Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Globale byrder og behandlingsforløb hos italienske patienter med Fabrys sygdom (GROUND)

22. november 2023 opdateret af: Chiesi Italia

Globale byrder og behandlingsforløb hos italienske patienter med Fabrys sygdom: en retrospektiv, langsgående og tværsnitsundersøgelse

GROUND-studie er et italiensk, multicenter retrospektivt longitudinalt kohortestudie med en tværsnitsfase med det formål at kvantificere den alvorlige kliniske byrde i form af alvorlige og dødelige udfald og udvidelse af klinisk svækkelse i den italienske Fabry-sygdomspatientpopulation

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Arezzo, Italien
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Italien
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Italien
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Italien
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Italien
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Italien
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med en bekræftet FD-diagnose

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne patienter, der lever eller er døde af begge køn (alder ≥18 år) med en dokumenteret FD-diagnose inden for de sidste 10 år fra begyndelsen af ​​undersøgelsen.
  2. Patienter med mindst 3 års opfølgning eller tidlig forekomst af alvorlige/dødelige udfald. Også voksne patienter, som er mistet af deres behandler eller læge og ikke kan spores, men som det er muligt at hente data for i mindst 3 år før det sidste tilgængelige opfølgningsbesøg eller fra diagnose til forekomsten af ​​alvorlig/dødelig resultater, hvis tidligere, kan inkluderes.
  3. Skriftligt informeret samtykke til at gennemgå et tværsnitsprotokol klinisk besøg og retrospektivt indsamle genetiske/kliniske data. I tilfælde af afdøde eller ikke-sporbare patienter kræves der ikke skriftligt informeret samtykke for at indsamle retrospektive kliniske data (eksklusive genetiske data).

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke anvendelig

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
FD patienter
Andet: FD patienter
Patienter med diagnosen Fabrys sygdom

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af alvorlige og dødelige kliniske udfald
Tidsramme: Baseline
Forekomst af alvorlige og dødelige kliniske udfald afledt af hændelsesfri overlevelse fra fødsel til sidste opfølgning eller tværsnitsbesøg;
Baseline
Omfattende byrde
Tidsramme: Baseline
Omfattende byrde beregnet som et mål for forlængelse af klinisk svækkelse vurderet ved median Mainz Severity Score Index (MSSI) ved sidste opfølgning eller tværsnitsbesøg.
Baseline

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med sygdomsprogression
Tidsramme: Fra den første tilgængelige FASTEX-score til baseline
Procentdel af patienter med sygdomsprogression målt ved FAbry STabiliseringsindeks og defineret som en ændring >20 % fra den første tilgængelige FASTEX-score til den sidste opfølgning og i de sidste 2 år indtil den sidste opfølgning og 2 år før den sidste opfølgning -up eller tværsnitsbesøg (eller når det er tilgængeligt inden for 3-1 år før sidste opfølgning)
Fra den første tilgængelige FASTEX-score til baseline
Procentdel af patienter med sygdomsaktivitet
Tidsramme: Baseline
Procentdel af patienter med sygdomsaktivitet vurderet ved forekomstfrekvensen af ​​klinisk signifikante hændelser fra diagnose til sidste opfølgning eller tværsnitsbesøg.
Baseline
Kort smerteopgørelsesscore
Tidsramme: Baseline
Bruger simple numeriske vurderingsskalaer fra 0 (ingen smerte) til 10 (svær smerte)
Baseline
Pittsburgh søvnkvalitetsindeks
Tidsramme: Baseline
Syv komponentscore er afledt, hver scoret fra 0 (ingen sværhedsgrad) til 3 (alvorlig sværhedsgrad). Komponentresultaterne summeres til en global score (interval 0 til 21). Højere score indikerer dårligere søvnkvalitet.
Baseline
Hamilton depression skala
Tidsramme: Baseline
Den indeholder 17 genstande. En score på 0-7 anses for at være normal, mens en score på 20 eller højere (indikerer mindst moderat sværhedsgrad)
Baseline
HAQ-handicapindeks
Tidsramme: Baseline
Der er 8 sektioner: påklædning, stå op, spise, gå, hygiejne, rækkevidde, greb og aktiviteter. Der er 2 eller 3 spørgsmål til hvert afsnit. Bedømmelsen inden for hver sektion er fra 0 (uden vanskeligheder) til 3 (kan ikke gøres). De 8 point i de 8 sektioner summeres og divideres med 8.
Baseline
SF-36
Tidsramme: Baseline
Dækker otte sundhedsdomæner: fysisk funktion (10 elementer), kropslige smerter (2 elementer), rollebegrænsninger på grund af fysiske helbredsproblemer (4 elementer), rollebegrænsninger på grund af personlige eller følelsesmæssige problemer (4 elementer), følelsesmæssigt velvære (5 elementer) emner), social funktion (2 emner), energi/træthed (4 emner) og generelle sundhedsopfattelser (5 emner). Scorer for hvert domæne varierer fra 0 til 100, med en højere score, der definerer en mere gunstig sundhedstilstand.
Baseline
Tid fra første manifestation til diagnose
Tidsramme: Baseline
Tid fra første manifestation til diagnose
Baseline
Patienter ordineret til forskellige behandlinger
Tidsramme: Baseline
Procentdel af patienter ordineret til forskellig behandling blandt naive og skiftende grupper; determinanter for ubehandlet, behandlet ophører, behandlet vedvarende status.
Baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Chiesi Italia

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Ledende efterforsker: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Ledende efterforsker: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
  • Ledende efterforsker: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Ledende efterforsker: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Ledende efterforsker: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Ledende efterforsker: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Ledende efterforsker: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. november 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DFIDM-2001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger