Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

3K3A-APC til behandling af amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

21. september 2023 opdateret af: Macquarie University, Australia

Et åbent fase 2-forsøg med 3K3A-APC i amyotrofisk lateral sklerose

Fase 2 åbent studie for at undersøge sikkerheden og den potentielle effekt af 3K3A-APC hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette åbne fase 2-forsøg søger at undersøge, om en ny behandling ved navn 3K3A-APC er sikker og potentielt effektiv hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). I alt 16 patienter med ALS vil blive indskrevet i 2 dosiskohorter med fem doser på 15 mg eller 30 mg doser givet med 12 timers mellemrum i hver kohorte. De primære undersøgelsesresultater er at sikre sikkerheden og tolerabiliteten af ​​3K3AAPC hos ALS-patienter og at bestemme, om 3K3A-APC er i stand til at reducere de patologiske ændringer, der muligvis kan forårsage ALS.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australien, 2113
        • Macquarie University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter skal have klinisk bestemt ALS (Awaji-kriterier)
  2. Mand eller kvinde i alderen 18 år og under 75 år på tidspunktet for ALS-undersøgelsen
  3. Symptom debut mindre end 36 måneder før screening
  4. Diagnose af ALS mindre end 24 måneder før screening
  5. Klinisk tydelige Upper Motor Neuron-tegn

Ekskluderingskriterier:

  1. Nuværende behandling med antikoagulantia (f.eks. warfarin, nye orale antikoagulantia, heparin), der kan forhindre sikker fuldførelse af lumbalpunkturen
  2. Tilstand, der udelukker sikker udførelse af rutinemæssig lumbalpunktur, såsom prohibitiv lumbal spinal sygdom, blødende diatese eller klinisk signifikant koagulopati eller trombocytopeni
  3. Brug af forsøgsmedicin eller -udstyr inden for 60 dage før baseline (kosttilskud taget uden for et klinisk forsøg er ikke udelukkende, f.eks. coenzym Q10)
  4. Forlænget protrombintid eller aktiveret partiel tromboplastintid >2xULN
  5. Svær hypertension eller hypotension
  6. Glomerulær filtrationshastighed (GFR) <35 ml/min
  7. Forceret vital kapacitet (FVC) ved screening på <50 % af forventet
  8. Forudgående eksponering for enhver eksogen form for APC
  9. Manglende evne til at ligge fladt til procedurer (MRI, PET, LP)
  10. Gravid eller ammende i undersøgelsesperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: 15 mg dosisgruppe
Deltagerne vil modtage et fast dosisregime på fem doser á 15 mg.
Medicin: 3K3A-APC protein
3K3A-APC med intravenøs dosering af fem doser på enten 15 mg eller 30 mg med 12 timers interval. De første 8 patienter vil modtage en dosis på 15 mg, og de næste 8 patienter vil modtage en dosis på 30 mg.
Andre navne:
  • 3K3A-APC
Aktiv komparator: 30 mg dosisgruppe
Deltagerne vil modtage et fast dosisregime på fem doser á 30 mg.
Medicin: 3K3A-APC protein
3K3A-APC med intravenøs dosering af fem doser på enten 15 mg eller 30 mg med 12 timers interval. De første 8 patienter vil modtage en dosis på 15 mg, og de næste 8 patienter vil modtage en dosis på 30 mg.
Andre navne:
  • 3K3A-APC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der havde alvorlige uønskede hændelser eller uønskede hændelser med sværhedsgrad højere end "moderat".
Tidsramme: 15 dage
Antal deltagere, der havde alvorlige bivirkninger eller bivirkninger med en sværhedsgrad højere end "moderat", som bestemt af den primære efterforsker, ved hjælp af den sammensatte sikkerhedsvurdering, herunder klinisk laboratorietest (fuldt blodtal, biokemi, koagulation, jernundersøgelse, CSF analyse og EKG), fysisk undersøgelse og selvrapportering af uønskede hændelser. Alle klinisk signifikante fund i den sammensatte sikkerhedsvurdering blev rapporteret som bivirkninger.
15 dage
Procentdel af ændring i PERSI-score i motorisk cortex før og efter dosering
Tidsramme: 7 dage
PERSI (Parametrisk Estimation af Reference Signal Intensity) score er måling af mikroglial aktivering i den motoriske cortex ved hjælp af seriel [18F]FEMPA PET-billeddannelse. Procentdelen af ​​ændring i PERSI-score før og efter dosering i de to (2) dosiskohorter beregnes.
7 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Diffusionskurtose ved hjælp af MR-scanning
Tidsramme: 7 dage
Ændring i diffusionskurtose ved hjælp af MR-scanning af hjernen for at bestemme, om blod-hjernebarrierens integritet kan måles i ALS ved magnetisk resonansbilleddannelse, og om 3K3A-APC er i stand til at reparere den
7 dage
Monocyt aktivering
Tidsramme: 7 dage
Ændring i niveauet af monocytaktivering i det perifere blod ved hjælp af en ny metode.
7 dage
Cytokin niveau
Tidsramme: 7 dage
Ændring i cytokinniveau i serum, plasma og CSF.
7 dage
Kemokin niveau
Tidsramme: 7 dage
Ændring i kemokinniveau i serum, plasma og CSF.
7 dage
Neurofilament niveau
Tidsramme: 7 dage
Ændring i neurofilamentniveau i serum, plasma og CSF.
7 dage
Opløseligt CD14 niveau
Tidsramme: 7 dage
Ændring i opløseligt CD14-niveau i serum, plasma og CSF.
7 dage
Kynurenin niveau
Tidsramme: 7 dage
Ændring i kynurenin niveau i serum, plasma og CSF.
7 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Macquarie University, Australia

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
ZZ Biotech, LLC

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. september 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. september 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ZZ-3K3A-202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger