Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost optogenetické terapie vMCO-010 u dospělých s retinitis Pigmentosa [RESTORE] (RESTORE)

20. března 2024 aktualizováno: Nanoscope Therapeutics Inc.

Randomizovaná, dvojitě maskovaná, falešně kontrolovaná studie fáze 2b k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti intravitreální injekce optogenetické terapie vMCO-010 u dospělých s retinitis Pigmentosa [RESTORE]

Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost jedné intravitreální injekce virově přenášeného multicharakteristického opsinu (vMCO-010).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato multicentrická, randomizovaná, dvojitě maskovaná, falešně kontrolovaná studie s rozsahem dávek vyhodnotí 2 úrovně dávek vMCO-010 až u 18 subjektů s retinitis pigmentosa (9 na dávku). Devět subjektů dostane falešnou injekci. Subjekty s potvrzenou diagnózou Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) na základě klinického vyšetření, vyšetření dilatovaného fundu a genetického testování budou zvažovány pro účast v této studii. Všechny subjekty budou nadále hodnoceny po dobu 52 týdnů po léčbě vMCO-010.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
27

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • Arecibo, Portoriko, 00612
        • Nanoscope Clinical Site
  • Spojené státy
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Spojené státy, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Populace subjektů zahrnuje subjekty s pokročilým RP. Subjekty mohou být zařazeny do studie pouze tehdy, pokud platí všechna následující kritéria:

  1. Věk ≥ 18 let
  2. Umět porozumět a dát informovaný souhlas.
  3. Potvrzená diagnóza Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) na základě klinického vyšetření, vyšetření dilatovaného fundu a genetického testování.
  4. Nejlépe korigovaná (Freiburg) zraková ostrost horší než 1,9 LogMAR (Snellen ekvivalent 20/1600, Count Fingers/ Hand Motion) ve studovaném oku a ne lepší než 1,6 LogMAR (Snellen ekvivalent 20/800) u druhého oka během screeningu.
  5. Přítomnost vnitřních vrstev jader a nervových vláken sítnice při testování optické koherentní tomografie (OCT) ve studovaném oku během screeningu, jak určil zkoušející a potvrdil sponzor nebo zmocněnec.

Kritéria vyloučení:

Subjekty jsou vyloučeny ze studie, pokud platí kterékoli z následujících kritérií:

  1. Předchozí účast v programu genové terapie
  2. Jednotlivci, kteří odmítnou nebo nejsou schopni provést testování mobility nebo projdou testem mobility při 0,3 nebo 1 luxu, jak určí zkoušející a potvrdí sponzor nebo pověřená osoba během screeningu, budou vyloučeni.
  3. Přítomnost aktivního implantabilního zdravotnického prostředku
  4. Preexistující stavy ve studovaném oku, jako je glaukom, onemocnění postihující zrakový nerv způsobující významnou ztrátu zorného pole, aktivní uveitida, zákal rohovky nebo čočky).
  5. Přítomnost jakýchkoli komplikujících systémových onemocnění, jako jsou malignity, jejichž léčba by mohla ovlivnit funkci centrálního nervového systému.
  6. Jedinci, kteří jsou pozitivní na syfilis, hepatitidu B, C a virus lidské imunodeficience (HIV), budou vyloučeni.
  7. Subjekty, které podstoupily oční operaci ve studovaném oku během tří měsíců před dnem 0.
  8. Přítomnost úzkých iridokorneálních úhlů kontraindikujících dilataci zornice ve studovaném oku.
  9. Přítomnost poruch očního média ve studovaném oku, které by mohly interferovat se zrakovou ostrostí a dalšími očními hodnoceními, včetně OCT, během období studie.
  10. Přítomnost vitreomakulární adheze nebo trakce, epiretinální membrány, makulárního vrásnění a makulární díry ve studovaném oku, evidentní oftalmoskopií a/nebo OCT vyšetřením a hodnocená zkoušejícím jako významný vliv na centrální vidění.
  11. Aktuální důkaz odchlípení sítnice ve studovaném oku, které významně ovlivňuje centrální vidění.
  12. Současné použití hydroxychlorochinu, chlorochinu nebo jakýchkoli příbuzných sloučenin toxických pro sítnici.
  13. Aktivní zánět oka nebo opakující se anamnéza idiopatické nebo autoimunitní uveitidy.
  14. Po obdržení retinální protézy (jako je ARGUS-II) nebo jakékoli genové terapie nebo terapie kmenovými buňkami (oční nebo neokulární).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Falešný srovnávač: Falešná injekce
Účastníci dostávají falešnou injekci
Postup: Falešná injekce
Falešná injekce
Experimentální: MCO-010- Vysoká dávka
Účastníci obdrží 1,2E11gc/oko MCO-010
Biologický: Produkt genové terapie-MCO-010
MCO-010 je vektor na bázi adeno-asociovaného viru sérotypu 2 nesoucí multicharakteristickou kazetu genu pro opsin (MCO).
Experimentální: MCO-010- Nízká dávka
Účastníci obdrží 0,9E11gc/oko MCO-010
Biologický: Produkt genové terapie-MCO-010
MCO-010 je vektor na bázi adeno-asociovaného viru sérotypu 2 nesoucí multicharakteristickou kazetu genu pro opsin (MCO).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost jedné intravitreální injekce Multi-Charakteristic Opsin (MCO-010) hodnocená nejlépe korigovanou zrakovou ostrostí.
Časové okno: 52. týden
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Freiburgské zrakové ostrosti (kvantitativní LogMAR) pro oko studie v 52. týdnu.
52. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost MCO-010 hodnocená podle nejlépe korigované zrakové ostrosti.
Časové okno: 76. týden
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Freiburgské zrakové ostrosti (kvantitativní LogMAR) pro oko studie v 76. týdnu.
76. týden
Účinnost MCO-010 hodnocená testováním mobility.
Časové okno: Týdny 16,24,32,52,76,100
Změna od základní hodnoty ve skóre testu Y-mobility s více svítivostí. Rozsah: -1 až 5, vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Týdny 16,24,32,52,76,100
Účinnost MCO-010 hodnocená testováním mobility.
Časové okno: Týdny 16,24,32,52,76,100
Podíl subjektů se skórem skóre testu Multi-Luminance Y-Mobility o 2 nebo více zlepšení úrovně světla oproti základní hodnotě. Rozsah: 0 % až 100 %, vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Týdny 16,24,32,52,76,100
Účinnost MCO-010 hodnocená statickým testem rozpoznávání tvaru.
Časové okno: Týdny 16,24,32,52,76,100
Podíl subjektů s více svítivými výsledky testu diskriminace tvaru o 2 nebo více zlepšení úrovně světla oproti základnímu stavu. Rozsah: 0 % až 100 %, vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Týdny 16,24,32,52,76,100
Účinnost MCO-010 hodnocená statickým testem rozpoznávání tvaru.
Časové okno: Týdny 16,24,32,52,76,100
Změna od základní hodnoty ve skóre testu diskriminace tvaru s více jasy. Rozsah: 0 až 5, vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Týdny 16,24,32,52,76,100
Účinnost MCO-010 hodnocená na zorném poli.
Časové okno: Týdny 16,24,32,52,76,100
Změna od základní linie v zorných polích měřená perimetrií Humphrey 30-2.
Týdny 16,24,32,52,76,100

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost MCO-010 hodnocená složeným funkčním hodnocením.
Časové okno: 52. týden
Podíl subjektů prokazujících zlepšení o ≥ 2 jednotky od výchozí hodnoty ve skóre BUĎ ve skóre MLYMT NEBO ve skóre MLSDT v 52. týdnu.
52. týden
Bezpečnost MCO-010.
Časové okno: 100 týdnů
Incidence, povaha a závažnost očních a neokulárních nežádoucích účinků (TEAEs).
100 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Nanoscope Therapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Dr Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
27. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
18. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. března 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NTXMCO-002.

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Výsledky klinického hodnocení budou zpřístupněny po dokončení studie. Výsledky budou zveřejněny na této stránce a budou k dispozici pro konference a publikace.

Časový rámec sdílení IPD

12 měsíců po ukončení studie

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Výsledky účinnosti a bezpečnosti

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení