Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

3K3A-APC pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy (ALS)

21. září 2023 aktualizováno: Macquarie University, Australia

Otevřená studie fáze 2 s 3K3A-APC u amyotrofické laterální sklerózy

Otevřená studie fáze 2 ke zkoumání bezpečnosti a potenciální účinnosti 3K3A-APC u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato otevřená studie fáze 2 se snaží prozkoumat, zda je nová terapie s názvem 3K3A-APC bezpečná a potenciálně účinná u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Celkem 16 pacientů s ALS bude zařazeno do 2 dávkových kohort s pěti dávkami po 15 mg nebo 30 mg dávkách podaných s odstupem 12 hodin v každé kohortě. Primárními výsledky studie je zajistit bezpečnost a snášenlivost 3K3AAPC u pacientů s ALS a určit, zda je 3K3A-APC schopen snížit patologické změny, které by mohly způsobit ALS.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Austrálie, 2113
        • Macquarie University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti musí mít klinicky jednoznačnou ALS (Awaji Criteria)
  2. Muž nebo žena ve věku 18 let a méně než 75 let v době studie ALS
  3. Nástup příznaků méně než 36 měsíců před screeningem
  4. Diagnóza ALS méně než 24 měsíců před screeningem
  5. Klinicky jednoznačné známky horního motorického neuronu

Kritéria vyloučení:

  1. Současná léčba antikoagulancii (např. warfarin, nová perorální antikoagulancia, heparin), která by mohla bránit bezpečnému dokončení lumbální punkce
  2. Stav, který znemožňuje bezpečné provedení rutinní lumbální punkce, jako je prohibitivní onemocnění bederní páteře, krvácivá diatéza nebo klinicky významná koagulopatie nebo trombocytopenie
  3. Užívání hodnocených léků nebo zařízení během 60 dnů před výchozím stavem (doplňky stravy užívané mimo klinické hodnocení nejsou vyloučeny, např. koenzym Q10)
  4. Prodloužený protrombinový čas nebo aktivovaný parciální tromboplastinový čas >2xULN
  5. Těžká hypertenze nebo hypotenze
  6. Rychlost glomerulární filtrace (GFR) <35 ml/min
  7. Vynucená vitální kapacita (FVC) při screeningu < 50 % předpokládané hodnoty
  8. Před vystavením jakékoli exogenní formě APC
  9. Neschopnost ležet naplocho při procedurách (MRI, PET, LP)
  10. Těhotné nebo kojící během období studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: 15mg dávková skupina
Účastníci dostanou fixní dávkovací režim pěti dávek po 15 mg.
Lék: 3K3A-APC protein
3K3A-APC s intravenózním dávkováním pěti dávek buď 15 mg nebo 30 mg ve 12 hodinových intervalech. Prvních 8 pacientů dostane dávku 15 mg a dalších 8 pacientů dostane dávku 30 mg.
Ostatní jména:
  • 3K3A-APC
Aktivní komparátor: Skupina dávek 30 mg
Účastníci dostanou fixní dávkovací režim pěti dávek po 30 mg.
Lék: 3K3A-APC protein
3K3A-APC s intravenózním dávkováním pěti dávek buď 15 mg nebo 30 mg ve 12 hodinových intervalech. Prvních 8 pacientů dostane dávku 15 mg a dalších 8 pacientů dostane dávku 30 mg.
Ostatní jména:
  • 3K3A-APC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří měli nějaké závažné nežádoucí příhody nebo jakékoli nežádoucí příhody se závažností vyšší než „střední“.
Časové okno: 15 dní
Počet účastníků, kteří měli jakékoli závažné nežádoucí příhody nebo jakékoli nežádoucí příhody se závažností vyšší než „střední“, jak určil hlavní zkoušející pomocí složeného hodnocení bezpečnosti včetně klinického laboratorního testování (úplný krevní obraz, biochemie, koagulace, studie železa, CSF analýza a EKG), fyzikální vyšetření a samohlášení nežádoucích příhod. Všechny klinicky významné nálezy ve složeném hodnocení bezpečnosti byly hlášeny jako nežádoucí účinky.
15 dní
Procento změny skóre PERSI v motorické kůře před a po dávkování
Časové okno: 7 dní
Skóre PERSI (Parametric Estimation of Reference Signal Intensity) je měřením mikrogliální aktivace v motorickém kortexu pomocí sériového [18F]FEMPA PET zobrazování. Vypočítá se procento změny skóre PERSI před a po dávkování ve dvou (2) dávkových kohortách.
7 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Difuzní kurtóza pomocí MRI skenování
Časové okno: 7 dní
Změna difuzní špičatosti pomocí MRI skenování mozku k určení, zda lze integritu hematoencefalické bariéry měřit v ALS pomocí zobrazování magnetickou rezonancí a zda je 3K3A-APC schopen ji opravit
7 dní
Aktivace monocytů
Časové okno: 7 dní
Změna úrovně aktivace monocytů v periferní krvi pomocí nové metody.
7 dní
Hladina cytokinů
Časové okno: 7 dní
Změna hladiny cytokinů v séru, plazmě a CSF.
7 dní
Hladina chemokinů
Časové okno: 7 dní
Změna hladiny chemokinů v séru, plazmě a CSF.
7 dní
Úroveň neurofilamentů
Časové okno: 7 dní
Změna hladiny neurofilament v séru, plazmě a CSF.
7 dní
Rozpustná hladina CD14
Časové okno: 7 dní
Změna hladiny rozpustného CD14 v séru, plazmě a CSF.
7 dní
Hladina kynureninu
Časové okno: 7 dní
Změna hladiny kynureninu v séru, plazmě a CSF.
7 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Macquarie University, Australia

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
ZZ Biotech, LLC

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
12. září 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
12. září 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. září 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ZZ-3K3A-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení