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Eficácia e Segurança da Terapia Optogenética vMCO-010 em Adultos com Retinite Pigmentosa [RESTORE] (RESTORE)

20 de março de 2024 atualizado por: Nanoscope Therapeutics Inc.

Um estudo de fase 2b randomizado, duplo-mascarado, controlado por simulação para avaliar a eficácia e a segurança da injeção intravítrea da terapia optogenética vMCO-010 em adultos com retinite pigmentosa [RESTORE]

O objetivo do estudo é avaliar a segurança e a eficácia de uma única injeção intravítrea de Opsina multicaracterística (vMCO-010) transportada por vírus.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por simulação, de variação de dose avaliará 2 níveis de dose de vMCO-010 em até 18 indivíduos com retinite pigmentosa (9 por dose). Nove indivíduos receberão injeção simulada. Indivíduos com diagnóstico confirmado de Retinite Pigmentosa Avançada (RP) com base em exame clínico, exame de fundo de olho dilatado e teste genético serão considerados para participação neste estudo. Todos os indivíduos continuarão a ser avaliados por 52 semanas após o tratamento com vMCO-010.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
27

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Estados Unidos, 78503
        • Nanoscope Clinical Site
  • Porto Rico
      • Arecibo, Porto Rico, 00612
        • Nanoscope Clinical Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

A população de indivíduos inclui indivíduos com RP avançado. Os indivíduos são elegíveis para serem incluídos no estudo somente se todos os seguintes critérios se aplicarem:

  1. Idade ≥ 18 anos
  2. Capaz de compreender e dar consentimento informado.
  3. Diagnóstico confirmado de Retinite Pigmentosa (RP) avançada com base em exame clínico, exame de fundo de olho dilatado e teste genético.
  4. Acuidade visual com melhor correção (Freiburg) pior que 1,9 LogMAR (equivalente a Snellen 20/1600, contagem de dedos/movimento da mão) no olho do estudo e não melhor que 1,6 LogMAR (equivalente a Snellen 20/800) no outro olho durante a triagem.
  5. Presença de camadas internas de fibras nervosas e nucleares da retina no teste de tomografia de coerência óptica (OCT) no olho do estudo durante a triagem conforme determinado pelo Investigador e confirmado pelo Patrocinador ou pessoa designada.

Critério de exclusão:

Os indivíduos são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

  1. Participação prévia em programa de terapia gênica
  2. Serão excluídos os indivíduos que se recusarem ou forem incapazes de realizar o teste de mobilidade ou passarem no teste de mobilidade a 0,3 ou 1 lux, conforme determinado pelo Investigador e confirmado pelo Patrocinador ou pessoa designada durante a triagem.
  3. Presença de um dispositivo médico implantável ativo
  4. Condições pré-existentes no olho do estudo, como glaucoma, doenças que afetam o nervo óptico causando perda significativa do campo visual, uveíte ativa, opacidades corneanas ou lenticulares).
  5. Presença de qualquer complicação sistêmica, como malignidades, cujo tratamento pode afetar a função do sistema nervoso central.
  6. Serão excluídos os indivíduos positivos para sífilis, hepatites B, C e vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  7. Indivíduos que foram submetidos a cirurgia ocular no olho do estudo três meses antes do Dia 0.
  8. Presença de ângulos iridocorneais estreitos contraindicando a dilatação pupilar no olho do estudo.
  9. Presença de distúrbios da mídia ocular no olho do estudo que possam interferir na acuidade visual e outras avaliações oculares, incluindo OCT, durante o período do estudo.
  10. Presença de aderência ou tração vítreo-macular, membrana epirretiniana, enrugamento macular e buraco macular no olho do estudo, evidentes por oftalmoscopia e/ou por exames de OCT e avaliados pelo investigador como afetando significativamente a visão central.
  11. Evidência atual de descolamento de retina no olho do estudo que afeta significativamente a visão central.
  12. Uso atual de hidroxicloroquina, cloroquina ou qualquer outro composto tóxico para a retina.
  13. Inflamação ocular ativa ou história recorrente de uveíte associada idiopática ou autoimune.
  14. Ter recebido prótese retiniana (como ARGUS-II) ou qualquer terapia genética ou com células-tronco (ocular ou não ocular).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador Falso: Injeção Simulada
Os participantes recebem injeção simulada
Procedimento: Injeção Simulada
Injeção Simulada
Experimental: MCO-010- Dose alta
Os participantes recebem 1,2E11gc/olho de MCO-010
Biológico: Produto de Terapia Gênica-MCO-010
O MCO-010 é um vetor baseado em sorotipo 2 de vírus adeno-associado carregado com cassete de expressão gênica de opsina (MCO) multicaracterística
Experimental: MCO-010- Dose Baixa
Os participantes recebem 0,9E11gc/olho de MCO-010
Biológico: Produto de Terapia Gênica-MCO-010
O MCO-010 é um vetor baseado em sorotipo 2 de vírus adeno-associado carregado com cassete de expressão gênica de opsina (MCO) multicaracterística

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia de uma única injeção intravítrea de Opsina Multicaracterística (MCO-010) avaliada pela melhor acuidade visual corrigida.
Prazo: Semana 52
Alteração da linha de base na pontuação de Acuidade Visual de Freiburg (LogMAR quantitativo) para o olho do estudo na semana 52.
Semana 52

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia do MCO-010 avaliada pela melhor acuidade visual corrigida.
Prazo: Semana 76
Alteração da linha de base na pontuação de Acuidade Visual de Freiburg (LogMAR quantitativo) para o olho do estudo na semana 76.
Semana 76
Eficácia do MCO-010 avaliada por testes de mobilidade.
Prazo: Semanas 16,24,32,52,76,100
Alteração da linha de base na pontuação do teste de mobilidade Y multiluminância. Faixa: -1 a 5, pontuação mais alta significa melhor resultado.
Semanas 16,24,32,52,76,100
Eficácia do MCO-010 avaliada por testes de mobilidade.
Prazo: Semanas 16,24,32,52,76,100
Proporção de indivíduos com pontuação no Teste de mobilidade Y multiluminância de 2 ou mais melhorias no nível de luz em relação à linha de base. Faixa: 0% a 100%, pontuação mais alta significa melhor resultado.
Semanas 16,24,32,52,76,100
Eficácia do MCO-010 avaliada por ensaio de reconhecimento de forma estática.
Prazo: Semanas 16,24,32,52,76,100
Proporção de indivíduos com pontuações no Teste de Discriminação de Forma Multiluminância de 2 ou mais melhorias no nível de luz em relação à Linha de Base. Faixa: 0% a 100%, pontuação mais alta significa melhor resultado.
Semanas 16,24,32,52,76,100
Eficácia do MCO-010 avaliada por ensaio de reconhecimento de forma estática.
Prazo: Semanas 16,24,32,52,76,100
Alteração da linha de base na pontuação do teste de discriminação de forma multiluminância. Faixa: 0 a 5, pontuação mais alta significa melhor resultado.
Semanas 16,24,32,52,76,100
Eficácia do MCO-010 avaliada no campo visual.
Prazo: Semanas 16,24,32,52,76,100
Alteração da linha de base nos campos visuais medidos pela perimetria Humphrey 30-2.
Semanas 16,24,32,52,76,100

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia do MCO-010 avaliada por um composto de avaliações funcionais.
Prazo: Semana 52
Proporção de indivíduos que demonstram uma melhoria ≥2 unidades em relação à linha de base TANTO no MLYMT OU na pontuação MLSDT na Semana 52.
Semana 52
Segurança do MCO-010.
Prazo: 100 semanas
Incidências, natureza e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento ocular e não ocular (TEAEs).
100 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Nanoscope Therapeutics Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: Dr Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
13 de julho de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
27 de fevereiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
18 de janeiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
15 de junho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de junho de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
30 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
22 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de março de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • NTXMCO-002.

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os resultados do ensaio clínico serão disponibilizados quando o estudo for concluído. Os resultados serão publicados neste site e estarão disponíveis para apresentações em conferências e publicações.

Prazo de Compartilhamento de IPD

12 meses após a conclusão do estudo

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Resultados de Eficácia e Segurança

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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