Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo terapii optogenetycznej vMCO-010 u dorosłych z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki [RESTORE] (RESTORE)

20 marca 2024 zaktualizowane przez: Nanoscope Therapeutics Inc.

Randomizowane, podwójnie zamaskowane, kontrolowane badanie pozorowane fazy 2b w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa wstrzyknięcia doszklistkowego terapii optogenetycznej vMCO-010 u dorosłych z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki [PRZYWRÓĆ]

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczego wstrzyknięcia do ciała szklistego przenoszonej przez wirusy opsyny wielocharakterystycznej (vMCO-010).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W tym wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym pozorowanym badaniu z różnymi dawkami oceniane będą 2 poziomy dawek vMCO-010 u maksymalnie 18 pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (9 na dawkę). Dziewięciu pacjentów otrzyma pozorowane zastrzyki. Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem zaawansowanego barwnikowego zapalenia siatkówki (RP) na podstawie badania klinicznego, badania poszerzonego dna oka i badań genetycznych będą brani pod uwagę do udziału w tym badaniu. Wszyscy pacjenci będą nadal oceniani przez 52 tygodnie po leczeniu vMCO-010.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
27

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Portoryko
      • Arecibo, Portoryko, 00612
        • Nanoscope Clinical Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Stany Zjednoczone, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Populacja badana obejmuje osoby z zaawansowaną RP. Pacjenci kwalifikują się do włączenia do badania tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:

  1. Wiek ≥ 18 lat
  2. Potrafi zrozumieć i wyrazić świadomą zgodę.
  3. Potwierdzone rozpoznanie zaawansowanego barwnikowego zapalenia siatkówki (RP) na podstawie badania klinicznego, badania poszerzonego dna oka i badań genetycznych.
  4. Ostrość wzroku z najlepszą korekcją (Freiburg) gorsza niż 1,9 LogMAR (odpowiednik Snellena 20/1600, liczba palców/ruch dłoni) w badanym oku i nie lepsza niż 1,6 LogMAR (odpowiednik Snellena 20/800) w drugim oku podczas badania przesiewowego.
  5. Obecność wewnętrznych warstw jądra i włókien nerwowych siatkówki w badaniu optycznej koherentnej tomografii (OCT) w badanym oku podczas badania przesiewowego, zgodnie z ustaleniami Badacza i potwierdzonymi przez Sponsora lub osobę wyznaczoną.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci są wykluczani z badania, jeśli spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:

  1. Wcześniejszy udział w programie terapii genowej
  2. Osoby, które odmówią lub nie będą w stanie wykonać testu mobilności lub przejdą test mobilności przy 0,3 lub 1 luksie, zgodnie z ustaleniami Badacza i potwierdzonymi przez Sponsora lub osobę wyznaczoną podczas kontroli, zostaną wykluczone.
  3. Obecność aktywnego implantowanego wyrobu medycznego
  4. Istniejące wcześniej stany w badanym oku, takie jak jaskra, choroby nerwu wzrokowego powodujące znaczną utratę pola widzenia, aktywne zapalenie błony naczyniowej oka, zmętnienia rogówki lub soczewki).
  5. Obecność jakichkolwiek wikłających chorób ogólnoustrojowych, takich jak nowotwory złośliwe, których leczenie może wpływać na czynność ośrodkowego układu nerwowego.
  6. Osoby, u których wykryto kiłę, wirusowe zapalenie wątroby typu B, C oraz ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV), zostaną wykluczone.
  7. Pacjenci, którzy przeszli operację oka w badanym oku w ciągu trzech miesięcy przed Dniem 0.
  8. Obecność wąskich kątów tęczówkowo-rogówkowych przeciwwskazających do rozszerzenia źrenic w badanym oku.
  9. Obecność zaburzeń ośrodka ocznego w badanym oku, które mogłyby wpływać na ostrość wzroku i inne oceny oczne, w tym OCT, w okresie badania.
  10. Obecność adhezji lub trakcji szklistkowo-plamkowej, błony nasiatkówkowej, zmarszczenia plamki i otworu w plamce w badanym oku, stwierdzona w oftalmoskopii i/lub badaniu OCT i oceniona przez badacza jako istotnie wpływająca na widzenie centralne.
  11. Aktualne dowody na odwarstwienie siatkówki w badanym oku, które znacząco wpływa na widzenie centralne.
  12. Obecne stosowanie hydroksychlorochiny, chlorochiny lub innych pokrewnych związków toksycznych dla siatkówki.
  13. Aktywne zapalenie oka lub nawracające idiopatyczne lub autoimmunologiczne zapalenie błony naczyniowej oka w wywiadzie.
  14. Po otrzymaniu protezy siatkówki (takiej jak ARGUS-II) lub dowolnej terapii genowej lub komórkami macierzystymi (ocznej lub innej niż oczna).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Pozorny komparator: Pozorowany zastrzyk
Uczestnicy otrzymują zastrzyk pozorowany
Procedura: Pozorowany zastrzyk
Pozorowany zastrzyk
Eksperymentalny: MCO-010- Wysoka dawka
Uczestnicy otrzymują 1.2E11gc/oko MCO-010
Biologiczny: Produkt do terapii genowej-MCO-010
MCO-010 to wektor oparty na serotypie 2 wirusa związanego z adenowirusami, zawierający wielocharakterystyczną kasetę ekspresyjną genu opsyny (MCO)
Eksperymentalny: MCO-010 – Niska dawka
Uczestnicy otrzymują 0,9E11gc/oko MCO-010
Biologiczny: Produkt do terapii genowej-MCO-010
MCO-010 to wektor oparty na serotypie 2 wirusa związanego z adenowirusami, zawierający wielocharakterystyczną kasetę ekspresyjną genu opsyny (MCO)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność pojedynczego doszklistkowego wstrzyknięcia wielocharakterystycznej opsyny (MCO-010) oceniana na podstawie najlepiej skorygowanej ostrości wzroku.
Ramy czasowe: Tydzień 52
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku ostrości wzroku we Freiburgu (ilościowy LogMAR) dla badanego oka w 52. tygodniu.
Tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność MCO-010 oceniana na podstawie najlepiej skorygowanej ostrości wzroku.
Ramy czasowe: Tydzień 76
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku ostrości wzroku we Freiburgu (ilościowy LogMAR) dla badanego oka w 76. tygodniu.
Tydzień 76
Skuteczność MCO-010 oceniona na podstawie testów mobilności.
Ramy czasowe: Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Zmiana w porównaniu z wartością bazową wyniku testu mobilności Y w wielu luminancjach. Zakres: -1 do 5, wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Skuteczność MCO-010 oceniona na podstawie testów mobilności.
Ramy czasowe: Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Odsetek pacjentów, którzy uzyskali wynik w teście mobilności Y o 2 lub więcej punktów poprawy w porównaniu z wartością wyjściową. Zakres: 0% do 100%, wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Skuteczność MCO-010 oceniana za pomocą statycznego testu rozpoznawania kształtu.
Ramy czasowe: Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Odsetek pacjentów, którzy uzyskali wyniki w teście rozróżniania kształtu wieloluminancji wynoszące co najmniej 2 poprawę poziomu światła w stosunku do wartości wyjściowych. Zakres: od 0% do 100%, wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Skuteczność MCO-010 oceniana za pomocą statycznego testu rozpoznawania kształtu.
Ramy czasowe: Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Zmiana w porównaniu z wartością bazową wyniku testu dyskryminacji kształtu przy wielu luminancjach. Zakres: od 0 do 5, wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Skuteczność MCO-010 oceniana w polu widzenia.
Ramy czasowe: Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w polach widzenia mierzona perymetrią Humphreya 30-2.
Tygodnie 16,24,32,52,76,100

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność MCO-010 oceniana na podstawie ocen funkcjonalnych.
Ramy czasowe: Tydzień 52
Odsetek pacjentów, u których w 52. tygodniu stwierdzono poprawę o ≥2 jednostki w porównaniu z wartością wyjściową zarówno w skali MLYMT LUB MLSDT.
Tydzień 52
Bezpieczeństwo MCO-010.
Ramy czasowe: 100 tygodni
Częstość występowania, charakter i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oczu i innych narządów (TEAE).
100 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Nanoscope Therapeutics Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Dr Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
27 lutego 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
18 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
30 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NTXMCO-002.

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wyniki badania klinicznego zostaną udostępnione po zakończeniu badania. Wyniki zostaną opublikowane na tej stronie i będą dostępne do prezentacji konferencyjnych i publikacji.

Ramy czasowe udostępniania IPD

12 miesięcy po zakończeniu badania

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wyniki skuteczności i bezpieczeństwa

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami