Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT) pozbawionych białka CD33 i leczenie Mylotarg po HCT u pacjentów z CD33+ AML

25 lipca 2025 zaktualizowane przez: Vor Biopharma

Pierwsze otwarte, wieloośrodkowe badanie z udziałem ludzi dotyczące VOR33 u pacjentów z ostrą białaczką szpikową, u których istnieje wysokie ryzyko nawrotu białaczki po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2a, przeprowadzone po raz pierwszy u ludzi (FIH), dotyczące VOR33 u uczestników z AML, którzy przechodzą allogeniczny przeszczep komórek krwiotwórczych (HCT) dopasowany do ludzkiego antygenu leukocytów (HLA).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Ostra białaczka szpikowa wysokiego ryzyka (AML) często nawraca pomimo przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT). Terapia celowana po HCT mająca na celu ograniczenie nawrotów jest ograniczona przez toksyczność wobec wszczepionych komórek. VOR33, allogeniczny CRISPR/Cas9 z edytowanym genomem hematopoetyczny produkt do terapii komórkami macierzystymi i progenitorowymi (HSPC), pozbawiony białka CD33, jest badany pod kątem uczestników z AML CD33+ z wysokim ryzykiem nawrotu po HCT, aby umożliwić post-HCT celowanie w resztkowe CD33+ ostre komórki AML przy użyciu Mylotarg™ bez toksyczności dla wszczepionych komórek VOR33. Uczestnicy zostaną poddani mieloablacyjnemu HCT z dopasowanymi, spokrewnionymi lub niespokrewnionymi dawcami krwiotwórczymi komórkami macierzystymi i progenitorowymi (HSPC) wyselekcjonowanymi pod kątem CD34+, zmodyfikowanymi w celu usunięcia ekspresji CD33 (produkt VOR33). Mylotarg™ będzie podawany po wszczepieniu przez maksymalnie 4 cykle. Pierwszorzędowym punktem końcowym oceniającym bezpieczeństwo VOR33 będzie częstość pomyślnego wszczepienia po 28 dniach. Część 1 tego badania oceni bezpieczeństwo zwiększania poziomów dawek Mylotarg™ w celu określenia maksymalnej dawki tolerowanej (MTD) i zalecanej dawki fazy 2 (RP2D). Część 2 zwiększy liczbę uczestników oceniających Mylotarg™ RP2D.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
67

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H1T2M4
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University Of California San Diego Moores Cancer Center
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Cancer Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33176
        • Miami Cancer Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Winship Cancer Institute Emory University
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • The University of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health, Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine Siteman Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Seidman Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah Huntsman Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 66 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Musi mieć ≥18 i ≤70 lat.
  2. Musi mieć potwierdzone rozpoznanie AML w pierwszej lub drugiej całkowitej remisji (CR1 lub CR2) lub mieć blasty w szpiku kostnym ≤10% bez krążących blastów.
  3. Próbka AML od pacjenta musi wykazywać ekspresję CD33 (>0%)
  4. AML musi mieć genetykę związaną z chorobą średniego lub wysokiego ryzyka i obecność minimalnej choroby resztkowej (MRD). Pacjenci w CR2 lub z przetrwałymi blastami morfologicznymi; mogą mieć korzystną genetykę związaną z chorobą.
  5. Kandydat do allogenicznego HCT dopasowanego pod względem HLA z zastosowaniem schematu kondycjonowania mieloablacyjnego.
  6. Musi mieć spokrewnionego lub niespokrewnionego dawcę komórek macierzystych, który jest zgodny 10/10 pod względem HLA-A, -B, -C, -DRB1 i -DQB1.

  7. Musi mieć odpowiedni stan sprawności i funkcję narządów zgodnie z poniższą definicją:

    1. Stan sprawności: wynik Karnofsky'ego ≥70.
    2. Serce: frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≥50%
    3. Płuc: pojemność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO), natężona pojemność życiowa (FVC) i natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) ≥66%.
    4. Nerki: szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) > 60 ml/min
    5. Wątroba: bilirubina całkowita

Kryteria wyłączenia:

  1. Uprzedni autologiczny lub allogeniczny przeszczep komórek macierzystych.
  2. Obecność następujących genów związanych z chorobą: t(15; 17)(q22; q21) lub t(9; 22)(q34; q11) lub inne dowody ostrej białaczki promielocytowej lub przewlekłej białaczki szpikowej.
  3. Wcześniejsze leczenie Mylotarg™ (gemtuzumab ozogamycyny).
  4. Aktywna białaczka ośrodkowego układu nerwowego (OUN) lub historia innych aktywnych nowotworów złośliwych.
  5. Pacjenci z rozpoznaniem zespołu Gilberta.
  6. Niekontrolowane infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze; lub znany ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV), zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1
Infuzja VOR33, a następnie Mylotarg Dawka Poziom 1
Biologiczny: VOR33
Allogeniczny, dopasowany do ludzkich antygenów leukocytów (HLA), zmodyfikowany genom hematopoetyczny produkt do terapii komórkami macierzystymi i progenitorowymi (HSPC) pozbawiony białka mieloidalnego CD33
Lek: Mylotarg
Infuzja Mylotargu
Inne nazwy:
  • gemtuzumab ozogamycyna
Eksperymentalny: Kohorta 2
Infuzja VOR33, a następnie Mylotarg Dawka Poziom 2
Biologiczny: VOR33
Allogeniczny, dopasowany do ludzkich antygenów leukocytów (HLA), zmodyfikowany genom hematopoetyczny produkt do terapii komórkami macierzystymi i progenitorowymi (HSPC) pozbawiony białka mieloidalnego CD33
Lek: Mylotarg
Infuzja Mylotargu
Inne nazwy:
  • gemtuzumab ozogamycyna
Eksperymentalny: Kohorta 3
Infuzja VOR33, a następnie dawka Mylotarg na poziomie 3
Biologiczny: VOR33
Allogeniczny, dopasowany do ludzkich antygenów leukocytów (HLA), zmodyfikowany genom hematopoetyczny produkt do terapii komórkami macierzystymi i progenitorowymi (HSPC) pozbawiony białka mieloidalnego CD33
Lek: Mylotarg
Infuzja Mylotargu
Inne nazwy:
  • gemtuzumab ozogamycyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania wszczepienia neutrofili
Ramy czasowe: Dzień 28
Skumulowana częstość występowania pacjentów, u których doszło do wszczepienia neutrofilów (pierwszy dzień z 3 kolejnych dni bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) ≥500 komórek/mm3) do dnia 28.
Dzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na wszczepienie neutrofili
Ramy czasowe: Do około 28 dni
Czas do wszczepienia neutrofili po HCT od dnia 0; oblicza się jako pierwszy dzień z 3 kolejnych wartości laboratoryjnych uzyskanych w oddzielnych dniach, w których ANC wynosi ≥500 komórek/mm3.
Do około 28 dni
Częstość występowania ostrej postaci GVHD stopnia (G) G2-G4 i G3-G4
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Częstość występowania przewlekłej GVHD (wszystkie i umiarkowanie ciężkie)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Częstość pierwotnego i wtórnego niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Częstość pierwotnego i wtórnego niepowodzenia przeszczepu mierzona do 28 dnia po HCT. Wtórne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako początkowe wszczepienie neutrofili do dnia 28, po którym następuje spadek.
Do 24 miesięcy
Występowanie toksyczności w celu określenia MTD i RP2D Mylotarg™
Ramy czasowe: Około dnia 60 do 24 miesięcy
Około dnia 60 do 24 miesięcy
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepem (TRM) po HCT
Ramy czasowe: Dzień 100, 12 miesięcy, 24 miesiące
Dzień 100, 12 miesięcy, 24 miesiące
Odsetek komórek szpiku CD33-ujemnych
Ramy czasowe: Dzień 28, 60, 100, 180 oraz miesiące 12 i 24
Procent chimeryzmu szpikowego dawcy i CD33-ujemnych komórek szpikowych we krwi obwodowej.
Dzień 28, 60, 100, 180 oraz miesiące 12 i 24
Przeżycie bez nawrotów (RFS)
Ramy czasowe: Miesiące 12 i 24
Skumulowana częstość występowania RFS
Miesiące 12 i 24
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Miesiące 12 i 24
OS zdefiniowane jako czas od HCT do daty zgonu z dowolnej przyczyny
Miesiące 12 i 24
Czas na regenerację płytek krwi
Ramy czasowe: Do około 60 dni
Czas do regeneracji płytek krwi definiowany jako pierwszy dzień utrzymującej się liczby płytek krwi >20 000/ μl bez transfuzji płytek krwi w ciągu poprzedzających siedmiu dni.
Do około 60 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Vor Biopharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
16 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
28 maja 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
28 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • VBP101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami