Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Carico globale e traiettorie terapeutiche nei pazienti italiani con malattia di Fabry (GROUND)

22 novembre 2023 aggiornato da: Chiesi Italia

Carico globale e traiettorie terapeutiche nei pazienti italiani con malattia di Fabry: uno studio retrospettivo, longitudinale e trasversale

Lo studio GROUND è uno studio di coorte longitudinale retrospettivo multicentrico italiano con una fase trasversale con l'obiettivo di quantificare il grave carico clinico in termini di esiti gravi e fatali e l'estensione della compromissione clinica nella popolazione italiana di pazienti con malattia di Fabry

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Arezzo, Italia
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Italia
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Italia
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Italia
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Italia
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Italia
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Italia
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti con diagnosi confermata di FD

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti adulti viventi o deceduti di entrambi i sessi (età ≥18 anni) con diagnosi documentata di FD negli ultimi 10 anni dall'inizio dello studio.
  2. Pazienti con almeno 3 anni di follow-up o insorgenza precoce di esiti gravi/fatali. Inoltre, i pazienti adulti che sono stati persi dal loro medico o dal loro medico e non possono essere rintracciati, ma per i quali è possibile recuperare i dati per almeno 3 anni prima dell'ultima visita di follow-up disponibile o dalla diagnosi al verificarsi di gravi/fatali i risultati se precedenti, possono essere inclusi.
  3. Consenso informato scritto a sottoporsi alla visita clinica di protocollo trasversale e alla raccolta retrospettiva di dati genetici/clinici. In caso di pazienti deceduti o irreperibili, non è richiesto il consenso informato scritto per la raccolta di dati clinici retrospettivi (esclusi i dati genetici).

Criteri di esclusione:

  • Non applicabile

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Pazienti con FD
Altro: Pazienti con FD
Pazienti con diagnosi di malattia di Fabry

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Presenza di esiti clinici gravi e fatali
Lasso di tempo: Linea di base
Occorrenza di esiti clinici gravi e fatali derivati ​​dalla sopravvivenza libera da eventi dalla nascita all'ultima visita di follow-up o trasversale;
Linea di base
Onere completo
Lasso di tempo: Linea di base
Carico completo inteso come misura dell'estensione della compromissione clinica valutata dal Mainz Severity Score Index (MSSI) mediano all'ultima visita di follow-up o trasversale.
Linea di base

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con progressione della malattia
Lasso di tempo: Dal primo punteggio FASTEX disponibile al basale
Percentuale di pazienti con progressione della malattia misurata mediante FAbry STabilization indEX e definita come variazione >20% dal primo punteggio FASTEX disponibile all'ultimo follow-up e negli ultimi 2 anni fino all'ultimo follow-up e 2 anni prima dell'ultimo follow-up -up o visita trasversale (o quando disponibile entro 3-1 anni prima dell'ultimo follow-up)
Dal primo punteggio FASTEX disponibile al basale
Percentuale di pazienti con attività di malattia
Lasso di tempo: Linea di base
Percentuale di pazienti con attività di malattia valutata in base al tasso di occorrenza di eventi clinicamente significativi dalla diagnosi all'ultima visita di follow-up o trasversale.
Linea di base
Breve punteggio di inventario del dolore
Lasso di tempo: Linea di base
Utilizza semplici scale di valutazione numeriche da 0 (nessun dolore) a 10 (dolore intenso)
Linea di base
Indice di qualità del sonno di Pittsburgh
Lasso di tempo: Linea di base
Vengono ricavati i punteggi di sette componenti, ciascuno con un punteggio da 0 (nessuna difficoltà) a 3 (grave difficoltà). I punteggi dei componenti vengono sommati per produrre un punteggio globale (intervallo da 0 a 21). Punteggi più alti indicano una peggiore qualità del sonno.
Linea di base
Scala della depressione di Hamilton
Lasso di tempo: Linea di base
Contiene 17 articoli. Un punteggio di 0-7 è considerato normale mentre un punteggio di 20 o superiore (che indica una gravità almeno moderata)
Linea di base
Indice di disabilità HAQ
Lasso di tempo: Linea di base
Ci sono 8 sezioni: vestirsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e attività. Ci sono 2 o 3 domande per ogni sezione. Il punteggio all'interno di ogni sezione va da 0 (senza alcuna difficoltà) a 3 (impossibile). Gli 8 punteggi delle 8 sezioni vengono sommati e divisi per 8.
Linea di base
SF-36
Lasso di tempo: Linea di base
Copre otto domini di salute: funzionamento fisico (10 item), dolore corporeo (2 item), limitazioni di ruolo dovute a problemi di salute fisica (4 item), limitazioni di ruolo dovute a problemi personali o emotivi (4 item), benessere emotivo (5 item) item), funzionamento sociale (2 item), energia/affaticamento (4 item) e percezione generale della salute (5 item). I punteggi per ogni dominio vanno da 0 a 100, con un punteggio più alto che definisce uno stato di salute più favorevole.
Linea di base
Tempo dalla prima manifestazione alla diagnosi
Lasso di tempo: Linea di base
Tempo dalla prima manifestazione alla diagnosi
Linea di base
Pazienti prescritti a trattamenti diversi
Lasso di tempo: Linea di base
Percentuale di pazienti prescritti a trattamenti diversi tra i gruppi naïve e switcher; determinanti di stato non trattato, trattamento interrotto, trattamento persistente.
Linea di base

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Chiesi Italia

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Investigatore principale: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Investigatore principale: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
  • Investigatore principale: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Investigatore principale: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Investigatore principale: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Investigatore principale: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Investigatore principale: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 novembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • DFIDM-2001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni