Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ALXN1850 u uczestników z hipofosfatazją (HPP)

8 listopada 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie fazy 1 ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ALXN1850 u dorosłych z hipofosfatazją

Jest to otwarte badanie z rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i immunogenności ALXN1850 podawanego dożylnie (IV) i podskórnie (SC) dorosłym z HPP.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89113
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78744
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza kliniczna HPP
  • Nie przewiduje się konieczności dalszego leczenia enzymatyczną terapią zastępczą w celu leczenia HPP uczestnika po zakończeniu badania
  • Chęć i zdolność do przestrzegania wymagań antykoncepcyjnych określonych w protokole
  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Pierwotna lub wtórna nadczynność lub niedoczynność przytarczyc
  • Złamanie w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego
  • Aktualna lub istotna historia niestabilnej choroby fizycznej lub psychicznej
  • Znaczące alergie
  • Stosowanie asfotazy alfa w ciągu 6 miesięcy i/lub obecność przeciwciał przeciwko asfotazie alfa/przeciwciał neutralizujących

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ALXN1850
Trzem kohortom doświadczalnym zostaną podane odpowiednio 3 dawki (niska, średnia, wysoka) ALXN1850, poprzez infuzję IV i/lub SC w wielu odstępach czasu.
Biologiczny: ALXN1850
ALXN1850 będzie podawany we wlewie dożylnym i drogą podskórną.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TESAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85
TEAE zdefiniowano jako wszelkie zdarzenia niepożądane (AE), które rozpoczęły się lub nasiliły w trakcie lub po przyjęciu pierwszej dawki leczenia, aż do ostatniej wizyty kontrolnej. SAE to zdarzenie niepożądane, które spełniło co najmniej 1 z następujących kryteriów: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji z powodu zdarzenia niepożądanego, trwałe lub znaczne kalectwo/niezdolność lub istotne zaburzenie zdolności do wykonywania czynności normalne funkcje życiowe, wada wrodzona/wada wrodzona (u dziecka uczestnika, który był narażony na działanie badanego leku), ważne zdarzenie lub reakcja medyczna. TESAE zdefiniowano jako wszelkie poważne zdarzenia niepożądane, które rozpoczęły się lub uległy nasileniu w trakcie lub po przyjęciu pierwszej dawki leczenia, aż do ostatniej wizyty kontrolnej. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Dzień 1 do dnia 85

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu (Cmax) ALXN1850 po dawce dożylnej (IV), podskórnej (SC) dawce 1, SC, dawce 2 i SC, dawce 3
Ramy czasowe: Przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
Przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 ekstrapolowanego do nieskończoności po IV dawce ALXN1850
Ramy czasowe: Przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
Przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do odstępu między dawkami (AUCtau) po dawce 1 SC, dawce 2 SC i dawce 3 SC
Ramy czasowe: Dawka przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
Dawka przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do odstępu między dawkami (AUCtau) Wartości pierwszego SC w porównaniu z IV podaniem ALXN1850
Ramy czasowe: Dawka przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
Dawka przed podaniem, 2, 6 i 12 godzin po podaniu w dniach 1, 15, 22 i 29
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia 5' fosforanu pirydoksalu (PLP) w osoczu w 1. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia nieorganicznego pirofosforanu (PPi) w osoczu w 1. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia fosforanu pirydoksalu/pirydoksalu (PLP/PL) w osoczu w 1. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
Procentowa zmiana stężenia PLP w osoczu w 1. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
Procentowa zmiana stężenia PPi w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych w 1. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
Procentowa zmiana stężenia PLP/PL w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych w czasie w tygodniu 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
Wartość wyjściowa, 1 tydzień po dawce IV w dniu 1 i 1 tydzień po dawce SC w dniu 29, 3
Liczba uczestników z dodatnim statusem przeciwciał przeciwlekowych (ADA) i dodatnim statusem przeciwciał neutralizujących (NAb)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 85
Wartość wyjściowa do dnia 85

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
28 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
24 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
24 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALXN1850-HPP-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami