Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ALXN1850 u účastníků s hypofosfatázií (HPP)

8. listopadu 2024 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 1, otevřená studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ALXN1850 u dospělých s hypofosfatázií

Toto je otevřená studie s narůstající dávkou k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a imunogenicity ALXN1850 při intravenózním (IV) a subkutánním (SC) podávání dospělým s HPP.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89113
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78744
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená klinická diagnóza HPP
  • Nepředpokládá se, že bude po dokončení studie vyžadovat další léčbu enzymatickou substituční terapií k léčbě HPP účastníka
  • Ochota a schopnost dodržovat protokolem stanovené požadavky na antikoncepci
  • Ochotný a schopný dát informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Primární nebo sekundární hyperparatyreóza nebo hypoparatyreóza
  • Zlomenina do 12 týdnů od screeningu
  • Aktuální nebo relevantní historie nestabilního fyzického nebo psychiatrického onemocnění
  • Výrazné alergie
  • Použijte asfotázu alfa do 6 měsíců a/nebo pozitivní na protilátky proti léčivu/neutralizační protilátky proti asfotáze alfa

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ALXN1850
Třem experimentálním kohortám budou podávány 3 dávky (nízká, střední, vysoká) ALXN1850, v tomto pořadí, prostřednictvím IV infuze a/nebo SC během více intervalů podávání.
Biologický: ALXN1850
ALXN1850 bude podáván jako IV infuze a SC cestou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a závažnými nežádoucími příhodami v souvislosti s léčbou (TESAE)
Časové okno: Den 1 až den 85
TEAE byly definovány jako jakékoli nežádoucí příhody (AE), které začaly nebo se zhoršily při nebo po první dávce léčby až do poslední následné návštěvy. SAE byla AE, která splnila alespoň 1 z následujících kritérií: vedla ke smrti, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace pro AE, trvalá nebo významná invalidita/neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, vrozená anomálie/vrozená vada (u dítěte účastníka, který byl vystaven zkoumanému léku), důležitá zdravotní událost nebo reakce. TESAE byly definovány jako jakékoli závažné AE, které začaly nebo se zhoršily při první dávce léčby nebo po ní až do poslední následné návštěvy. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Den 1 až den 85

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) ALXN1850 po intravenózní (IV) dávce, subkutánní (SC) dávce 1, SC dávce 2 a SC dávce 3
Časové okno: Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Oblast pod plazmatickou koncentrací versus křivkou času od času 0 extrapolováno do nekonečna po IV dávce ALXN1850
Časové okno: Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas od času 0 do dávkovacího intervalu (AUCtau) po SC dávce 1, SC dávce 2 a SC dávce 3
Časové okno: Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od času 0 do dávkovacího intervalu (AUCtau) Hodnoty prvního podání SC versus IV ALXN1850
Časové okno: Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Absolutní změna od výchozí hodnoty v plazmatické koncentraci pyridoxal-5' fosfátu (PLP) v týdnu 1
Časové okno: Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Absolutní změna od výchozí hodnoty v plazmatické koncentraci anorganického pyrofosfátu (PPi) v týdnu 1
Časové okno: Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Absolutní změna od výchozí hodnoty v poměru plazmatické koncentrace pyridoxalfosfátu/pyridoxalu (PLP/PL) v 1. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Procentuální změna od výchozí hodnoty v plazmatické koncentraci PLP v týdnu 1
Časové okno: Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Procentuální změna od výchozí hodnoty v plazmatické koncentraci PPi v týdnu 1
Časové okno: Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Procentuální změna poměru PLP/PL oproti výchozí hodnotě v plazmě v průběhu času v týdnu 1
Časové okno: Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Počet účastníků s pozitivním stavem protilátek (ADA) a pozitivním stavem neutralizující protilátky (NAb)
Časové okno: Základní stav do dne 85
Základní stav do dne 85

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALXN1850-HPP-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení