Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Globale Belastung und Behandlungsverläufe bei italienischen Patienten mit Morbus Fabry (GROUND)

22. November 2023 aktualisiert von: Chiesi Italia

Globale Belastung und Behandlungsverläufe bei italienischen Patienten mit Morbus Fabry: eine retrospektive Längs- und Querschnittsstudie

Die GROUND-Studie ist eine italienische, multizentrische retrospektive Längsschnitt-Kohortenstudie mit einer Querschnittsphase mit dem Ziel, die schwere klinische Belastung in Bezug auf schwere und tödliche Folgen und die Ausdehnung der klinischen Beeinträchtigung in der italienischen Patientenpopulation mit Morbus Fabry zu quantifizieren

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
200

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Arezzo, Italien
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Italien
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Italien
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Italien
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Italien
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Italien
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit einer bestätigten FD-Diagnose

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene lebende oder verstorbene Patienten beiderlei Geschlechts (Alter ≥ 18 Jahre) mit einer dokumentierten FD-Diagnose in den letzten 10 Jahren seit Beginn der Studie.
  2. Patienten mit mindestens 3 Jahren Nachbeobachtung oder frühem Auftreten von schweren/tödlichen Folgen. Auch erwachsene Patienten, die von ihrem Betreuer oder Arzt verloren gegangen sind und nicht zurückverfolgt werden können, für die jedoch Daten für mindestens 3 Jahre vor dem letzten verfügbaren Nachsorgebesuch oder von der Diagnose bis zum Auftreten von schweren/tödlichen Ereignissen abgerufen werden können frühere Ergebnisse können einbezogen werden.
  3. Schriftliche Einverständniserklärung, sich im Querschnittsprotokoll einem klinischen Besuch zu unterziehen und nachträglich genetische/klinische Daten zu sammeln. Bei verstorbenen oder nicht rückverfolgbaren Patienten ist die schriftliche Einverständniserklärung nicht erforderlich, um retrospektive klinische Daten (ausgenommen genetische Daten) zu erheben.

Ausschlusskriterien:

  • Unzutreffend

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
FD-Patienten
Sonstiges: FD-Patienten
Patienten mit der Diagnose Morbus Fabry

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten schwerer und tödlicher klinischer Folgen
Zeitfenster: Grundlinie
Auftreten schwerer und tödlicher klinischer Folgen, abgeleitet vom ereignisfreien Überleben von der Geburt bis zum letzten Follow-up oder Querschnittsbesuch;
Grundlinie
Umfassende Belastung
Zeitfenster: Grundlinie
Umfassende Belastung, die als Maß für die Ausdehnung der klinischen Beeinträchtigung bestimmt ist, bewertet anhand des mittleren Mainzer Schweregradindex (MSSI) bei der letzten Nachuntersuchung oder Querschnittsvisite.
Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten mit Krankheitsprogression
Zeitfenster: Vom ersten verfügbaren FASTEX-Score bis zur Baseline
Prozentsatz der Patienten mit Krankheitsprogression, gemessen anhand des FAbry STabilization indEX und definiert als Veränderung >20 % vom ersten verfügbaren FASTEX-Score bis zur letzten Nachuntersuchung und in den letzten 2 Jahren bis zur letzten Nachuntersuchung und 2 Jahre vor der letzten Nachuntersuchung -up- oder Querschnittsvisite (oder wenn verfügbar innerhalb von 3-1 Jahren vor der letzten Nachsorge)
Vom ersten verfügbaren FASTEX-Score bis zur Baseline
Prozentsatz der Patienten mit Krankheitsaktivität
Zeitfenster: Grundlinie
Prozentsatz der Patienten mit Krankheitsaktivität, bewertet anhand der Häufigkeit des Auftretens klinisch signifikanter Ereignisse von der Diagnose bis zur letzten Nachsorge oder zum Querschnittsbesuch.
Grundlinie
Kurzer Schmerzinventar-Score
Zeitfenster: Grundlinie
Verwendet einfache numerische Bewertungsskalen von 0 (keine Schmerzen) bis 10 (starke Schmerzen)
Grundlinie
Pittsburgh Schlafqualitätsindex
Zeitfenster: Grundlinie
Es werden sieben Teilbewertungen abgeleitet, die jeweils mit 0 (keine Schwierigkeit) bis 3 (starke Schwierigkeit) bewertet werden. Die Komponentenbewertungen werden summiert, um eine globale Bewertung zu erzeugen (Bereich 0 bis 21). Höhere Werte weisen auf eine schlechtere Schlafqualität hin.
Grundlinie
Hamilton-Depressionsskala
Zeitfenster: Grundlinie
Es enthält 17 Artikel. Eine Punktzahl von 0-7 wird als normal angesehen, während eine Punktzahl von 20 oder höher (mindestens mäßiger Schweregrad)
Grundlinie
HAQ-Behinderungsindex
Zeitfenster: Grundlinie
Es gibt 8 Abschnitte: Anziehen, Aufstehen, Essen, Gehen, Hygiene, Reichweite, Griff und Aktivitäten. Es gibt 2 oder 3 Fragen für jeden Abschnitt. Die Punktzahl in jedem Abschnitt reicht von 0 (ohne Schwierigkeiten) bis 3 (nicht möglich). Die 8 Punkte der 8 Abschnitte werden summiert und durch 8 geteilt.
Grundlinie
SF-36
Zeitfenster: Grundlinie
Deckt acht Gesundheitsbereiche ab: körperliche Funktionsfähigkeit (10 Items), körperliche Schmerzen (2 Items), Rolleneinschränkungen aufgrund körperlicher Gesundheitsprobleme (4 Items), Rolleneinschränkungen aufgrund persönlicher oder emotionaler Probleme (4 Items), emotionales Wohlbefinden (5 Items), soziale Funktionsfähigkeit (2 Items), Energie/Müdigkeit (4 Items) und allgemeine Gesundheitswahrnehmung (5 Items). Die Punktzahlen für jede Domäne reichen von 0 bis 100, wobei eine höhere Punktzahl einen günstigeren Gesundheitszustand definiert.
Grundlinie
Zeit von der ersten Manifestation bis zur Diagnose
Zeitfenster: Grundlinie
Zeit von der ersten Manifestation bis zur Diagnose
Grundlinie
Patienten, die verschiedenen Behandlungen verschrieben wurden
Zeitfenster: Grundlinie
Prozentsatz der Patienten, denen eine andere Behandlung verschrieben wurde, in den Gruppen der naiven und Umsteiger; Determinanten des unbehandelten, behandelten Unterbrechungs-, behandelten anhaltenden Status.
Grundlinie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Chiesi Italia

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Hauptermittler: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Hauptermittler: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
  • Hauptermittler: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Hauptermittler: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Hauptermittler: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Hauptermittler: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Hauptermittler: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
23. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Juni 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. November 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • DFIDM-2001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten