Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ALXN1850 i deltagere med hypophosphatasia (HPP)

8. november 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 1, åbent, dosiseskalerende studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​ALXN1850 hos voksne med hypofosfatasi

Dette er et åbent, dosis-eskalerende studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD) og immunogenicitet af ALXN1850, når det gives intravenøst ​​(IV) og subkutant (SC) til voksne med HPP.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89113
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43203
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78744
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet klinisk diagnose af HPP
  • Forventes ikke at kræve yderligere behandling med enzymerstatningsterapi for at behandle deltagerens HPP efter studiets afslutning
  • Villig og i stand til at følge protokol-specificerede præventionskrav
  • Villig og i stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Primær eller sekundær hyperparathyroidisme eller hypoparathyroidisme
  • Fraktur inden for 12 uger efter screening
  • Aktuel eller relevant historie med ustabil fysisk eller psykiatrisk sygdom
  • Betydelige allergier
  • Asfotase alfa brug inden for 6 måneder og/eller positiv for asfotase alfa antistof antistof/neutraliserende antistoffer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ALXN1850
Tre eksperimentelle kohorter vil blive administreret 3 doser (lav, medium, høj) af henholdsvis ALXN1850 via IV infusion og/eller SC over flere administrationsintervaller.
Biologisk: ALXN1850
ALXN1850 vil blive administreret som en IV-infusion og via SC-vejen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med Emergent Adverse Events (TEAE'er) og behandling Emergent Serious Adverse Events (TESAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til dag 85
TEAE'er blev defineret som alle bivirkninger (AE'er), der begyndte eller forværredes på eller efter den første dosis af behandlingen indtil det sidste opfølgningsbesøg. En SAE var en AE, der opfyldte mindst 1 af følgende kriterier: resulterede i dødsfald, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse for AE, vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse/inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at handle. normale livsfunktioner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet af en deltager, der blev eksponeret for undersøgelsesmidlet), vigtig medicinsk begivenhed eller reaktion. TESAE'er blev defineret som alle alvorlige AE'er, der begyndte eller forværredes på eller efter den første dosis af behandlingen indtil det sidste opfølgningsbesøg. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede uønskede hændelser'.
Dag 1 op til dag 85

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af ALXN1850 efter intravenøs (IV) dosis, subkutan (SC) dosis 1, SC dosis 2 og SC dosis 3
Tidsramme: Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Areal under plasmakoncentration versus tid kurve fra tid 0 ekstrapoleret til uendelig efter IV dosis af ALXN1850
Tidsramme: Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Areal under plasmakoncentration versus tid-kurven fra tid 0 til doseringsinterval (AUCtau) efter SC-dosis 1, SC-dosis 2 og SC-dosis 3
Tidsramme: Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Areal under plasmakoncentration versus tid kurve fra tid 0 til doseringsinterval (AUCtau) værdier af den første SC versus IV administration af ALXN1850
Tidsramme: Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis på dag 1, 15, 22 og 29
Absolut ændring fra baseline i plasmakoncentrationen af ​​pyridoxal-5'-phosphat (PLP) i uge 1
Tidsramme: Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Absolut ændring fra baseline i plasmakoncentration af uorganisk pyrophosphat (PPi) i uge 1
Tidsramme: Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Absolut ændring fra baseline i plasmakoncentration af pyridoxalfosfat/pyridoxal (PLP/PL) forhold ved uge 1
Tidsramme: Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Procent ændring fra baseline i plasmakoncentration af PLP i uge 1
Tidsramme: Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Procentvis ændring fra baseline i plasmakoncentration af PPi i uge 1
Tidsramme: Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Procent ændring fra baseline i plasmakoncentration af PLP/PL-forhold over tid i uge 1
Tidsramme: Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Baseline, 1 uge efter dag 1 IV dosis og 1 uge efter dag 29 SC dosis 3
Antal deltagere med antistof antistof (ADA) positiv og neutraliserende antistof (NAb) positiv status
Tidsramme: Baseline op til dag 85
Baseline op til dag 85

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. august 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. november 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALXN1850-HPP-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger