Účinnost a bezpečnost optogenetické terapie vMCO-010 u dospělých s retinitis Pigmentosa [RESTORE] (RESTORE)

Kritéria pro zařazení:

Populace subjektů zahrnuje subjekty s pokročilým RP. Subjekty mohou být zařazeny do studie pouze tehdy, pokud platí všechna následující kritéria:

1. Věk ≥ 18 let
2. Umět porozumět a dát informovaný souhlas.
3. Potvrzená diagnóza Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) na základě klinického vyšetření, vyšetření dilatovaného fundu a genetického testování.
4. Nejlépe korigovaná (Freiburg) zraková ostrost horší než 1,9 LogMAR (Snellen ekvivalent 20/1600, Count Fingers/ Hand Motion) ve studovaném oku a ne lepší než 1,6 LogMAR (Snellen ekvivalent 20/800) u druhého oka během screeningu.
5. Přítomnost vnitřních vrstev jader a nervových vláken sítnice při testování optické koherentní tomografie (OCT) ve studovaném oku během screeningu, jak určil zkoušející a potvrdil sponzor nebo zmocněnec.

Kritéria vyloučení:

Subjekty jsou vyloučeny ze studie, pokud platí kterékoli z následujících kritérií:

1. Předchozí účast v programu genové terapie
2. Jednotlivci, kteří odmítnou nebo nejsou schopni provést testování mobility nebo projdou testem mobility při 0,3 nebo 1 luxu, jak určí zkoušející a potvrdí sponzor nebo pověřená osoba během screeningu, budou vyloučeni.
3. Přítomnost aktivního implantabilního zdravotnického prostředku
4. Preexistující stavy ve studovaném oku, jako je glaukom, onemocnění postihující zrakový nerv způsobující významnou ztrátu zorného pole, aktivní uveitida, zákal rohovky nebo čočky).
5. Přítomnost jakýchkoli komplikujících systémových onemocnění, jako jsou malignity, jejichž léčba by mohla ovlivnit funkci centrálního nervového systému.
6. Jedinci, kteří jsou pozitivní na syfilis, hepatitidu B, C a virus lidské imunodeficience (HIV), budou vyloučeni.
7. Subjekty, které podstoupily oční operaci ve studovaném oku během tří měsíců před dnem 0.
8. Přítomnost úzkých iridokorneálních úhlů kontraindikujících dilataci zornice ve studovaném oku.
9. Přítomnost poruch očního média ve studovaném oku, které by mohly interferovat se zrakovou ostrostí a dalšími očními hodnoceními, včetně OCT, během období studie.
10. Přítomnost vitreomakulární adheze nebo trakce, epiretinální membrány, makulárního vrásnění a makulární díry ve studovaném oku, evidentní oftalmoskopií a/nebo OCT vyšetřením a hodnocená zkoušejícím jako významný vliv na centrální vidění.
11. Aktuální důkaz odchlípení sítnice ve studovaném oku, které významně ovlivňuje centrální vidění.
12. Současné použití hydroxychlorochinu, chlorochinu nebo jakýchkoli příbuzných sloučenin toxických pro sítnici.
13. Aktivní zánět oka nebo opakující se anamnéza idiopatické nebo autoimunitní uveitidy.
14. Po obdržení retinální protézy (jako je ARGUS-II) nebo jakékoli genové terapie nebo terapie kmenovými buňkami (oční nebo neokulární).