Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af, sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamiske (PD) markører og farmakokinetik (PK) af AP-101 hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

14. august 2025 opdateret af: AL-S Pharma

En fase 2a, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamiske markører og farmakokinetik af AP-101 hos patienter med familiær amyotrofisk lateral sklerose (fALS) og sporadisk amyotrofisk lateral sklerose (sALS)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af AP-101 hos deltagere med fALS og sALS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
73

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Department of Neurology, University Hospitals
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, AB T6G 1Z1
        • ALS clinic at the Kaye Edmonton Clinic, University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, ON N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • ALS Research Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital / Dr Genge
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • UC San Diego, ACTRI
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 113 61
        • Studieenheten Akademiskt specialistcentrum, SLSO
      • Umeå, Sverige, SE- 901 85
        • Norrlands universitetssjukhus/ University Hospital of Northern Sweden (NUS)
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Ulm University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle deltagere skal overholde præventionsrestriktioner
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal overholde præventionsrestriktioner
  • Har mulig, klinisk sandsynlig, klinisk sandsynlig laboratorieunderstøttet eller bestemt familiær eller sporadisk ALS i overensstemmelse med El-Escorial-kriterierne eller som har en diagnose af ALS som defineret af Gold Coast Criteria; progressiv motorisk svækkelse dokumenteret ved anamnese eller gentagen klinisk undersøgelse, forudgået af normal motorisk udvikling, og tilstedeværelse af øvre og nedre motorneurondysfunktion i mindst 1 kropsregion eller nedre motorneurondysfunktion i mindst 2 kropsregioner og undersøgelser med undtagelse af andre tilstande
  • Hos familiære ALS-deltagere, en bekræftet patogen superoxiddismutase 1 (SOD1) mutation
  • Debut af symptomer (dvs. svaghed) inden for de sidste 24 måneder før screening på tidspunktet for opnåelse af informeret samtykke
  • Har langsom vitalkapacitet (SVC) større end eller lig med (> eller =) 50 procent (%) af forudsagte værdier. Deltagere med SVC på <50 % af de forudsagte værdier kan få tilladelse til at gå ind i den åbne udvidelse, baseret på undersøgelsens mening
  • Fravær af bilevel positivt luftvejstryk (BiPAP)/proportionel assisterende ventilation (PAV) for symptomer, der kan tilskrives ALS. Brug af en CPAP til allerede eksisterende forhold vil være tilladt
  • Hvis du tager riluzol, skal du have en stabil dosis
  • Hvis på edaravone, skal det have gennemført 2 cyklusser og forventes at forblive på den samme dosis gennem hele undersøgelsen
  • I stand til at give informeret samtykke, som omfatter overholdelse af kravene og begrænsningerne
  • Hav tilstrækkelig venøs adgang til at tillade blodprøvetagning
  • Har kliniske laboratorietestresultater inden for det normale referenceområde for populationen eller undersøgelsesstedet, eller resultater med acceptable afvigelser, der vurderes at være ikke klinisk signifikante af investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Har deltaget eller i øjeblikket deltager i et andet klinisk forsøg inden for 12 uger efter baseline (dag 1)
  • Har gennemgået en trakeostomi for ALS-symptomer
  • Er på nasal intermitterende positiv trykventilation (NIPPV) >4 timer om dagen til behandling af ALS-relaterede symptomer
  • Har andre årsager til neuromuskulær svaghed
  • Har kognitiv svækkelse, alvorlig sygdom i det kardiovaskulære, hæmatologiske, renale system, neurodegenerativ sygdom, lungesygdom eller psykiatrisk sygdom
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Har været udsat for enhver antisense-behandling rettet mod SOD1 inden for 6 måneder efter baseline-besøget
  • Har gennemgået stamcellebehandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: AP-101
AP-101 administreres af IV.
Medicin: AP-101
Deltagerne modtager AP-101 ved intravenøs infusion (IV).
Placebo komparator: Placebo
Placebo administreres af IV.
Medicin: Placebo
Deltagerne får placebo ved IV.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige AE'er (SAE'er)
Tidsramme: Fra studiestart op til uge 51
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelsesinterventionen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelsesmæssigt) produkt. SAE defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende invaliditet/inhabilitet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt, andre situationer.
Fra studiestart op til uge 51
Antal deltagere med abnormiteter i vitale tegn, kliniske laboratorievurderinger, fysiske og neurologiske undersøgelser, elektrokardiogrammer (EKG'er)
Tidsramme: Fra studiestart op til uge 51
Fra studiestart op til uge 51

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Eliminationshalveringstid (t1/2) af AP-101 i serum
Tidsramme: Foruddosis op til uge 51
Foruddosis op til uge 51
Area Under the Drug Concentration-Time Curve (AUC)
Tidsramme: Foruddosis op til uge 51
Foruddosis op til uge 51
Koncentration ved slutningen af ​​infusion (Kat EOI)
Tidsramme: Uge 24
Uge 24
Ændring fra baseline i AP-101-niveauer i cerebrospinalvæsken (CSF) op til uge 24
Tidsramme: Baseline, op til uge 24
Baseline, op til uge 24
Ændring fra baseline i Neurofilament Light Chain og Phospho-Neurofilament Heavy Chain niveauer i cerebrospinalvæsken (CSF) op til uge 51
Tidsramme: Baseline, op til uge 51
Baseline, op til uge 51
Ændring fra baseline i Neurofilament Light Chain og Phospho-Neurofilament Heavy Chain niveauer i plasma op til uge 51
Tidsramme: Baseline, op til uge 51
Baseline, op til uge 51

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
AL-S Pharma

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, AL-S Pharma SA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
13. august 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
13. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. september 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. august 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AP101-02
  • 2020-005971-11 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger