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Pseudoxanthoma Elasticum (PXE) Naturhistorische Biomarker bei PXE-Individuen und ihren biologischen Nicht-PXE-Geschwistern

2. September 2022 aktualisiert von: Daiichi Sankyo, Inc.

Eine Bewertung von Pseudoxanthoma Elasticum (PXE) Natural History Biomarkern bei PXE-Individuen und ihren biologischen Nicht-PXE-Geschwistern

Diese PXE-Biomarker-Studie zielt darauf ab, die Konzentrationen von anorganischem Pyrophosphat (PPi), Pyridoxal-5´-phosphat (PLP) und anderen Biomarkern, die für PXE und ektopische Verkalkung relevant sind, sowohl bei PXE-Patienten als auch bei ihren biologischen Geschwistern, die PXE-Träger oder normale nicht- PXE-Personen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese nicht-interventionelle PXE-Studie wurde entwickelt, um Unterschiede in den Zirkulationsniveaus selektiver Biomarker im Zusammenhang mit PXE und der Hemmung der gewebeunspezifischen alkalischen Phosphatase (TNAP) zwischen PXE-Patienten, PXE-Trägern und Nicht-PXE-normalen Personen zu bewerten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
48

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

PXE-Probanden mit identifizierten ABCC6-Mutationen und biologische Nicht-PXE-Geschwister werden zur Studienteilnahme eingeladen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis 75 Jahren

  • Teilnehmer (ungefähr 1 Träger und 1 normaler bis passender Proband)

    • Bestätigte PXE-Teilnehmer: Index PXE/Proband mit etablierten identifizierten PXE- und ABCC6-Mutationen
    • Teilnehmer an PXE-Trägern: biologische Geschwister des PXE-Indexfalls und als PXE-Träger bestätigt
    • Nicht-PXE-normale Teilnehmer: biologische Geschwister des PXE-Indexfalls und als nicht-PXE-normal bestätigt

Ausschlusskriterien:

  • Unbestätigter ABCC6-Mutationsstatus
  • Verwendung von Bisphosphonat in den vorangegangenen 12 Monaten und während der Studie
  • Verwendung von Vitamin B6- und/oder Vitamin D-Ergänzungsmitteln im vorangegangenen Monat und während der Studie (wenn die gesamte Vitamin B6-Ergänzung > 5 mg/Tag beträgt)
  • Kürzliche Einleitung oder Dosisänderung von Vitamin D und / oder Multivitaminpräparat im vorangegangenen 1 Monat und während der Studie
  • Knochenbruch innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder aktive Knochenerkrankung (ausgenommen Osteopenie oder Osteoporose)
  • Geschichte des Hyperparathyreoidismus
  • Geschichte der mittelschweren bis schweren Nierenfunktionsstörung
  • Geschichte der Hypophosphatasie
  • Bekannte unkorrigierte Anomalie von Kalzium (Ca), Phosphat, alkalischer Phosphatase (ALP) oder Parathormon in der Vorgeschichte
  • Anderer signifikanter Zustand (medizinisch, psychiatrisch, sozial oder medikamentös), der nach Einschätzung des Ermittlers eine vollständige Teilnahme verhindern würde oder für die Studie unangemessen wäre

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Fallkontrolle
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Bestätigte PXE-Teilnehmer
Teilnehmer mit Index PXE/Proband mit etablierten PXE- und ABCC6-Mutationen identifiziert.
Sonstiges: Nicht interventionell
Dies ist eine Beobachtungsstudie.
PXE-Trägerteilnehmer
Teilnehmer, die biologische Geschwister des PXE-Indexfalls sind und als PXE-Träger bestätigt wurden.
Sonstiges: Nicht interventionell
Dies ist eine Beobachtungsstudie.
Normale Nicht-PXE-Teilnehmer
Teilnehmer, die biologische Geschwister des PXE-Indexfalls sind und als nicht-PXE-normal bestätigt wurden.
Sonstiges: Nicht interventionell
Dies ist eine Beobachtungsstudie.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Plasmaspiegel von anorganischem Pyrophosphat (PPi)
Zeitfenster: Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
PPi wird nach Studiengruppe und gegebenenfalls nach Zeitpunkt bewertet.
Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Mittlere Plasmaspiegel von Pyridoxal 5´-Phosphat (PLP)
Zeitfenster: Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
PLP wird nach Studiengruppe und gegebenenfalls nach Zeitpunkt bewertet.
Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Mittlere Enzymaktivität im Serum der alkalischen Phosphatase (ALP)
Zeitfenster: Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
ALP wird unter Verwendung der klinisch-chemischen Standardassays gemessen, nach Studiengruppe und gegebenenfalls nach Zeitpunkt.
Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Mittlere Enzymaktivität im Serum der knochenspezifischen alkalischen Phosphatase (BSAP)
Zeitfenster: Studienbesuch (0 Stunden)
BSAP wird unter Verwendung der klinisch-chemischen Standardassays gemessen, nach Studiengruppe und gegebenenfalls nach Zeitpunkt.
Studienbesuch (0 Stunden)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der PPi- und PLP-Plasmaspiegel gegenüber dem Ausgangswert, nach Geschlecht
Zeitfenster: Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Die Blutproben werden nach Geschlechtsgruppen beurteilt.
Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Prozentuale Änderung der Serumenzymaktivität von ALP gegenüber dem Ausgangswert, nach Geschlecht
Zeitfenster: Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Die Blutproben werden nach Geschlechtsgruppen beurteilt.
Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert und Variabilität der Plasmaspiegel von PPi und PLP
Zeitfenster: Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Die Variabilität von PPi und PLP wird bewertet.
Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert und Variabilität der Serumenzymaktivität von ALP
Zeitfenster: Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)
Die Variabilität von ALP wird bewertet.
Studienbesuch (0 bis 2 Stunden)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Daiichi Sankyo, Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Thomas Jefferson University
PXE International

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. August 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
11. August 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
11. August 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
6. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. September 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • DS1211-A-U104

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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