Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie infigratinibu u dětí s achondroplázií (ACH)

30. října 2025 aktualizováno: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fáze 2, otevřená, dlouhodobá, prodloužená (OLE) studie infigratinibu, FGFR 1-3-selektivního inhibitoru tyrosinkinázy, u dětí s achondroplázií: PROPEL OLE

Toto je multicentrická, otevřená, prodloužená (OLE) studie fáze 2 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti infigratinibu, selektivního inhibitoru tyrozinkinázy FGFR 1-3, u subjektů s ACH, kteří dříve dokončili intervenční studii sponzorovanou QED a potenciálně u dalších subjektů, které dosud nebyly léčeny infigratinibem. Subjekty, které dosud nebyly léčeny, musí mít alespoň 6měsíční období hodnocení růstu ve studii PROPEL (protokol QBGJ398 001) a do této studie OLE budou zařazeny pouze poté, co bude ve fázi 2 studie QBGJ398-201 identifikována dávka, která má být dále zkoumána. .

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
300

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Francie
      • Lyon, Francie, 69500
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francie, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francie, 31300
        • Hopital des Enfants
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Itálie, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6C 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norsko, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Spojené království, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Spojené království, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Španělsko, 01012
        • Hospital Vithas San Jose

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení subjektů při převrácení:

  1. Pediatričtí pacienti s ACH, kteří dokončili studijní aktivity v předchozí intervenční studii s infigratinibem sponzorované QED.
  2. Subjekty a rodiče nebo zákonní zástupci (LAR) jsou ochotni a schopni dodržovat studijní návštěvy a studijní postupy.
  3. Subjekty jsou schopny polykat perorální léky.
  4. Pokud je subjekt sexuálně aktivní, musí být ochoten používat vysoce účinnou metodu antikoncepce během užívání studovaného léku a po dobu 1 měsíce po poslední dávce studovaného léku.
  5. PI nebo osoba určená PI získá písemný informovaný souhlas od LAR každého subjektu a souhlas subjektu, je-li to vhodné, před provedením jakékoli aktivity specifické pro studii.

Kritéria vyloučení subjektů při převrácení:

  1. Subjekt má souběžnou okolnost, onemocnění nebo stav, který by podle názoru PI a/nebo sponzora narušoval účast ve studii nebo hodnocení bezpečnosti.
  2. Subjekty, u kterých se vyvinul zdravotní stav, který bude vyžadovat zahájení léčby zakázanou medikací.
  3. Subjekty, které dosáhly konečné výšky nebo téměř konečné výšky.

Klíčová kritéria pro zařazení do léčby naivních subjektů

  1. Předmět musí být 3 až
  2. Subjekty, které mají diagnózu ACH, klinicky dokumentovanou a potvrzenou genetickým testováním.
  3. Subjekty mají před vstupem do studie alespoň 6měsíční období hodnocení růstu ve studii PROPEL (protokol QBGJ398 001).
  4. U dívek ve věku ≥ 10 let nebo dívek jakéhokoli věku, které prodělaly menarche a měly negativní těhotenský test.
  5. Pokud je subjekt sexuálně aktivní, musí být ochoten používat vysoce účinnou metodu antikoncepce během užívání studovaného léku a po dobu 1 měsíce po poslední dávce studovaného léku.
  6. PI nebo osoba určená PI získá písemný informovaný souhlas od LAR každého subjektu a souhlas subjektu, je-li to vhodné, před provedením jakékoli aktivity specifické pro studii.

Kritéria vyloučení pro léčbu naivních subjektů

  1. Subjekty, které mají hypochondroplazii nebo stav malého vzrůstu jiný než ACH (např. trizomie 21, pseudoachondroplazie, psychosociální malý vzrůst).
  2. Subjekty, které mají významné souběžné onemocnění nebo stav, který by z pohledu PI a/nebo sponzora představoval zvýšené riziko pro subjekt nebo by narušoval účast ve studii nebo hodnocení bezpečnosti.
  3. Subjekty, které mají v anamnéze malignitu.
  4. Subjekty, které jsou v současné době léčeny látkami, které jsou známými silnými induktory nebo inhibitory cytochromu P450 (CYP) 3A4.
  5. Subjekty, které byly v předchozích 6 měsících léčeny růstovým hormonem, inzulinu podobným růstovým faktorem 1 (IGF 1), anabolickými steroidy nebo jakýmkoliv zkoumaným nebo schváleným lékem pro léčbu ACH.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rameno 2: Léčba naivních subjektů
Děti naivní na infigratinib
Lék: Infigratinib
Minitablety infigratinibu nebo tobolky se sprejem k podání ústy. U subjektů, které dokončily předchozí studii s infigratinibem, bude počáteční dávka stejná jako poslední dávka obdržená v předchozí intervenční studii s infigratinibem. Dávka infigratinibu může být upravena na 0,25 mg/kg/den (dávka vybraná k dalšímu zkoumání v části s eskalací dávky ve fázi 2 studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Lék: Infigratinib
Infigratinib posypat tobolky, které mají být podávány ústy. Počáteční dávka pro subjekty dosud neléčené infigratinibem bude 0,25 mg/kg/den (dávka vybraná pro další zkoumání v části s eskalací dávky ve fázi 2 studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Experimentální: Rameno 1: Převrácení předmětů
Děti, které dokončily intervenční studii s infigratinibem sponzorovanou QED (fáze 2 nebo fáze 3)
Lék: Infigratinib
Minitablety infigratinibu nebo tobolky se sprejem k podání ústy. U subjektů, které dokončily předchozí studii s infigratinibem, bude počáteční dávka stejná jako poslední dávka obdržená v předchozí intervenční studii s infigratinibem. Dávka infigratinibu může být upravena na 0,25 mg/kg/den (dávka vybraná k dalšímu zkoumání v části s eskalací dávky ve fázi 2 studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Lék: Infigratinib
Infigratinib posypat tobolky, které mají být podávány ústy. Počáteční dávka pro subjekty dosud neléčené infigratinibem bude 0,25 mg/kg/den (dávka vybraná pro další zkoumání v části s eskalací dávky ve fázi 2 studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných TEAE
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v průběhu času ve výškovém Z-skóre ve vztahu k růstovým grafům ACH a non-ACH
Časové okno: 10 let
10 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
V průběhu času se mění tělesné proporce
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v průběhu času v Z-skóre hmotnosti
Časové okno: 10 let
10 let
Přesčasové změny v BMI
Časové okno: 10 let
10 let
Věk nástupu puberty a doba do Tannerova stadia ≥4
Časové okno: 10 let
10 let
Časové změny v počtu epizod zánětu středního ucha za rok
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v průběhu času v počtu epizod a/nebo závažnosti spánkové apnoe
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v průběhu času u kosterních abnormalit dolních končetin a páteře
Časové okno: 10 let
10 let
Změny funkčních schopností hodnocené pomocí měření funkční nezávislosti pro děti (WeeFIM)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny kognitivních funkcí hodnocené počítačovými testy přiměřenými věku
Časové okno: 10 let
10 let
Změny rychlosti absolutní výšky v průběhu času, vyjádřené jako Z-skóre rychlosti výšky ve vztahu k růstovým grafům ACH a non ACH
Časové okno: 10 let
10 let
Časové změny rozsahu pohybu (lokte)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v kvalitě života související se zdravím [HRQoL] podle hodnocení Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v kvalitě života související se zdravím [HRQoL] hodnocené dotazníkem kvality života u mládeže nízkého vzrůstu (QoLISSY)
Časové okno: 10 let
10 let
Celková bolest hodnocená pomocí numerické hodnotící stupnice pro bolest (Pain-NRS)
Časové okno: 10 let
10 let
Závažnost problémů fyzického fungování podle hodnocení pacientem/rodičem Global Impression of Severity (PGI-S)
Časové okno: 10 let
10 let
Závažnost problémů fyzického fungování podle hodnocení pacientem/rodičem Global Impression of Change (PGI-C)
Časové okno: 10 let
10 let
Hodnocení přínosu léčby subjektem a pečovatelem hodnoceným kvalitativním rozhovorem
Časové okno: 10 let
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
QED Therapeutics, a BridgeBio company

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. prosince 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. října 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • QBGJ398-203

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení