Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

3K3A-APC do leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)

21 września 2023 zaktualizowane przez: Macquarie University, Australia

Otwarta próba fazy 2 3K3A-APC w stwardnieniu zanikowym bocznym

Otwarte badanie fazy 2 w celu zbadania bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności 3K3A-APC u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To otwarte badanie fazy 2 ma na celu zbadanie, czy nowa terapia o nazwie 3K3A-APC jest bezpieczna i potencjalnie skuteczna u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). Łącznie 16 pacjentów z ALS zostanie włączonych do 2-dawkowych kohort z pięcioma dawkami 15 mg lub 30 mg podawanych w odstępie 12 godzin w każdej kohorcie. Głównymi wynikami badań są zapewnienie bezpieczeństwa i tolerancji 3K3AAPC u pacjentów z ALS oraz ustalenie, czy 3K3A-APC jest w stanie zmniejszyć zmiany patologiczne, które mogą potencjalnie powodować ALS.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
16

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australia, 2113
        • Macquarie University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci muszą mieć klinicznie określony ALS (kryteria Awaji)
  2. Mężczyzna lub kobieta w wieku 18 lat i mniej niż 75 lat w momencie badania ALS
  3. Początek objawów mniej niż 36 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  4. Diagnoza ALS mniej niż 24 miesiące przed badaniem przesiewowym
  5. Klinicznie określone objawy górnego neuronu ruchowego

Kryteria wyłączenia:

  1. Obecne leczenie lekami przeciwkrzepliwymi (np. warfaryną, nowymi doustnymi lekami przeciwkrzepliwymi, heparyną), które może uniemożliwić bezpieczne wykonanie nakłucia lędźwiowego
  2. Stan uniemożliwiający bezpieczne wykonanie rutynowego nakłucia lędźwiowego, taki jak zaporowa choroba kręgosłupa lędźwiowego, skaza krwotoczna lub klinicznie istotna koagulopatia lub małopłytkowość
  3. Stosowanie eksperymentalnych leków lub urządzeń w ciągu 60 dni przed punktem wyjściowym (suplementy diety przyjmowane poza badaniem klinicznym nie wykluczają, np. koenzym Q10)
  4. Wydłużony czas protrombinowy lub czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji >2xGGN
  5. Ciężkie nadciśnienie lub niedociśnienie
  6. Współczynnik filtracji kłębuszkowej (GFR) <35 ml/min
  7. Natężona pojemność życiowa (FVC) podczas badania przesiewowego <50% wartości przewidywanej
  8. Wcześniejsza ekspozycja na jakąkolwiek egzogenną postać APC
  9. Niemożność leżenia płasko podczas zabiegów (MRI, PET, LP)
  10. Ciąża lub karmienie piersią w okresie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Grupa dawki 15 mg
Uczestnicy otrzymają ustalony schemat dawkowania składający się z pięciu dawek po 15 mg.
Lek: Białko 3K3A-APC
3K3A-APC z dożylnym podaniem pięciu dawek po 15 mg lub 30 mg w odstępach 12-godzinnych. Pierwszych 8 pacjentów otrzyma dawkę 15 mg, a kolejnych 8 pacjentów dawkę 30 mg.
Inne nazwy:
  • 3K3A-APC
Aktywny komparator: Grupa dawki 30 mg
Uczestnicy otrzymają ustalony schemat dawkowania pięciu dawek po 30 mg.
Lek: Białko 3K3A-APC
3K3A-APC z dożylnym podaniem pięciu dawek po 15 mg lub 30 mg w odstępach 12-godzinnych. Pierwszych 8 pacjentów otrzyma dawkę 15 mg, a kolejnych 8 pacjentów dawkę 30 mg.
Inne nazwy:
  • 3K3A-APC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły jakiekolwiek poważne zdarzenia niepożądane lub jakiekolwiek zdarzenia niepożądane o nasileniu wyższym niż „umiarkowany”.
Ramy czasowe: 15 dni
Liczba uczestników, u których wystąpiły jakiekolwiek poważne zdarzenia niepożądane lub zdarzenia niepożądane o nasileniu większym niż „umiarkowane”, jak ustalił główny badacz na podstawie złożonej oceny bezpieczeństwa, obejmującej kliniczne badania laboratoryjne (pełna morfologia krwi, biochemia, krzepnięcie, badanie żelaza, płyn mózgowo-rdzeniowy) analiza i EKG), badanie fizykalne i samodzielne zgłaszanie zdarzeń niepożądanych. Wszystkie istotne klinicznie wyniki złożonej oceny bezpieczeństwa zgłoszono jako zdarzenia niepożądane.
15 dni
Procent zmiany wyniku PERSI w korze ruchowej przed i po dawkowaniu
Ramy czasowe: 7 dni
Wynik PERSI (Parametric Estimation of Reference Signal Intensity) to pomiar aktywacji mikrogleju w korze ruchowej z wykorzystaniem seryjnego obrazowania [18F]FEMPA PET. Oblicza się procent zmiany wyniku PERSI przed i po dawkowaniu w dwóch (2) kohortach dawek.
7 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kurtoza dyfuzyjna przy użyciu skanu MRI
Ramy czasowe: 7 dni
Zmiana kurtozy dyfuzyjnej za pomocą skanu MRI mózgu w celu ustalenia, czy integralność bariery krew-mózg można zmierzyć w ALS za pomocą rezonansu magnetycznego i czy 3K3A-APC jest w stanie ją naprawić
7 dni
Aktywacja Monocytów
Ramy czasowe: 7 dni
Zmiana poziomu aktywacji monocytów we krwi obwodowej z wykorzystaniem nowatorskiej metody.
7 dni
Poziom cytokin
Ramy czasowe: 7 dni
Zmiana poziomu cytokin w surowicy, osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym.
7 dni
Poziom chemokin
Ramy czasowe: 7 dni
Zmiana poziomu chemokin w surowicy, osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym.
7 dni
Poziom neurofilamentu
Ramy czasowe: 7 dni
Zmiana poziomu neurofilamentów w surowicy, osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym.
7 dni
Rozpuszczalny poziom CD14
Ramy czasowe: 7 dni
Zmiana poziomu rozpuszczalnego CD14 w surowicy, osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym.
7 dni
Poziom kinureniny
Ramy czasowe: 7 dni
Zmiana poziomu kinureniny w surowicy, osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym.
7 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Macquarie University, Australia

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
ZZ Biotech, LLC

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
25 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
12 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
12 września 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
11 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 września 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ZZ-3K3A-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami