Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

3K3A-APC per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

21 settembre 2023 aggiornato da: Macquarie University, Australia

Uno studio di fase 2 in aperto di 3K3A-APC nella sclerosi laterale amiotrofica

Studio di fase 2 in aperto per studiare la sicurezza e la potenziale efficacia di 3K3A-APC in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 2 in aperto cerca di indagare se una nuova terapia denominata 3K3A-APC sia sicura e potenzialmente efficace nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Un totale di 16 pazienti con SLA sarà arruolato in 2 coorti di dose con cinque dosi da 15 mg o 30 mg somministrate a distanza di 12 ore in ciascuna coorte. I risultati primari dello studio sono garantire la sicurezza e la tollerabilità di 3K3AAPC nei pazienti affetti da SLA e determinare se 3K3A-APC è in grado di ridurre i cambiamenti patologici che potrebbero causare la SLA.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
16

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australia, 2113
        • Macquarie University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I pazienti devono avere una SLA clinicamente definita (criteri Awaji)
  2. Età maschile o femminile 18 anni e meno di 75 anni al momento dello studio sulla SLA
  3. Insorgenza dei sintomi meno di 36 mesi prima dello screening
  4. Diagnosi di SLA meno di 24 mesi prima dello screening
  5. Segni del motoneurone superiore clinicamente definiti

Criteri di esclusione:

  1. Trattamento in corso con anticoagulanti (ad es. warfarin, nuovi anticoagulanti orali, eparina) che potrebbero precludere il completamento sicuro della puntura lombare
  2. Condizione che preclude l'esecuzione sicura della puntura lombare di routine, come malattia spinale lombare proibitiva, diatesi emorragica o coagulopatia clinicamente significativa o trombocitopenia
  3. Uso di farmaci o dispositivi sperimentali entro 60 giorni prima del basale (gli integratori alimentari assunti al di fuori di una sperimentazione clinica non sono esclusivi, ad esempio il coenzima Q10)
  4. Tempo di protrombina prolungato o tempo di tromboplastina parziale attivata > 2xULN
  5. Grave ipertensione o ipotensione
  6. Velocità di filtrazione glomerulare (VFG) <35 ml/min
  7. Capacità vitale forzata (FVC) allo screening <50% del previsto
  8. Precedente esposizione a qualsiasi forma esogena di APC
  9. Incapacità di sdraiarsi per le procedure (MRI, PET, LP)
  10. Gravidanza o allattamento durante il periodo di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Gruppo di dosaggio da 15 mg
I partecipanti riceveranno un regime di dose fissa di cinque dosi da 15 mg.
Droga: Proteina 3K3A-APC
3K3A-APC con somministrazione endovenosa di cinque dosi da 15 mg o 30 mg a intervalli di 12 ore. I primi 8 pazienti riceveranno una dose di 15 mg e i successivi 8 pazienti riceveranno una dose di 30 mg.
Altri nomi:
  • 3K3A-APC
Comparatore attivo: Gruppo di dosaggio da 30 mg
I partecipanti riceveranno un regime di dose fissa di cinque dosi da 30 mg.
Droga: Proteina 3K3A-APC
3K3A-APC con somministrazione endovenosa di cinque dosi da 15 mg o 30 mg a intervalli di 12 ore. I primi 8 pazienti riceveranno una dose di 15 mg e i successivi 8 pazienti riceveranno una dose di 30 mg.
Altri nomi:
  • 3K3A-APC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno avuto eventi avversi gravi o eventi avversi con gravità superiore a "moderata".
Lasso di tempo: 15 giorni
Numero di partecipanti che hanno avuto eventi avversi gravi o eventi avversi con gravità superiore a "moderata", come determinato dal ricercatore principale, utilizzando la valutazione composita della sicurezza che include test clinici di laboratorio (emocromo completo, biochimica, coagulazione, studio del ferro, liquido cerebrospinale analisi ed ECG), esame obiettivo e auto-segnalazione degli eventi avversi. Tutti i risultati clinici significativi nella valutazione composita della sicurezza sono stati riportati come eventi avversi.
15 giorni
Percentuale di variazione del punteggio PERSI nella corteccia motoria prima e dopo la somministrazione
Lasso di tempo: 7 giorni
Il punteggio PERSI (Parametric Estimation of Reference Signal Intensity) è la misurazione dell'attivazione microgliale nella corteccia motoria utilizzando l'imaging PET seriale [18F]FEMPA. Viene calcolata la percentuale di variazione del punteggio PERSI prima e dopo la somministrazione nelle due (2) coorti di dosaggio.
7 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Kurtosi diffusiva mediante scansione MRI
Lasso di tempo: 7 giorni
Modifica della curtosi di diffusione utilizzando la risonanza magnetica del cervello per determinare se l'integrità della barriera ematoencefalica può essere misurata nella SLA mediante risonanza magnetica e se 3K3A-APC è in grado di ripararla
7 giorni
Attivazione dei monociti
Lasso di tempo: 7 giorni
Cambiamento nel livello di attivazione dei monociti nel sangue periferico utilizzando un nuovo metodo.
7 giorni
Livello di citochine
Lasso di tempo: 7 giorni
Variazione del livello di citochine nel siero, nel plasma e nel liquido cerebrospinale.
7 giorni
Livello di chemochine
Lasso di tempo: 7 giorni
Variazione del livello di chemochine nel siero, plasma e liquido cerebrospinale.
7 giorni
Livello del neurofilamento
Lasso di tempo: 7 giorni
Variazione del livello dei neurofilamenti nel siero, nel plasma e nel liquido cerebrospinale.
7 giorni
Livello CD14 solubile
Lasso di tempo: 7 giorni
Variazione del livello di CD14 solubile nel siero, plasma e liquido cerebrospinale.
7 giorni
Livello di chinurenina
Lasso di tempo: 7 giorni
Variazione del livello di chinurenina nel siero, plasma e liquido cerebrospinale.
7 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Macquarie University, Australia

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
ZZ Biotech, LLC

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 settembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 settembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ZZ-3K3A-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni