení