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Eine Studie zur Bewertung, Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakodynamischen (PD) Markern und Pharmakokinetik (PK) von AP-101 bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

14. August 2025 aktualisiert von: AL-S Pharma

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie der Phase 2a zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakodynamischen Marker und Pharmakokinetik von AP-101 bei Patienten mit familiärer amyotropher Lateralsklerose (fALS) und sporadischer amyotropher Lateralsklerose (sALS)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von AP-101 bei Teilnehmern mit fALS und sALS.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
73

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Department of Neurology, University Hospitals
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
      • Hanover, Deutschland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 1Z1
        • ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, ON N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, 113 61
        • Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
      • Umeå, Schweden, SE- 901 85
        • Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • UC San Diego, ACTRI

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Teilnehmer müssen sich an die Verhütungsbeschränkungen halten
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen sich an Verhütungsbeschränkungen halten
  • Mögliche, klinisch wahrscheinliche, klinisch wahrscheinlich-laborgestützte oder definitive familiäre oder sporadische ALS gemäß den El-Escorial-Kriterien haben oder eine ALS-Diagnose gemäß den Gold Coast-Kriterien haben; Fortschreitende motorische Beeinträchtigung, dokumentiert durch Anamnese oder wiederholte klinische Untersuchung, vorausgegangen von normaler motorischer Entwicklung, und Vorhandensein einer Dysfunktion der oberen und unteren Motoneuronen in mindestens 1 Körperregion oder einer Dysfunktion der unteren Motoneuronen in mindestens 2 Körperregionen und Untersuchungen unter Ausschluss anderer Erkrankungen
  • Bei familiären ALS-Teilnehmern eine bestätigte pathogene Mutation der Superoxiddismutase 1 (SOD1).
  • Auftreten von Symptomen (d. h. Schwäche) innerhalb der letzten 24 Monate vor dem Screening zum Zeitpunkt der Einholung der Einverständniserklärung
  • Haben Sie eine langsame Vitalkapazität (SVC) von größer oder gleich (> oder =) 50 Prozent (%) der vorhergesagten Werte. Teilnehmern mit SVC von < 50 % der vorhergesagten Werte kann auf der Grundlage der Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Open-Label-Verlängerung gestattet werden
  • Fehlen von Bilevel Positive Airway Pressure (BiPAP)/Proportional Assist Ventilation (PAV) für Symptome, die auf ALS zurückzuführen sind. Die Verwendung eines CPAP für bereits bestehende Erkrankungen ist erlaubt
  • Wenn Sie Riluzol einnehmen, müssen Sie eine stabile Dosis einnehmen
  • Wenn Sie Edaravon einnehmen, müssen Sie 2 Zyklen abgeschlossen haben und es wird erwartet, dass Sie während der gesamten Studie dieselbe Dosis einnehmen
  • In der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen, die die Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen umfasst
  • Einen ausreichenden venösen Zugang haben, um eine Blutentnahme zu ermöglichen
  • Klinische Labortestergebnisse innerhalb des normalen Referenzbereichs für die Population oder das Studienzentrum oder Ergebnisse mit akzeptablen Abweichungen haben, die vom Prüfarzt als klinisch nicht signifikant beurteilt werden

Ausschlusskriterien:

  • Haben innerhalb von 12 Wochen nach Studienbeginn (Tag 1) an einer anderen klinischen Studie teilgenommen oder nehmen derzeit daran teil
  • sich einer Tracheotomie wegen ALS-Symptomen unterzogen haben
  • zur Behandlung von ALS-bezogenen Symptomen eine nasale intermittierende positive Druckbeatmung (NIPPV) > 4 Stunden pro Tag erhalten
  • Andere Ursachen für neuromuskuläre Schwäche haben
  • Kognitive Beeinträchtigung, schwere Erkrankung des kardiovaskulären, hämatologischen, Nierensystems, neurodegenerative Erkrankung, Lungenerkrankung oder psychiatrische Erkrankung haben
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Wurden innerhalb von 6 Monaten nach dem Basisbesuch einer Antisense-Behandlung ausgesetzt, die auf SOD1 abzielt
  • Haben sich einer Stammzelltherapie unterzogen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: AP-101
AP-101 wird intravenös verabreicht.
Arzneimittel: AP-101
Die Teilnehmer erhalten AP-101 durch intravenöse Infusion (IV).
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo wird intravenös verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhalten Placebo von IV.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UEs) und schwerwiegenden UEs (SAEs)
Zeitfenster: Von Beginn der Studie bis Woche 51
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Studienintervention steht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines anormalen Laborbefunds), Symptoms oder einer Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels (Prüfungsprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein Arzneimittel (Prüfungsprodukt) handelt oder nicht. Produkt. SAE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu anhaltender Behinderung/Unfähigkeit führt, eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler ist, andere Situationen.
Von Beginn der Studie bis Woche 51
Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien der Vitalfunktionen, klinischen Laboruntersuchungen, körperlichen und neurologischen Untersuchungen, Elektrokardiogrammen (EKGs)
Zeitfenster: Von Beginn der Studie bis Woche 51
Von Beginn der Studie bis Woche 51

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Eliminationshalbwertszeit (t1/2) von AP-101 im Serum
Zeitfenster: Vordosierung bis Woche 51
Vordosierung bis Woche 51
Bereich unter der Arzneimittelkonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Vordosierung bis Woche 51
Vordosierung bis Woche 51
Konzentration am Ende der Infusion (Kat. EOI)
Zeitfenster: Woche 24
Woche 24
Veränderung der AP-101-Spiegel in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 24
Baseline, bis Woche 24
Veränderung der Spiegel der leichten Kette von Neurofilamenten und der schweren Kette von Phospho-Neurofilamenten in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 51
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 51
Baseline, bis Woche 51
Veränderung der Konzentrationen der leichten Kette von Neurofilamenten und der schweren Kette von Phospho-Neurofilamenten im Plasma gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 51
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 51
Baseline, bis Woche 51

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
AL-S Pharma

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Study Director, AL-S Pharma SA

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
2. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
13. August 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
13. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
19. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. August 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AP101-02
  • 2020-005971-11 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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