Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Globální zátěž a trajektorie léčby u italských pacientů s Fabryho chorobou (GROUND)

22. listopadu 2023 aktualizováno: Chiesi Italia

Globální zátěž a trajektorie léčby u italských pacientů s Fabryho chorobou: retrospektivní, longitudinální a průřezová studie

Studie GROUND je italská, multicentrická retrospektivní longitudinální kohortová studie s průřezovou fází s cílem kvantifikovat závažnou klinickou zátěž z hlediska závažných a fatálních následků a rozšíření klinického poškození v populaci italských pacientů s Fabryho chorobou

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Arezzo, Itálie
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Itálie
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Itálie
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Itálie
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Itálie
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Itálie
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Itálie
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s potvrzenou diagnózou FD

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí pacienti žijící nebo zemřelí jakéhokoli pohlaví (věk ≥18 let) s dokumentovanou diagnózou FD v posledních 10 letech od začátku studie.
  2. Pacienti s alespoň 3letým sledováním nebo časným výskytem závažných/fatálních následků. Také dospělí pacienti, kteří byli ztraceni jejich poskytovatelem péče nebo lékařem a nelze je dohledat, ale pro které je možné získat data alespoň 3 roky před poslední dostupnou následnou návštěvou nebo od diagnózy po výskyt závažných/fatálních výsledky, pokud jsou dříve, mohou být zahrnuty.
  3. Písemný informovaný souhlas s absolvováním průřezové protokolární klinické návštěvy a retrospektivním sběrem genetických/klinických dat. V případě zemřelých nebo nedohledatelných pacientů není nutný písemný informovaný souhlas ke sběru retrospektivních klinických údajů (s výjimkou genetických údajů).

Kritéria vyloučení:

  • Nelze použít

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
FD pacientů
Jiný: FD pacientů
Pacienti s diagnózou Fabryho choroby

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt závažných a fatálních klinických následků
Časové okno: Základní linie
Výskyt závažných a fatálních klinických výsledků odvozených z přežití bez příhody od narození do posledního sledování nebo průřezové návštěvy;
Základní linie
Komplexní zátěž
Časové okno: Základní linie
Komplexní zátěž zamýšlená jako měřítko rozšíření klinického poškození hodnoceného mediánem Mainz Severity Score Index (MSSI) při poslední kontrole nebo průřezové návštěvě.
Základní linie

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s progresí onemocnění
Časové okno: Od prvního dostupného skóre FASTEX k základní linii
Procento pacientů s progresí onemocnění měřené pomocí FAbry STabilization index a definované jako změna >20 % od prvního dostupného skóre FASTEX do posledního sledování a za poslední 2 roky do posledního sledování a 2 roky před posledním sledováním -následná nebo průřezová návštěva (nebo pokud je k dispozici během 3–1 let před poslední kontrolou)
Od prvního dostupného skóre FASTEX k základní linii
Procento pacientů s aktivitou onemocnění
Časové okno: Základní linie
Procento pacientů s aktivitou onemocnění hodnocené podle míry výskytu klinicky významných událostí od diagnózy po poslední sledování nebo průřezovou návštěvu.
Základní linie
Stručné skóre bolesti
Časové okno: Základní linie
Používá jednoduché číselné hodnotící stupnice od 0 (žádná bolest) do 10 (silná bolest)
Základní linie
Pittsburghský index kvality spánku
Časové okno: Základní linie
Je odvozeno sedm dílčích skóre, z nichž každé je hodnoceno 0 (žádná obtížnost) až 3 (závažná obtížnost). Skóre komponent se sečtou a vytvoří se celkové skóre (rozsah 0 až 21). Vyšší skóre znamená horší kvalitu spánku.
Základní linie
Hamiltonova stupnice deprese
Časové okno: Základní linie
Obsahuje 17 položek. Skóre 0-7 je považováno za normální, zatímco skóre 20 nebo vyšší (označující alespoň střední závažnost)
Základní linie
HAQ-disability index
Časové okno: Základní linie
Má 8 sekcí: oblékání, vstávání, jídlo, chůze, hygiena, dosah, úchop a činnosti. Pro každou sekci jsou 2 nebo 3 otázky. Bodování v každé sekci je od 0 (bez jakýchkoli potíží) do 3 (nelze provést). 8 skóre z 8 sekcí se sečte a vydělí 8.
Základní linie
SF-36
Časové okno: Základní linie
Pokrývá osm zdravotních domén: fyzické fungování (10 položek), tělesná bolest (2 položky), omezení role kvůli fyzickým zdravotním problémům (4 položky), omezení role kvůli osobním nebo emocionálním problémům (4 položky), emocionální pohoda (5 položky), sociální fungování (2 položky), energie/únava (4 položky) a celkové vnímání zdraví (5 položek). Skóre pro každou doménu se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre definuje příznivější zdravotní stav.
Základní linie
Doba od prvního projevu k diagnóze
Časové okno: Základní linie
Doba od prvního projevu k diagnóze
Základní linie
Pacienti předepisovali různé druhy léčby
Časové okno: Základní linie
Procento pacientů, kterým byla předepsána odlišná léčba mezi skupinami naivních a přepínačů; determinanty neléčeného, ​​léčeného přerušení, léčeného přetrvávajícího stavu.
Základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Chiesi Italia

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Vrchní vyšetřovatel: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Vrchní vyšetřovatel: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
  • Vrchní vyšetřovatel: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Vrchní vyšetřovatel: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Vrchní vyšetřovatel: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Vrchní vyšetřovatel: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Vrchní vyšetřovatel: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. června 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DFIDM-2001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení