Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ALXN1850 u účastníků s hypofosfatázií (HPP)

8. listopadu 2024 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 1, otevřená studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ALXN1850 u dospělých s hypofosfatázií

Toto je otevřená studie s narůstající dávkou k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a imunogenicity ALXN1850 při intravenózním (IV) a subkutánním (SC) podávání dospělým s HPP.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89113
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78744
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená klinická diagnóza HPP
  • Nepředpokládá se, že bude po dokončení studie vyžadovat další léčbu enzymatickou substituční terapií k léčbě HPP účastníka
  • Ochota a schopnost dodržovat protokolem stanovené požadavky na antikoncepci
  • Ochotný a schopný dát informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Primární nebo sekundární hyperparatyreóza nebo hypoparatyreóza
  • Zlomenina do 12 týdnů od screeningu
  • Aktuální nebo relevantní historie nestabilního fyzického nebo psychiatrického onemocnění
  • Výrazné alergie
  • Použijte asfotázu alfa do 6 měsíců a/nebo pozitivní na protilátky proti léčivu/neutralizační protilátky proti asfotáze alfa

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ALXN1850
Třem experimentálním kohortám budou podávány 3 dávky (nízká, střední, vysoká) ALXN1850, v tomto pořadí, prostřednictvím IV infuze a/nebo SC během více intervalů podávání.
Biologický: ALXN1850
ALXN1850 bude podáván jako IV infuze a SC cestou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a závažnými nežádoucími příhodami v souvislosti s léčbou (TESAE)
Časové okno: Den 1 až den 85
TEAE byly definovány jako jakékoli nežádoucí příhody (AE), které začaly nebo se zhoršily při nebo po první dávce léčby až do poslední následné návštěvy. SAE byla AE, která splnila alespoň 1 z následujících kritérií: vedla ke smrti, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace pro AE, trvalá nebo významná invalidita/neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, vrozená anomálie/vrozená vada (u dítěte účastníka, který byl vystaven zkoumanému léku), důležitá zdravotní událost nebo reakce. TESAE byly definovány jako jakékoli závažné AE, které začaly nebo se zhoršily při první dávce léčby nebo po ní až do poslední následné návštěvy. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Den 1 až den 85

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) ALXN1850 po intravenózní (IV) dávce, subkutánní (SC) dávce 1, SC dávce 2 a SC dávce 3
Časové okno: Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Oblast pod plazmatickou koncentrací versus křivkou času od času 0 extrapolováno do nekonečna po IV dávce ALXN1850
Časové okno: Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas od času 0 do dávkovacího intervalu (AUCtau) po SC dávce 1, SC dávce 2 a SC dávce 3
Časové okno: Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od času 0 do dávkovacího intervalu (AUCtau) Hodnoty prvního podání SC versus IV ALXN1850
Časové okno: Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce ve dnech 1, 15, 22 a 29
Absolutní změna od výchozí hodnoty v plazmatické koncentraci pyridoxal-5' fosfátu (PLP) v týdnu 1
Časové okno: Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Absolutní změna od výchozí hodnoty v plazmatické koncentraci anorganického pyrofosfátu (PPi) v týdnu 1
Časové okno: Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Absolutní změna od výchozí hodnoty v poměru plazmatické koncentrace pyridoxalfosfátu/pyridoxalu (PLP/PL) v 1. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Procentuální změna od výchozí hodnoty v plazmatické koncentraci PLP v týdnu 1
Časové okno: Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Procentuální změna od výchozí hodnoty v plazmatické koncentraci PPi v týdnu 1
Časové okno: Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Procentuální změna poměru PLP/PL oproti výchozí hodnotě v plazmě v průběhu času v týdnu 1
Časové okno: Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Výchozí stav, 1 týden po IV dávce 1. dne a 1 týden po 29. dni SC dávka 3
Počet účastníků s pozitivním stavem protilátek (ADA) a pozitivním stavem neutralizující protilátky (NAb)
Časové okno: Základní stav do dne 85
Základní stav do dne 85

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

24. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

24. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

28. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALXN1850-HPP-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALXN1850

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit