Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af vMCO-010 optogenetisk terapi hos voksne med retinitis Pigmentosa [RESTORE] (RESTORE)

20. marts 2024 opdateret af: Nanoscope Therapeutics Inc.

Et fase 2b randomiseret, dobbeltmaskeret, sham-kontrolleret, undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​intravitreal injektion af vMCO-010 optogenetisk terapi hos voksne med retinitis Pigmentosa [RESTORE]

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt intravitreal injektion af viralt båret multikarakteristisk opsin (vMCO-010).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette multicenter, randomiserede, dobbeltmaskede, sham-kontrollerede, dosisvarierende studie vil evaluere 2 dosisniveauer af vMCO-010 i op til 18 forsøgspersoner med retinitis pigmentosa (9 pr. dosis). Ni forsøgspersoner vil modtage en falsk injektion. Forsøgspersoner med en bekræftet diagnose Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) baseret på klinisk undersøgelse, dilateret fundusundersøgelse og genetisk testning vil blive overvejet for deltagelse i denne undersøgelse. Alle forsøgspersoner vil fortsat blive vurderet i 52 uger efter behandling med vMCO-010.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
27

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Forenede Stater, 78503
        • Nanoscope Clinical Site
  • Puerto Rico
      • Arecibo, Puerto Rico, 00612
        • Nanoscope Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Fagpopulationen omfatter forsøgspersoner med avanceret RP. Emner er kun berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier gælder:

  1. Alder ≥ 18 år
  2. Kan forstå og give informeret samtykke.
  3. Bekræftet diagnose Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) baseret på klinisk undersøgelse, dilateret fundusundersøgelse og genetisk testning.
  4. Bedst korrigeret (Freiburg) synsstyrke dårligere end 1,9 LogMAR (Snellen-ækvivalent 20/1600, tæl fingre/håndbevægelse) i undersøgelsesøjet og ikke bedre end 1,6 LogMAR (Snellen-ækvivalent 20/800) i det andet øje under screening.
  5. Tilstedeværelse af retinale indre kerne- og nervefiberlag på optisk kohærenstomografi (OCT) test i undersøgelsesøjet under screening som bestemt af investigator og bekræftet af sponsoren eller den udpegede.

Ekskluderingskriterier:

Forsøgspersoner udelukkes fra undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:

  1. Forudgående deltagelse i genterapiprogram
  2. Personer, der nægter eller er ude af stand til at udføre mobilitetstest eller bestå mobilitetstesten ved 0,3 eller 1 lux som bestemt af investigator og bekræftet af sponsoren eller udpeget under screeningen, vil blive udelukket.
  3. Tilstedeværelse af et aktivt implanterbart medicinsk udstyr
  4. Eksisterende tilstande i undersøgelsesøjet, såsom glaukom, sygdomme, der påvirker synsnerven, der forårsager betydeligt synsfelttab, aktiv uveitis, hornhinde- eller linseuklarhed).
  5. Tilstedeværelse af komplicerende systemiske sygdomme såsom maligniteter, hvis behandling kan påvirke centralnervesystemets funktion.
  6. Forsøgspersoner, der er positive for syfilis, hepatitis B, C og human immundefektvirus (HIV), vil blive udelukket.
  7. Forsøgspersoner, der har gennemgået okulær kirurgi i undersøgelsesøjet inden for tre måneder før dag 0.
  8. Tilstedeværelse af smalle iridocorneale vinkler kontraindikerer pupiludvidelse i undersøgelsesøjet.
  9. Tilstedeværelse af forstyrrelser i det okulære medium i undersøgelsesøjet, som kunne forstyrre synsstyrken og andre okulære vurderinger, inklusive OCT, i løbet af undersøgelsesperioden.
  10. Tilstedeværelse af vitreo-makulær adhæsion eller trækkraft, epiretinal membran, makulær rynke og makulært hul i undersøgelsesøjet, tydeligt ved oftalmoskopi og/eller ved OCT-undersøgelser og vurderet af investigator til at påvirke det centrale syn væsentligt.
  11. Aktuelt bevis på nethindeløsning i undersøgelsesøjet, der signifikant påvirker det centrale syn.
  12. Nuværende brug af hydroxychloroquin, chloroquin eller andre relaterede retina-toksiske forbindelser.
  13. Aktiv okulær betændelse eller tilbagevendende anamnese med idiopatisk eller autoimmun associeret uveitis.
  14. Efter at have modtaget nethindeprotese (såsom ARGUS-II) eller enhver gen- eller stamcelleterapi (okulær eller ikke-okulær).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Sham-komparator: Sham Injection
Deltagerne får en falsk indsprøjtning
Procedure: Sham Injection
Sham Injection
Eksperimentel: MCO-010- Højdosis
Deltagerne modtager 1,2E11gc/øje af MCO-010
Biologisk: Genterapi Produkt-MCO-010
MCO-010 er en adeno-associeret virus serotype 2-baseret vektor båret multikarakteristisk opsin (MCO) genekspressionskassette
Eksperimentel: MCO-010- Lav dosis
Deltagerne modtager 0,9E11gc/øje af MCO-010
Biologisk: Genterapi Produkt-MCO-010
MCO-010 er en adeno-associeret virus serotype 2-baseret vektor båret multikarakteristisk opsin (MCO) genekspressionskassette

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten af ​​en enkelt intravitreal injektion af multikarakteristisk opsin (MCO-010) vurderet ved bedst korrigeret synsstyrke.
Tidsramme: Uge 52
Ændring fra baseline i Freiburg Visual Acuity (kvantitativ LogMAR)-score for undersøgelsesøjet i uge 52.
Uge 52

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten af ​​MCO-010 vurderet ved bedst korrigeret synsstyrke.
Tidsramme: Uge 76
Ændring fra baseline i Freiburg Visual Acuity (kvantitativ LogMAR) score for undersøgelsesøjet i uge 76.
Uge 76
Effektiviteten af ​​MCO-010 vurderet ved mobilitetstest.
Tidsramme: Uger 16,24,32,52,76,100
Ændring fra baseline i Multi-Luminance Y-Mobility Test score. Interval: -1 til 5, højere score betyder bedre resultat.
Uger 16,24,32,52,76,100
Effektiviteten af ​​MCO-010 vurderet ved mobilitetstest.
Tidsramme: Uger 16,24,32,52,76,100
Andel af forsøgspersoner med Multi-Luminance Y-Mobility Test scores på 2 eller mere lysniveauforbedring fra baseline. Interval: 0% til 100%, højere score betyder bedre resultat.
Uger 16,24,32,52,76,100
Effektiviteten af ​​MCO-010 vurderet ved statisk formgenkendelsesassay.
Tidsramme: Uger 16,24,32,52,76,100
Andel af forsøgspersoner med Multi-Luminance Shape Discrimination Test scorer på 2 eller flere lysniveauforbedringer fra Baseline. Interval: 0% til 100%, højere score betyder bedre resultat.
Uger 16,24,32,52,76,100
Effektiviteten af ​​MCO-010 vurderet ved statisk formgenkendelsesassay.
Tidsramme: Uger 16,24,32,52,76,100
Ændring fra baseline i Multi-Luminance Shape Discrimination Test score. Interval: 0 til 5, højere score betyder bedre resultat.
Uger 16,24,32,52,76,100
Effektiviteten af ​​MCO-010 vurderet på synsfelt.
Tidsramme: Uger 16,24,32,52,76,100
Ændring fra baseline i visuelle felter målt ved Humphrey 30-2 perimetri.
Uger 16,24,32,52,76,100

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten af ​​MCO-010 vurderet ved en sammensætning af funktionelle vurderinger.
Tidsramme: Uge 52
Andel af forsøgspersoner, der viser en forbedring på ≥2 enheder fra baseline i ENTEN MLYMT- ELLER MLSDT-score i uge 52.
Uge 52
Sikkerhed af MCO-010.
Tidsramme: 100 uger
Incidenser, art og sværhedsgrad af okulær og ikke-okulær behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er).
100 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Nanoscope Therapeutics Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Dr Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
27. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. marts 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NTXMCO-002.

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Resultaterne af det kliniske forsøg vil blive gjort tilgængelige, når undersøgelsen er afsluttet. Resultaterne vil blive offentliggjort på dette websted og være tilgængelige for konferencepræsentationer og publikationer.

IPD-delingstidsramme

12 måneder efter studiet er afsluttet

IPD-delingsadgangskriterier

Effektivitet og sikkerhedsresultater

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger