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3K3A-APC zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

21. September 2023 aktualisiert von: Macquarie University, Australia

Eine offene Phase-2-Studie mit 3K3A-APC bei Amyotropher Lateralsklerose

Open-Label-Studie der Phase 2 zur Untersuchung der Sicherheit und potenziellen Wirksamkeit von 3K3A-APC bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Open-Label-Studie der Phase 2 soll untersuchen, ob eine neuartige Therapie namens 3K3A-APC bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) sicher und potenziell wirksam ist. Insgesamt 16 Patienten mit ALS werden in 2 Dosiskohorten aufgenommen, wobei in jeder Kohorte fünf Dosen von 15 mg oder 30 mg im Abstand von 12 Stunden verabreicht werden. Die primären Studienergebnisse bestehen darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von 3K3AAPC bei ALS-Patienten sicherzustellen und festzustellen, ob 3K3A-APC in der Lage ist, die pathologischen Veränderungen zu reduzieren, die möglicherweise ALS verursachen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
16

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australien, 2113
        • Macquarie University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten müssen klinisch eindeutige ALS haben (Awaji-Kriterien)
  2. Männliches oder weibliches Alter von 18 Jahren und weniger als 75 Jahren zum Zeitpunkt der ALS-Studie
  3. Symptombeginn weniger als 36 Monate vor dem Screening
  4. Diagnose von ALS weniger als 24 Monate vor dem Screening
  5. Klinisch eindeutige Zeichen des oberen Motoneurons

Ausschlusskriterien:

  1. Aktuelle Behandlung mit Antikoagulanzien (z. B. Warfarin, neuartige orale Antikoagulanzien, Heparin), die eine sichere Durchführung der Lumbalpunktion verhindern könnten
  2. Zustand, der die sichere Durchführung einer routinemäßigen Lumbalpunktion ausschließt, wie z
  3. Verwendung von Prüfpräparaten oder -geräten innerhalb von 60 Tagen vor Baseline (Nahrungsergänzungsmittel, die außerhalb einer klinischen Studie eingenommen werden, sind nicht ausgeschlossen, z. B. Coenzym Q10)
  4. Verlängerte Prothrombinzeit oder aktivierte partielle Thromboplastinzeit >2xULN
  5. Schwere Hypertonie oder Hypotonie
  6. Glomeruläre Filtrationsrate (GFR) < 35 ml/min
  7. Forcierte Vitalkapazität (FVC) beim Screening von < 50 % des Sollwerts
  8. Vorherige Exposition gegenüber einer exogenen Form von APC
  9. Unfähigkeit, für Eingriffe flach zu liegen (MRT, PET, LP)
  10. Schwangerschaft oder Stillzeit während des Studienzeitraums

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: 15-mg-Dosisgruppe
Die Teilnehmer erhalten ein festes Dosisschema mit fünf Dosen zu je 15 mg.
Arzneimittel: 3K3A-APC-Protein
3K3A-APC mit intravenöser Dosierung von fünf Dosen von entweder 15 mg oder 30 mg in 12-Stunden-Intervallen. Die ersten 8 Patienten erhalten eine 15-mg-Dosis und die nächsten 8 Patienten eine 30-mg-Dosis.
Andere Namen:
  • 3K3A-APC
Aktiver Komparator: 30-mg-Dosisgruppe
Die Teilnehmer erhalten ein festes Dosisschema mit fünf Dosen zu je 30 mg.
Arzneimittel: 3K3A-APC-Protein
3K3A-APC mit intravenöser Dosierung von fünf Dosen von entweder 15 mg oder 30 mg in 12-Stunden-Intervallen. Die ersten 8 Patienten erhalten eine 15-mg-Dosis und die nächsten 8 Patienten eine 30-mg-Dosis.
Andere Namen:
  • 3K3A-APC

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder unerwünschte Ereignisse mit einem höheren Schweregrad als „Mittel“ auftraten.
Zeitfenster: 15 Tage
Anzahl der Teilnehmer, bei denen es zu schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen oder unerwünschten Ereignissen mit einem höheren Schweregrad als „mittel“ kam, wie vom Hauptprüfer anhand der zusammengesetzten Sicherheitsbewertung einschließlich klinischer Labortests (Blutbild, Biochemie, Gerinnung, Eisenstudie, Liquor) bestimmt Analyse und EKG), körperliche Untersuchung und Selbstmeldung unerwünschter Ereignisse. Alle klinisch bedeutsamen Befunde der zusammengesetzten Sicherheitsbewertung wurden als unerwünschte Ereignisse gemeldet.
15 Tage
Prozentsatz der Änderung des PERSI-Scores im motorischen Kortex vor und nach der Dosierung
Zeitfenster: 7 Tage
Der PERSI-Score (Parametric Estimation of Reference Signal Intensity) ist die Messung der Mikroglia-Aktivierung im motorischen Kortex mittels serieller [18F]FEMPA-PET-Bildgebung. Der Prozentsatz der Änderung des PERSI-Scores vor und nach der Dosierung in den zwei (2) Dosiskohorten wird berechnet.
7 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Diffusionskurtosis mittels MRT-Scan
Zeitfenster: 7 Tage
Veränderung der Diffusionskurtosis mittels MRT-Scan des Gehirns, um festzustellen, ob die Integrität der Blut-Hirn-Schranke bei ALS durch Magnetresonanztomographie gemessen werden kann und ob 3K3A-APC in der Lage ist, sie zu reparieren
7 Tage
Monozytenaktivierung
Zeitfenster: 7 Tage
Änderung des Niveaus der Monozytenaktivierung im peripheren Blut mithilfe einer neuartigen Methode.
7 Tage
Zytokinspiegel
Zeitfenster: 7 Tage
Veränderung des Zytokinspiegels in Serum, Plasma und Liquor.
7 Tage
Chemokin-Level
Zeitfenster: 7 Tage
Veränderung des Chemokinspiegels in Serum, Plasma und Liquor.
7 Tage
Neurofilament-Level
Zeitfenster: 7 Tage
Veränderung des Neurofilamentspiegels in Serum, Plasma und Liquor.
7 Tage
Löslicher CD14-Gehalt
Zeitfenster: 7 Tage
Veränderung des löslichen CD14-Spiegels in Serum, Plasma und Liquor.
7 Tage
Kynurenin-Spiegel
Zeitfenster: 7 Tage
Veränderung des Kynureninspiegels in Serum, Plasma und Liquor.
7 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Macquarie University, Australia

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
ZZ Biotech, LLC

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Dominic Rowe, PhD, MD, Macquarie University, Australia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
25. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
12. September 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
12. September 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. September 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ZZ-3K3A-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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