Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allogen manipuleret hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT) der mangler CD33-proteinet og post-HCT-behandling med Mylotarg til patienter med CD33+ AML

25. juli 2025 opdateret af: Vor Biopharma

En første-i-menneskelig, open-label, multicenter undersøgelse af VOR33 hos patienter med akut myeloid leukæmi, som er i høj risiko for leukæmi-tilbagefald efter hæmatopoietisk celletransplantation

Dette er et fase 1/2a, multicenter, åbent, first-in-human (FIH) studie af VOR33 i deltagere med AML, som gennemgår human leukocytantigen (HLA)-matchet allogen hæmatopoietisk celletransplantation (HCT).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Højrisiko akut myeloid leukæmi (AML) får hyppigt tilbagefald på trods af hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT). Post-HCT målrettet terapi for at reducere tilbagefald er begrænset af toksicitet for de indtransplanterede celler. VOR33, et allogent CRISPR/Cas9 genom-redigeret hæmatopoietisk stam- og progenitorcelle-terapiprodukt (HSPC), der mangler CD33-proteinet, undersøges for deltagere med CD33+ AML med høj risiko for tilbagefald efter HCT for at muliggøre post-HCT-målretning af resterende CD33+ akutte AML-celler ved hjælp af Mylotarg™ uden toksicitet for indpodede VOR33-celler. Deltagerne vil gennemgå en myeloablativ HCT med matchet beslægtet eller ikke-beslægtet donor CD34+-selekterede hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (HSPC'er) konstrueret til at fjerne CD33-ekspression (VOR33-produkt). Mylotarg™ vil blive givet efter engraftment i op til 4 cyklusser. Det primære endepunkt, der vurderer sikkerheden af ​​VOR33, vil være forekomsten af ​​vellykket engraftment efter 28 dage. Del 1 af denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden ved at eskalere Mylotarg™-dosisniveauer for at bestemme den maksimalt tolererede dosis (MTD) og anbefalet fase 2-dosis (RP2D). Del 2 vil udvide antallet af deltagere for at evaluere Mylotarg™ RP2D.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
67

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H1T2M4
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University Of California San Diego Moores Cancer Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Cancer Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33176
        • Miami Cancer Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Winship Cancer Institute Emory University
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • The University of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health, Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine Siteman Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Seidman Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah Huntsman Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skal være ≥18 og ≤70 år.
  2. Skal have bekræftet diagnose af AML i første eller anden fuldstændig remission (CR1 eller CR2) eller have knoglemarvsblaster ≤10 % uden cirkulerende blaster.
  3. AML-prøve fra patienten skal have bevis for CD33-ekspression (>0 %)
  4. AML skal have mellem- eller højrisikosygdomsrelateret genetik og tilstedeværelsen af ​​minimal residual sygdom (MRD). Personer i CR2 eller med vedvarende morfologiske blaster; kan have gunstig sygdomsrelateret genetik.
  5. Kandidat til HLA-matchet allogen HCT ved hjælp af et myeloablativt konditioneringsregime.
  6. Skal have en relateret eller ikke-beslægtet stamcelledonor, der matcher 10/10 for HLA-A, -B, -C, -DRB1 og -DQB1.

  7. Skal have tilstrækkelig præstationsstatus og orgelfunktion som defineret nedenfor:

    1. Præstationsstatus: Karnofsky-score på ≥70.
    2. Hjerte: venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ≥50 %
    3. Pulmonal: lungens diffuserende kapacitet for kulilte (DLCO), forceret vital kapacitet (FVC) og forceret ekspiratorisk volumen på et sekund (FEV1) ≥66%.
    4. Nyre: estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR) >60 ml/min
    5. Hepatisk: total bilirubin

Ekskluderingskriterier:

  1. Forudgående autolog eller allogen stamcelletransplantation.
  2. Tilstedeværelse af følgende sygdomsrelaterede genetik: t(15; 17)(q22; q21), eller t(9; 22)(q34; q11), eller andre tegn på akut promyelocytisk leukæmi eller kronisk myeloid leukæmi.
  3. Tidligere behandling med Mylotarg™ (gemtuzumab ozogamicin).
  4. Aktivt centralnervesystem (CNS) leukæmi eller historie med andre aktive malignitet(er).
  5. Patienter diagnosticeret med Gilberts syndrom.
  6. Ukontrollerede bakterielle, virale eller svampeinfektioner; eller kendt human immundefektvirus (HIV), Hepatitis B eller Hepatitis C infektion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1
VOR33-infusion efterfulgt af Mylotarg-dosisniveau 1
Biologisk: VOR33
Allogent, humant leukocytantigen (HLA) matchet, genomredigeret hæmatopoietisk stam- og progenitorcelle-terapiprodukt (HSPC), der mangler CD33-myeloidproteinet
Medicin: Mylotarg
Infusion af Mylotarg
Andre navne:
  • gemtuzumab ozogamicin
Eksperimentel: Kohorte 2
VOR33-infusion efterfulgt af Mylotarg-dosisniveau 2
Biologisk: VOR33
Allogent, humant leukocytantigen (HLA) matchet, genomredigeret hæmatopoietisk stam- og progenitorcelle-terapiprodukt (HSPC), der mangler CD33-myeloidproteinet
Medicin: Mylotarg
Infusion af Mylotarg
Andre navne:
  • gemtuzumab ozogamicin
Eksperimentel: Kohorte 3
VOR33-infusion efterfulgt af Mylotarg-dosisniveau 3
Biologisk: VOR33
Allogent, humant leukocytantigen (HLA) matchet, genomredigeret hæmatopoietisk stam- og progenitorcelle-terapiprodukt (HSPC), der mangler CD33-myeloidproteinet
Medicin: Mylotarg
Infusion af Mylotarg
Andre navne:
  • gemtuzumab ozogamicin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af neutrofil engraftment
Tidsramme: Dag 28
Kumulativ forekomst af patienter, der opnår neutrofilengraftment (første dag af 3 på hinanden følgende dage med absolut neutrofiltal (ANC) ≥500 celler/mm3) på dag 28.
Dag 28

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til neutrofil engraftment
Tidsramme: Op til cirka 28 dage
Tid til neutrofil engraftment efter HCT fra dag 0; beregnet som den første dag af 3 på hinanden følgende laboratorieværdier opnået på separate dage, hvor ANC er ≥500 celler/mm3.
Op til cirka 28 dage
Forekomst af akut GVHD Grade (G) G2-G4 og G3-G4
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Forekomst af kronisk GVHD (alle og moderat-svære)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Forekomst af primær og sekundær graftsvigt
Tidsramme: Op til 24 måneder
Forekomst af primær og sekundær graftsvigt målt på dag 28 efter HCT. Sekundær graftsvigt er defineret som initial neutrofilengraftment på dag 28 efterfulgt af efterfølgende tilbagegang.
Op til 24 måneder
Forekomst af toksicitet for at bestemme MTD og RP2D for Mylotarg™
Tidsramme: Cirka dag 60 til 24 måneder
Cirka dag 60 til 24 måneder
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed (TRM) efter HCT
Tidsramme: Dag 100, 12 måneder, 24 måneder
Dag 100, 12 måneder, 24 måneder
Procentdel af CD33-negative myeloidceller
Tidsramme: Dag 28, 60, 100, 180 og måned 12 og 24
Procent donor myeloid kimærisme og CD33-negative myeloid celler i perifert blod.
Dag 28, 60, 100, 180 og måned 12 og 24
Tilbagefaldsfri overlevelse (RFS)
Tidsramme: Måned 12 og 24
Kumulativ forekomst af RFS
Måned 12 og 24
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Måned 12 og 24
OS defineret som tiden fra HCT til datoen for dødsfald uanset årsag
Måned 12 og 24
Tid til genopretning af blodplader
Tidsramme: Op til cirka 60 dage
Tid til blodpladegendannelse defineret som den første dag med et vedvarende trombocyttal >20.000/μL uden blodpladetransfusion i de foregående syv dage.
Op til cirka 60 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vor Biopharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. maj 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. maj 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. april 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VBP101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger