Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pseudoxanthoma Elasticum (PXE) Biomarkery historii naturalnej u osobników PXE i ich biologicznego rodzeństwa innego niż PXE

2 września 2022 zaktualizowane przez: Daiichi Sankyo, Inc.

Ocena biomarkerów historii naturalnej Pseudoxanthoma Elasticum (PXE) u osobników PXE i ich biologicznego rodzeństwa innego niż PXE

To badanie biomarkerów PXE ma na celu scharakteryzowanie poziomów pirofosforanu nieorganicznego (PPi), 5´-fosforanu pirydoksalu (PLP) i innych biomarkerów istotnych dla PXE i zwapnień ektopowych zarówno u pacjentów z PXE, jak i ich biologicznego rodzeństwa, którzy są nosicielami PXE lub normalnymi nie- Osoby PXE.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To nieinterwencyjne badanie PXE ma na celu ocenę różnic w poziomach krążenia selektywnych biomarkerów związanych z hamowaniem PXE i tkankowo niespecyficznej fosfatazy alkalicznej (TNAP) między pacjentami z PXE, nosicielami PXE i osobami zdrowymi bez PXE.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
48

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Probandy PXE ze zidentyfikowanymi mutacjami ABCC6 i biologicznym rodzeństwem innym niż PXE zostaną zaproszone do udziału w badaniu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 75 lat

  • Uczestnicy (około 1 nosiciel i 1 normalny pasujący do probanda)

    • Potwierdzeni uczestnicy PXE: zindeksuj PXE/proband ze zidentyfikowanymi ustalonymi mutacjami PXE i ABCC6
    • Uczestnicy nosicieli PXE: biologiczne rodzeństwo przypadku z indeksem PXE i potwierdzone jako nosiciele PXE
    • Normalni uczestnicy bez PXE: biologiczne rodzeństwo przypadku z indeksem PXE i potwierdzone jako normalne bez PXE

Kryteria wyłączenia:

  • Niepotwierdzony status mutacji ABCC6
  • Stosowanie bisfosfonianów w ciągu ostatnich 12 miesięcy oraz w trakcie badania
  • Stosowanie suplementu witaminy B6 i/lub witaminy D w ciągu poprzedniego 1 miesiąca oraz w trakcie badania (jeśli całkowita suplementacja witaminy B6 wynosi >5 mg/dzień)
  • Niedawne rozpoczęcie lub zmiana dawki witaminy D i/lub suplementu multiwitaminowego w ciągu poprzedniego 1 miesiąca i podczas badania
  • Złamanie kości w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub aktywna choroba kości (z wyłączeniem osteopenii lub osteoporozy)
  • Historia nadczynności przytarczyc
  • Historia umiarkowanych do ciężkich zaburzeń czynności nerek
  • Historia hipofosfatazji
  • Znana historia nieskorygowanych nieprawidłowości stężenia wapnia (Ca), fosforanów, fosfatazy alkalicznej (ALP) lub parathormonu
  • Inne istotne warunki (medyczne, psychiatryczne, społeczne lub lekowe), które w ocenie badacza uniemożliwiłyby pełne uczestnictwo lub byłyby nieodpowiednie dla badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kontrola przypadków
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Potwierdzeni uczestnicy PXE
Uczestnicy, którzy mają indeks PXE / proband z ustalonymi mutacjami PXE i ABCC6, zostali zidentyfikowani.
Inny: Nieinterwencyjne
To jest badanie obserwacyjne.
Uczestnicy przewoźnika PXE
Uczestnicy, którzy są biologicznym rodzeństwem przypadku z indeksem PXE i potwierdzonym nosicielem PXE.
Inny: Nieinterwencyjne
To jest badanie obserwacyjne.
Normalni uczestnicy spoza środowiska PXE
Uczestnicy, którzy są biologicznym rodzeństwem przypadku z indeksem PXE i potwierdzono, że nie są w normie PXE.
Inny: Nieinterwencyjne
To jest badanie obserwacyjne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnie poziomy w osoczu nieorganicznego pirofosforanu (PPi)
Ramy czasowe: Wizyta studyjna (0 do 2 godzin)
PPi zostanie ocenione według grupy badawczej i punktu czasowego, jeśli ma to zastosowanie.
Wizyta studyjna (0 do 2 godzin)
Średnie poziomy 5´-fosforanu pirydoksalu w osoczu (PLP)
Ramy czasowe: Wizyta studyjna (0 do 2 godzin)
PLP zostanie oceniony według grupy badawczej i punktu czasowego, jeśli ma to zastosowanie.
Wizyta studyjna (0 do 2 godzin)
Średnie poziomy aktywności enzymatycznej fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy
Ramy czasowe: Wizyta studyjna (0 do 2 godzin)
ALP będzie mierzone przy użyciu standardowych testów chemii klinicznej, według grupy badawczej i punktu czasowego, jeśli ma to zastosowanie.
Wizyta studyjna (0 do 2 godzin)
Średnie poziomy aktywności enzymatycznej specyficznej dla kości fosfatazy alkalicznej (BSAP) w surowicy
Ramy czasowe: Wizyta studyjna (0 godz.)
BSAP będzie mierzone przy użyciu standardowych testów chemii klinicznej, według grupy badawczej i punktu czasowego, jeśli ma to zastosowanie.
Wizyta studyjna (0 godz.)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana stężeń PPi i PLP w osoczu względem wartości wyjściowych według płci
Ramy czasowe: Wizyta studyjna (0 do 2 godzin)
Próbki krwi będą oceniane według płci.
Wizyta studyjna (0 do 2 godzin)
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w aktywności enzymatycznej ALP w surowicy według płci
Ramy czasowe: Wizyta studyjna (0 do 2 godzin)
Próbki krwi będą oceniane według płci.
Wizyta studyjna (0 do 2 godzin)
Procentowa zmiana od wartości początkowej i zmienność poziomów PPi i PLP w osoczu
Ramy czasowe: Wizyta studyjna (0 do 2 godzin)
Oceniona zostanie zmienność PPi i PLP.
Wizyta studyjna (0 do 2 godzin)
Procentowa zmiana od linii podstawowej i zmienność aktywności enzymatycznej ALP w surowicy
Ramy czasowe: Wizyta studyjna (0 do 2 godzin)
Oceniona zostanie zmienność ALP.
Wizyta studyjna (0 do 2 godzin)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Daiichi Sankyo, Inc.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Thomas Jefferson University
PXE International

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 sierpnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
11 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
11 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
6 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 września 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • DS1211-A-U104

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami