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Trapianto di cellule staminali ematopoietiche ingegnerizzate allogeniche (HCT) prive della proteina CD33 e trattamento post-HCT con Mylotarg, per pazienti con LMA CD33+

25 luglio 2025 aggiornato da: Vor Biopharma

Un primo studio multicentrico in aperto sull'uomo di VOR33 in pazienti con leucemia mieloide acuta che sono ad alto rischio di recidiva di leucemia dopo trapianto di cellule ematopoietiche

Questo è uno studio di Fase 1/2a, multicentrico, in aperto, first-in-human (FIH) su VOR33 in partecipanti con LMA sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche (HCT) con antigene leucocitario umano (HLA).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La leucemia mieloide acuta ad alto rischio (AML) recidiva frequentemente nonostante il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT). La terapia mirata post-HCT per ridurre le ricadute è limitata dalla tossicità per le cellule innestate. VOR33, un prodotto terapeutico con cellule staminali e progenitrici (HSPC) modificate dal genoma CRISPR/Cas9 allogenico, privo della proteina CD33, è in fase di studio per i partecipanti con AML CD33+ ad alto rischio di recidiva dopo HCT per consentire il targeting post-HCT del CD33+ residuo cellule AML acute utilizzando Mylotarg ™ senza tossicità per le cellule VOR33 innestate. I partecipanti saranno sottoposti a un HCT mieloablativo con cellule staminali emopoietiche e progenitrici (HSPC) selezionate da donatore correlato o non correlato CD34 + progettate per rimuovere l'espressione di CD33 (prodotto VOR33). Mylotarg™ verrà somministrato dopo l'attecchimento per un massimo di 4 cicli. L'endpoint primario che valuta la sicurezza di VOR33 sarà l'incidenza del successo dell'attecchimento a 28 giorni. La parte 1 di questo studio valuterà la sicurezza dell'aumento dei livelli di dose di Mylotarg™ per determinare la dose massima tollerata (MTD) e la dose di fase 2 raccomandata (RP2D). La parte 2 amplierà il numero di partecipanti per valutare il Mylotarg™ RP2D.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
67

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H1T2M4
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University Of California San Diego Moores Cancer Center
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Cancer Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
        • Miami Cancer Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Winship Cancer Institute Emory University
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • The University of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health, Clinical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine Siteman Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Seidman Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah Huntsman Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 66 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Deve avere ≥18 e ≤70 anni di età.
  2. Deve avere una diagnosi confermata di AML in prima o seconda remissione completa (CR1 o CR2) o avere blasti midollari ≤10% senza blasti circolanti.
  3. Il campione di LMA del paziente deve avere evidenza di espressione di CD33 (>0%)
  4. L'AML deve avere una genetica correlata alla malattia a rischio intermedio o alto e la presenza di malattia residua minima (MRD). Soggetti in CR2 o con blasti morfologici persistenti; può avere una genetica correlata alla malattia favorevole.
  5. Candidato per HCT allogenico HLA-matched utilizzando un regime di condizionamento mieloablativo.
  6. Deve avere un donatore di cellule staminali imparentato o non imparentato che sia una corrispondenza 10/10 per HLA-A, -B, -C, -DRB1 e -DQB1.

  7. Deve avere un performance status e una funzione d'organo adeguati come definito di seguito:

    1. Performance Status: Punteggio Karnofsky ≥70.
    2. Cardiaco: frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥50%
    3. Polmonare: capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO), capacità vitale forzata (FVC) e volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) ≥66%.
    4. Renale: velocità di filtrazione glomerulare stimata (VFG) >60 mL/min
    5. Epatico: bilirubina totale

Criteri di esclusione:

  1. Pregresso trapianto di cellule staminali autologhe o allogeniche.
  2. Presenza dei seguenti fattori genetici correlati alla malattia: t(15; 17)(q22; q21) o t(9; 22)(q34; q11) o altra evidenza di leucemia promielocitica acuta o leucemia mieloide cronica.
  3. Precedente trattamento con Mylotarg™ (gemtuzumab ozogamicin).
  4. Leucemia attiva del sistema nervoso centrale (SNC) o storia di altri tumori maligni attivi.
  5. Pazienti con diagnosi di sindrome di Gilbert.
  6. Infezioni batteriche, virali o fungine incontrollate; o nota infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B o epatite C.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1
Infusione di VOR33 seguita da Mylotarg Dose Level 1
Biologico: VO33
Prodotto per terapia con cellule staminali emopoietiche e progenitrici (HSPC) allogenico, abbinato all'antigene leucocitario umano (HLA) privo della proteina mieloide CD33
Droga: Mylotarg
Infuso di Mylotarg
Altri nomi:
  • gemtuzumab ozogamicin
Sperimentale: Coorte 2
Infusione di VOR33 seguita da Mylotarg Dose Level 2
Biologico: VO33
Prodotto per terapia con cellule staminali emopoietiche e progenitrici (HSPC) allogenico, abbinato all'antigene leucocitario umano (HLA) privo della proteina mieloide CD33
Droga: Mylotarg
Infuso di Mylotarg
Altri nomi:
  • gemtuzumab ozogamicin
Sperimentale: Coorte 3
Infusione di VOR33 seguita da Mylotarg Dose Level 3
Biologico: VO33
Prodotto per terapia con cellule staminali emopoietiche e progenitrici (HSPC) allogenico, abbinato all'antigene leucocitario umano (HLA) privo della proteina mieloide CD33
Droga: Mylotarg
Infuso di Mylotarg
Altri nomi:
  • gemtuzumab ozogamicin

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza dell'attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: Giorno 28
Incidenza cumulativa di pazienti che raggiungono l'attecchimento dei neutrofili (primo giorno di 3 giorni consecutivi di conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥500 cellule/mm3) entro il giorno 28.
Giorno 28

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: Fino a circa 28 giorni
Tempo di attecchimento dei neutrofili dopo HCT dal giorno 0; calcolato come il primo giorno di 3 valori di laboratorio consecutivi ottenuti in giorni separati in cui l'ANC è ≥500 cellule/mm3.
Fino a circa 28 giorni
Incidenza di grado GVHD acuto (G) G2-G4 e G3-G4
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Incidenza di GVHD cronica (tutti e moderati-gravi)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Incidenza di fallimento dell'innesto primario e secondario
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Incidenza di fallimento del trapianto primario e secondario misurata entro il giorno 28 post HCT. Il fallimento del trapianto secondario è definito come l'attecchimento iniziale dei neutrofili entro il giorno 28 seguito dal successivo declino.
Fino a 24 mesi
Incidenza di tossicità per determinare MTD e RP2D di Mylotarg™
Lasso di tempo: Circa 60 giorni fino a 24 mesi
Circa 60 giorni fino a 24 mesi
Incidenza della mortalità correlata al trapianto (TRM) post HCT
Lasso di tempo: Giorno 100, 12 mesi, 24 mesi
Giorno 100, 12 mesi, 24 mesi
Percentuale di cellule mieloidi CD33 negative
Lasso di tempo: Giorno 28, 60, 100, 180 e Mesi 12 e 24
Percentuale di chimerismo mieloide donatore e cellule mieloidi CD33 negative nel sangue periferico.
Giorno 28, 60, 100, 180 e Mesi 12 e 24
Sopravvivenza libera da ricadute (RFS)
Lasso di tempo: Mesi 12 e 24
Incidenza cumulativa di RFS
Mesi 12 e 24
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Mesi 12 e 24
OS definito come il tempo dall'HCT alla data di morte per qualsiasi causa
Mesi 12 e 24
Tempo per il recupero delle piastrine
Lasso di tempo: Fino a circa 60 giorni
Tempo al recupero piastrinico definito come il primo giorno di una conta piastrinica sostenuta >20.000/μL senza trasfusioni piastriniche nei sette giorni precedenti.
Fino a circa 60 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vor Biopharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
16 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
28 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VBP101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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