Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Biomarkery přirozené historie Pseudoxanthoma Elasticum (PXE) u jedinců s PXE a jejich biologických sourozenců bez PXE

2. září 2022 aktualizováno: Daiichi Sankyo, Inc.

Hodnocení přirozených biomarkerů Pseudoxanthoma Elasticum (PXE) u jedinců s PXE a jejich biologických sourozenců bez PXE

Tato studie biomarkerů PXE si klade za cíl charakterizovat hladiny anorganického pyrofosfátu (PPi), pyridoxal 5´-fosfátu (PLP) a dalších biomarkerů relevantních pro PXE a ektopickou kalcifikaci jak u pacientů s PXE, tak u jejich biologických sourozenců, kteří jsou přenašeči PXE nebo normální PXE jednotlivci.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato neintervenční studie PXE je navržena tak, aby vyhodnotila rozdíly v cirkulačních hladinách selektivních biomarkerů souvisejících s PXE a inhibicí tkáňově nespecifické alkalické fosfatázy (TNAP) mezi pacienty s PXE, přenašeči PXE a normálními jedinci bez PXE.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
48

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

K účasti na studii budou pozváni probandi PXE s identifikovanými mutacemi ABCC6 a biologičtí sourozenci bez PXE.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci - muži nebo ženy ve věku 18 až 75 let

  • Účastníci (přibližně 1 operátor a 1 normální proband)

    • Potvrzení účastníci PXE: index PXE/proband se zjištěnými mutacemi PXE a ABCC6
    • Účastníci nosiče PXE: biologický sourozenec případu indexu PXE a potvrzený jako nosič PXE
    • Normální účastníci bez PXE: biologický sourozenec případu indexu PXE a potvrzeno, že není normální

Kritéria vyloučení:

  • Nepotvrzený stav mutace ABCC6
  • Použití bisfosfonátů v předchozích 12 měsících a během studie
  • Užívání doplňku vitaminu B6 a/nebo vitaminu D v předchozím 1 měsíci a během studie (pokud je celková suplementace vitaminu B6 >5 mg/den)
  • Nedávné zahájení nebo změna dávky vitaminu D a/nebo multivitaminového doplňku v předchozím 1 měsíci a během studie
  • Zlomenina kosti během 3 měsíců před screeningem nebo aktivní kostní onemocnění (kromě osteopenie nebo osteoporózy)
  • Hyperparatyreóza v anamnéze
  • Středně těžké až těžké poškození ledvin v anamnéze
  • Hypofosfatázie v anamnéze
  • Známá anamnéza nekorigovaných abnormalit vápníku (Ca), fosfátu, alkalické fosfatázy (ALP) nebo parathormonu
  • Jiný významný stav (zdravotní, psychiatrický, sociální nebo medikamentózní), který by podle úsudku zkoušejícího bránil plné účasti nebo by byl pro studii nevhodný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Case-Control
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Potvrzení účastníci PXE
Účastníci, kteří mají index PXE/probanda se zavedenými mutacemi PXE a ABCC6.
Jiný: Neintervenční
Toto je pozorovací studie.
Účastníci PXE operátora
Účastníci, kteří jsou biologickými sourozenci případu indexu PXE a potvrzeni jako nositelé PXE.
Jiný: Neintervenční
Toto je pozorovací studie.
Běžní účastníci mimo PXE
Účastníci, kteří jsou biologickými sourozenci s případem indexu PXE a potvrzeni jako normální PXE.
Jiný: Neintervenční
Toto je pozorovací studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrné plazmatické hladiny anorganického pyrofosfátu (PPi)
Časové okno: Studijní návštěva (0 až 2 hodiny)
PPi bude hodnocena podle studijní skupiny a případně podle časového bodu.
Studijní návštěva (0 až 2 hodiny)
Průměrné plazmatické hladiny pyridoxal 5´-fosfátu (PLP)
Časové okno: Studijní návštěva (0 až 2 hodiny)
PLP bude hodnocena podle studijní skupiny a případně podle časového bodu.
Studijní návštěva (0 až 2 hodiny)
Průměrné hladiny sérové ​​enzymatické aktivity alkalické fosfatázy (ALP)
Časové okno: Studijní návštěva (0 až 2 hodiny)
ALP bude měřena pomocí standardních klinických chemických testů, podle studijní skupiny a podle časového bodu, kde je to vhodné.
Studijní návštěva (0 až 2 hodiny)
Průměrné hladiny sérové ​​enzymatické aktivity alkalické fosfatázy specifické pro kosti (BSAP)
Časové okno: Studijní návštěva (0 hodin)
BSAP bude měřen pomocí standardních klinických chemických testů, podle studijní skupiny a podle časového bodu, kde je to vhodné.
Studijní návštěva (0 hodin)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v plazmatických hladinách PPi a PLP podle pohlaví
Časové okno: Studijní návštěva (0 až 2 hodiny)
Vzorky krve budou hodnoceny podle pohlaví.
Studijní návštěva (0 až 2 hodiny)
Procentuální změna od výchozí hodnoty aktivity sérového enzymu ALP podle pohlaví
Časové okno: Studijní návštěva (0 až 2 hodiny)
Vzorky krve budou hodnoceny podle pohlaví.
Studijní návštěva (0 až 2 hodiny)
Procentuální změna od výchozí hodnoty a variabilita plazmatických hladin PPi a PLP
Časové okno: Studijní návštěva (0 až 2 hodiny)
Bude hodnocena variabilita PPi a PLP.
Studijní návštěva (0 až 2 hodiny)
Procentuální změna od výchozí hodnoty a variabilita sérové ​​enzymatické aktivity ALP
Časové okno: Studijní návštěva (0 až 2 hodiny)
Bude hodnocena variabilita ALP.
Studijní návštěva (0 až 2 hodiny)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Daiichi Sankyo, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Thomas Jefferson University
PXE International

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. srpna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
11. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
11. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. září 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DS1211-A-U104

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení