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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, i marcatori farmacodinamici (PD) e la farmacocinetica (PK) dell'AP-101 nei partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

14 agosto 2025 aggiornato da: AL-S Pharma

Uno studio di fase 2a, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, i marcatori farmacodinamici e la farmacocinetica dell'AP-101 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica familiare (fALS) e sclerosi laterale amiotrofica sporadica (sALS)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, PK e PD di AP-101 nei partecipanti con fALS e sALS.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
73

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Department of Neurology, University Hospitals
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, AB T6G 1Z1
        • ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, ON N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité
      • Bonn, Germania, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
      • Hanover, Germania, 30625
        • Hannover Medical School
      • Ulm, Germania, 89081
        • Ulm University Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • UC San Diego, ACTRI
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, 113 61
        • Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
      • Umeå, Svezia, SE- 901 85
        • Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i partecipanti devono rispettare le restrizioni sulla contraccezione
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono rispettare le restrizioni sulla contraccezione
  • Avere una SLA possibile, clinicamente probabile, clinicamente probabile-supportata in laboratorio o definita familiare o sporadica secondo i criteri El-Escorial o che hanno una diagnosi di SLA come definita dai criteri della Gold Coast; deterioramento motorio progressivo documentato da anamnesi o esame clinico ripetuto, preceduto da normale sviluppo motorio e presenza di disfunzione del motoneurone superiore e inferiore in almeno 1 regione del corpo o disfunzione del motoneurone inferiore in almeno 2 regioni del corpo e indagini che escludono altre condizioni
  • Nei partecipanti SLA familiare, una mutazione patogena superossido dismutasi 1 (SOD1) confermata
  • Insorgenza dei sintomi (cioè debolezza) negli ultimi 24 mesi prima dello screening, al momento dell'ottenimento del consenso informato
  • Avere una capacità vitale lenta (SVC) maggiore o uguale a (> o =) 50 percentuale (%) dei valori previsti. Ai partecipanti con SVC <50% dei valori previsti può essere consentito di accedere all'estensione in aperto, in base all'opinione dello sperimentatore
  • Assenza di pressione positiva bilivello delle vie aeree (BiPAP)/ventilazione assistita proporzionale (PAV) per sintomi attribuibili alla SLA. Sarà consentito l'uso di un CPAP per condizioni preesistenti
  • Se su riluzolo, deve essere su una dose stabile
  • Se in edaravone, devono aver completato 2 cicli e si prevede che rimangano alla stessa dose per tutto lo studio
  • In grado di fornire il consenso informato che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni
  • Avere un accesso venoso sufficiente per consentire il prelievo di sangue
  • Avere risultati dei test di laboratorio clinici all'interno del normale intervallo di riferimento per la popolazione o il centro di studio, o risultati con deviazioni accettabili che sono giudicate non clinicamente significative dallo sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Aver partecipato o partecipare attualmente a un altro studio clinico entro 12 settimane dal basale (giorno 1)
  • Hanno subito una tracheostomia per i sintomi della SLA
  • Sono in ventilazione nasale intermittente a pressione positiva (NIPPV) >4 ore al giorno per il trattamento dei sintomi correlati alla SLA
  • Hanno altre cause di debolezza neuromuscolare
  • Avere compromissione cognitiva, grave malattia del sistema cardiovascolare, ematologico, renale, malattia neurodegenerativa, disturbo polmonare o malattia psichiatrica
  • Donne incinte o che allattano
  • - Sono stati esposti a qualsiasi trattamento antisenso mirato alla SOD1 entro 6 mesi dalla visita di riferimento
  • Sono stati sottoposti a terapia con cellule staminali

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AP-101
AP-101 è amministrato da IV.
Droga: AP-101
I partecipanti ricevono AP-101 per infusione endovenosa (IV).
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo è somministrato per via endovenosa.
Droga: Placebo
I partecipanti ricevono il placebo entro IV.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) e eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio fino alla settimana 51
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con l'intervento dello studio. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale), correlato o meno al medicinale (sperimentale). Prodotto. SAE è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose: provochi la morte, sia in pericolo di vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provochi invalidità/incapacità persistente, sia un'anomalia congenita/difetto alla nascita, altre situazioni.
Dall'inizio dello studio fino alla settimana 51
Numero di partecipanti con anomalie nei segni vitali, valutazioni cliniche di laboratorio, esami fisici e neurologici, elettrocardiogrammi (ECG)
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio fino alla settimana 51
Dall'inizio dello studio fino alla settimana 51

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Emivita di eliminazione (t1/2) di AP-101 nel siero
Lasso di tempo: Predosare fino alla settimana 51
Predosare fino alla settimana 51
Area sotto la curva concentrazione-tempo del farmaco (AUC)
Lasso di tempo: Predosare fino alla settimana 51
Predosare fino alla settimana 51
Concentrazione a fine infusione (Cat EOI)
Lasso di tempo: Settimana 24
Settimana 24
Variazione rispetto al basale dei livelli di AP-101 nel liquido cerebrospinale (CSF) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
Basale, fino alla settimana 24
Variazione rispetto al basale dei livelli di catene leggere dei neurofilamenti e delle catene pesanti dei neurofilamenti fosfo-neurofilamentari nel liquido cerebrospinale (CSF) fino alla settimana 51
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 51
Basale, fino alla settimana 51
Variazione rispetto al basale dei livelli di catene leggere dei neurofilamenti e di catene pesanti dei neurofilamenti fosfo-neurofilamentari nel plasma fino alla settimana 51
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 51
Basale, fino alla settimana 51

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
AL-S Pharma

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Study Director, AL-S Pharma SA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
13 agosto 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
13 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 agosto 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AP101-02
  • 2020-005971-11 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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