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Studio di estensione di Infigratinib nei bambini con acondroplasia (ACH)

30 ottobre 2025 aggiornato da: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Studio di fase 2, in aperto, a lungo termine, di estensione (OLE) su Infigratinib, un inibitore selettivo della tirosina chinasi FGFR 1-3, nei bambini con acondroplasia: PROPEL OLE

Questo è uno studio di fase 2, multicentrico, in aperto, di estensione (OLE) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di infigratinib, un inibitore selettivo della tirosina chinasi FGFR 1-3, in soggetti con ACH che hanno precedentemente completato uno studio interventistico sponsorizzato da QED e potenzialmente in altri soggetti naïve al trattamento con infigratinib. I soggetti naïve al trattamento devono avere almeno un periodo di 6 mesi di valutazione della crescita nello studio PROPEL (protocollo QBGJ398 001) e saranno arruolati in questo studio OLE solo dopo che una dose da esplorare ulteriormente sarà identificata nello studio di fase 2 QBGJ398-201 .

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Iscrizione su invito

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
300

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6C 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69500
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francia, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francia, 31300
        • Hopital des Enfants
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norvegia, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Regno Unito, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spagna, 01012
        • Hospital Vithas San Jose
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione dei soggetti di rollover:

  1. Soggetti pediatrici con ACH che hanno completato le attività di studio in un precedente studio interventistico sponsorizzato da QED con infigratinib.
  2. Soggetti e genitori o rappresentanti legalmente autorizzati (LAR) sono disposti e in grado di rispettare le visite di studio e le procedure di studio.
  3. I soggetti sono in grado di ingerire farmaci per via orale.
  4. Se sessualmente attivo, il soggetto deve essere disposto a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante l'assunzione del farmaco in studio e per 1 mese dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  5. Il PI, o una persona designata dal PI, otterrà il consenso informato scritto dal LAR di ciascun soggetto e l'assenso del soggetto, ove applicabile, prima che venga svolta qualsiasi attività specifica dello studio.

Criteri di esclusione dei soggetti di rollover:

  1. - Il soggetto presenta circostanze, malattie o condizioni concomitanti che, secondo il PI e/o lo sponsor, interferirebbero con la partecipazione allo studio o con le valutazioni di sicurezza.
  2. Soggetti che hanno sviluppato una condizione medica che richiederà l'inizio del trattamento con un farmaco proibito.
  3. Soggetti che hanno raggiunto l'altezza finale o quasi l'altezza finale.

Criteri chiave di inclusione per i soggetti naïve al trattamento

  1. Il soggetto deve essere da 3 a
  2. Soggetti che hanno una diagnosi di ACH, documentata clinicamente e confermata da test genetici.
  3. I soggetti hanno almeno un periodo di 6 mesi di valutazione della crescita nello studio PROPEL (protocollo QBGJ398 001) prima dell'ingresso nello studio.
  4. Nelle ragazze di età ≥10 anni o ragazze di qualsiasi età che hanno avuto il menarca, con un test di gravidanza negativo.
  5. Se sessualmente attivo, il soggetto deve essere disposto a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante l'assunzione del farmaco in studio e per 1 mese dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  6. Il PI, o una persona designata dal PI, otterrà il consenso informato scritto dal LAR di ciascun soggetto e l'assenso del soggetto, ove applicabile, prima che venga svolta qualsiasi attività specifica dello studio.

Criteri di esclusione per soggetti naïve al trattamento

  1. Soggetti che presentano ipocondroplasia o condizioni di bassa statura diverse dall'ACH (ad esempio, trisomia 21, pseudoacondroplasia, bassa statura psicosociale).
  2. - Soggetti che hanno una malattia o condizione concomitante significativa che, secondo il PI e/o lo sponsor, rappresenterebbe un rischio maggiore per il soggetto o interferirebbe con la partecipazione allo studio o con le valutazioni di sicurezza.
  3. Soggetti che hanno una storia di malignità.
  4. Soggetti che stanno attualmente ricevendo un trattamento con agenti che sono noti forti induttori o inibitori del citocromo P450 (CYP) 3A4.
  5. - Soggetti che hanno ricevuto un trattamento con ormone della crescita, fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF 1), steroidi anabolizzanti o qualsiasi farmaco sperimentale o approvato per il trattamento dell'ACH nei 6 mesi precedenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Braccio 2: soggetti naïve al trattamento
Bambini naïve a infigratinib
Droga: Infigratinib
Minicompresse o capsule di Infigratinib da somministrare per via orale. Nei soggetti che hanno completato uno studio precedente con infigratinib, la dose iniziale sarà la stessa dell'ultima dose ricevuta nel precedente studio interventistico con infigratinib. La dose di infigratinib può essere aggiustata a 0,25 mg/kg/giorno (la dose selezionata per essere esplorata ulteriormente nella parte di incremento della dose dello studio di Fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Droga: Infigratinib
Capsule di Infigratinib da somministrare per via orale. La dose iniziale per i soggetti naïve a Infigratinib sarà 0,25 mg/kg/giorno (la dose selezionata per essere esplorata ulteriormente nella parte di incremento della dose dello studio di Fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Sperimentale: Braccio 1: Soggetti Rollover
Bambini che hanno completato lo studio interventistico sponsorizzato da QED con infigratinib (Fase 2 o Fase 3)
Droga: Infigratinib
Minicompresse o capsule di Infigratinib da somministrare per via orale. Nei soggetti che hanno completato uno studio precedente con infigratinib, la dose iniziale sarà la stessa dell'ultima dose ricevuta nel precedente studio interventistico con infigratinib. La dose di infigratinib può essere aggiustata a 0,25 mg/kg/giorno (la dose selezionata per essere esplorata ulteriormente nella parte di incremento della dose dello studio di Fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Droga: Infigratinib
Capsule di Infigratinib da somministrare per via orale. La dose iniziale per i soggetti naïve a Infigratinib sarà 0,25 mg/kg/giorno (la dose selezionata per essere esplorata ulteriormente nella parte di incremento della dose dello studio di Fase 2 QBGJ398-201 (PROPEL 2)).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo del punteggio Z di altezza in relazione ai grafici di crescita ACH e non ACH
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nel tempo nelle proporzioni del corpo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nel tempo nel punteggio z del peso
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti straordinari nel BMI
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Età di inizio della pubertà e tempo allo stadio di Tanner ≥4
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo del numero di episodi di otite media all'anno
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo del numero di episodi e/o della gravità dell'apnea notturna
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nel tempo nelle anomalie scheletriche degli arti inferiori e della colonna vertebrale
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nelle abilità funzionali valutati da Functional Independence Measure for Children (WeeFIM)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nelle funzioni cognitive valutati da test computerizzati adeguati all'età
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nel tempo nella velocità assoluta dell'altezza, espressi come punteggio Z della velocità dell'altezza in relazione ai grafici di crescita ACH e non ACH
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nel tempo nel range di movimento (gomito)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute [HRQoL] valutati dal Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute [HRQoL] valutati dal questionario Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Dolore complessivo valutato mediante la scala numerica di valutazione del dolore (Pain-NRS)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Gravità delle sfide del funzionamento fisico valutate dall'impressione globale di gravità del paziente/genitore (PGI-S)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Gravità delle sfide del funzionamento fisico valutate dall'impressione globale del cambiamento del paziente/genitore (PGI-C)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Valutazione del soggetto e del caregiver del beneficio del trattamento valutato mediante un'intervista qualitativa
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
QED Therapeutics, a BridgeBio company

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 dicembre 2021

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2031

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 ottobre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • QBGJ398-203

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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