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Studie zu ALXN1850 bei Teilnehmern mit Hypophosphatasie (HPP)

8. November 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene, dosiseskalierende Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ALXN1850 bei Erwachsenen mit Hypophosphatasie

Dies ist eine unverblindete Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Immunogenität von ALXN1850 bei intravenöser (IV) und subkutaner (SC) Verabreichung an Erwachsene mit HPP.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
15

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89113
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78744
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte klinische Diagnose von HPP
  • Es wird nicht erwartet, dass eine weitere Behandlung mit einer Enzymersatztherapie erforderlich ist, um die HPP des Teilnehmers nach Abschluss der Studie zu behandeln
  • Bereit und in der Lage, die protokollspezifischen Verhütungsanforderungen zu befolgen
  • Bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung zu geben

Ausschlusskriterien:

  • Primärer oder sekundärer Hyperparathyreoidismus oder Hypoparathyreoidismus
  • Fraktur innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening
  • Aktuelle oder relevante Vorgeschichte einer instabilen körperlichen oder psychiatrischen Erkrankung
  • Deutliche Allergien
  • Verwendung von Asfotase alfa innerhalb von 6 Monaten und/oder positiv für Asfotase alfa-Antidrug-Antikörper/neutralisierende Antikörper

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ALXN1850
Drei experimentellen Kohorten werden jeweils 3 Dosierungen (niedrig, mittel, hoch) von ALXN1850 über IV-Infusion und/oder SC über mehrere Verabreichungsintervalle verabreicht.
Biologisch: ALXN1850
ALXN1850 wird als IV-Infusion und über den SC-Weg verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 85
Unter TEAEs wurden alle unerwünschten Ereignisse (AEs) verstanden, die bei oder nach der ersten Behandlungsdosis bis zum letzten Nachuntersuchungsbesuch begannen oder sich verschlimmerten. Ein SUE war ein UE, das mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllte: führte zum Tod, war lebensbedrohlich, erforderte einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts für das UE, anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit oder erhebliche Störung der Verhaltensfähigkeit normale Lebensfunktionen, angeborene Anomalie/Geburtsfehler (beim Kind eines Teilnehmers, der dem Studienmedikament ausgesetzt war), wichtiges medizinisches Ereignis oder Reaktion. Als TESAE wurden alle schwerwiegenden Nebenwirkungen definiert, die bei oder nach der ersten Behandlungsdosis bis zur letzten Nachuntersuchung einsetzten oder sich verschlimmerten. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Tag 1 bis Tag 85

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von ALXN1850 nach intravenöser (IV) Dosis, subkutaner (SC) Dosis 1, SC Dosis 2 und SC Dosis 3
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Fläche unter der Plasmakonzentrations-gegen-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0, extrapoliert bis ins Unendliche, nach intravenöser Gabe von ALXN1850
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Dosierungsintervall (AUCtau) nach SC-Dosis 1, SC-Dosis 2 und SC-Dosis 3
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Fläche unter der Plasmakonzentration versus Zeitkurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Dosierungsintervall (AUCtau)-Werte der ersten SC versus IV-Verabreichung von ALXN1850
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Vor der Einnahme, 2, 6 und 12 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 15, 22 und 29
Absolute Änderung der Plasmakonzentration von Pyridoxal-5'-phosphat (PLP) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 1
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Absolute Änderung der Plasmakonzentration von anorganischem Pyrophosphat (PPi) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 1
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Absolute Änderung der Plasmakonzentration des Pyridoxalphosphat/Pyridoxal (PLP/PL)-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert in Woche 1
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Prozentuale Änderung der Plasmakonzentration von PLP gegenüber dem Ausgangswert in Woche 1
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Prozentuale Änderung der Plasmakonzentration von PPi gegenüber dem Ausgangswert in Woche 1
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Prozentuale Änderung der Plasmakonzentration des PLP/PL-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf in Woche 1
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Ausgangswert, 1 Woche nach Tag 1 IV-Dosis und 1 Woche nach Tag 29 SC-Dosis 3
Anzahl der Teilnehmer mit positivem Anti-Drug-Antikörper (ADA)- und neutralisierendem Antikörper (NAb)-positivem Status
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 85
Ausgangswert bis Tag 85

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
28. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
24. August 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
24. August 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. November 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALXN1850-HPP-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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