Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamických (PD) markerů a farmakokinetiky (PK) AP-101 u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

14. srpna 2025 aktualizováno: AL-S Pharma

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamických markerů a farmakokinetiky AP-101 u pacientů s familiární amyotrofickou laterální sklerózou (fALS) a sporadickou amyotrofickou laterální sklerózou (sALS)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, PK a PD AP-101 u účastníků s fALS a sALS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
73

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Department of Neurology, University Hospitals
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 1Z1
        • ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, ON N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité
      • Bonn, Německo, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
      • Hanover, Německo, 30625
        • Hannover Medical School
      • Ulm, Německo, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • UC San Diego, ACTRI
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, 113 61
        • Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
      • Umeå, Švédsko, SE- 901 85
        • Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všichni účastníci musí dodržovat omezení antikoncepce
  • Ženy ve fertilním věku musí dodržovat omezení antikoncepce
  • Mít možnou, klinicky pravděpodobnou, klinicky pravděpodobnou laboratorně podporovanou nebo jednoznačnou familiární nebo sporadickou ALS v souladu s kritérii El-Escorial nebo kteří mají diagnózu ALS, jak je definováno v Gold Coast Criteria; progresivní motorické poškození dokumentované anamnézou nebo opakovaným klinickým vyšetřením, kterému předcházel normální motorický vývoj a přítomnost dysfunkce horního a dolního motorického neuronu alespoň v 1 oblasti těla nebo dysfunkce dolního motorického neuronu alespoň ve 2 oblastech těla a vyšetření s výjimkou jiných stavů
  • U familiárních účastníků ALS potvrzená patogenní mutace superoxiddismutázy 1 (SOD1)
  • Nástup příznaků (tj. slabost) během posledních 24 měsíců před screeningem, v době získání informovaného souhlasu
  • Mají pomalou vitální kapacitu (SVC) větší nebo rovnou (> nebo =) 50 procentům (%) předpokládaných hodnot. Účastníci s SVC < 50 % předpokládaných hodnot mohou mít povolení vstoupit do otevřeného rozšíření na základě názoru zkoušejícího
  • Absence dvouúrovňového pozitivního tlaku v dýchacích cestách (BiPAP)/proporcionální asistovaná ventilace (PAV) pro symptomy připisované ALS. Použití CPAP pro již existující stavy bude povoleno
  • Pokud užíváte riluzol, musí být na stabilní dávce
  • Pokud je na edaravonu, musí absolvovat 2 cykly a očekává se, že zůstane na stejné dávce po celou dobu studie
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními
  • Mít dostatečný žilní přístup k odběru krve
  • Mít výsledky klinických laboratorních testů v normálním referenčním rozmezí pro populaci nebo místo studie nebo výsledky s přijatelnými odchylkami, které zkoušející považuje za klinicky nevýznamné

Kritéria vyloučení:

  • Účastnil se nebo se v současné době účastní jiného klinického hodnocení do 12 týdnů od výchozího stavu (1. den)
  • Podstoupili tracheostomii kvůli symptomům ALS
  • Jsou na nosní intermitentní ventilaci s pozitivním tlakem (NIPPV) > 4 hodiny denně za účelem léčby příznaků souvisejících s ALS
  • Mají jiné příčiny neuromuskulární slabosti
  • Máte kognitivní poruchu, závažné onemocnění kardiovaskulárního, hematologického, renálního systému, neurodegenerativní onemocnění, plicní poruchu nebo psychiatrické onemocnění
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Byli vystaveni jakékoli antisense léčbě zaměřené na SOD1 během 6 měsíců od výchozí návštěvy
  • Podstoupili léčbu kmenovými buňkami

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: AP-101
AP-101 je podáván IV.
Lék: AP-101
Účastníci obdrží AP-101 intravenózní infuzí (IV).
Komparátor placeba: Placebo
Placebo se podává IV.
Lék: Placebo
Účastníci dostávají placebo IV.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými AE (SAE)
Časové okno: Od začátku studie do 51. týdne
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s intervencí studie. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo nemoc (nová nebo exacerbovaná) dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už souvisí s léčivým (zkušebním) či nikoli. produkt. SAE je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která při jakékoli dávce: vede k úmrtí, ohrožuje život, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, vede k trvalé invaliditě/neschopnosti, je vrozenou anomálií/vrozenou vadou, jiné situace.
Od začátku studie do 51. týdne
Počet účastníků s abnormalitami vitálních funkcí, klinická laboratorní vyšetření, fyzikální a neurologická vyšetření, elektrokardiogramy (EKG)
Časové okno: Od začátku studie do 51. týdne
Od začátku studie do 51. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Eliminační poločas (t1/2) AP-101 v séru
Časové okno: Předdávejte až do 51. týdne
Předdávejte až do 51. týdne
Oblast pod křivkou koncentrace léku-čas (AUC)
Časové okno: Předdávejte až do 51. týdne
Předdávejte až do 51. týdne
Koncentrace na konci infuze (Cat EOI)
Časové okno: 24. týden
24. týden
Změna hladin AP-101 v mozkomíšním moku (CSF) od výchozích hodnot do 24. týdne
Časové okno: Základní stav do 24. týdne
Základní stav do 24. týdne
Změna hladiny lehkého řetězce neurofilamentu a těžkého řetězce fosfo-neurofilamentu v mozkomíšním moku (CSF) od výchozích hodnot do 51. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 51. týdne
Výchozí stav, do 51. týdne
Změna hladiny lehkého řetězce neurofilamentu a těžkého řetězce fosfo-neurofilamentu v plazmě od základní linie do 51. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 51. týdne
Výchozí stav, do 51. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
AL-S Pharma

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Study Director, AL-S Pharma SA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
13. srpna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
13. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. srpna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AP101-02
  • 2020-005971-11 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení