Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie infigratinibu u dětí s achondroplázií (ACH)

30. října 2025 aktualizováno: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fáze 2, otevřená, dlouhodobá, prodloužená (OLE) studie infigratinibu, FGFR 1-3-selektivního inhibitoru tyrosinkinázy, u dětí s achondroplázií: PROPEL OLE

Toto je multicentrická, otevřená, prodloužená (OLE) studie fáze 2 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti infigratinibu, selektivního inhibitoru tyrozinkinázy FGFR 1-3, u subjektů s ACH, kteří dříve dokončili intervenční studii sponzorovanou QED a potenciálně u dalších subjektů, které dosud nebyly léčeny infigratinibem. Subjekty, které dosud nebyly léčeny, musí mít alespoň 6měsíční období hodnocení růstu ve studii PROPEL (protokol QBGJ398 001) a do této studie OLE budou zařazeny pouze poté, co bude ve fázi 2 studie QBGJ398-201 identifikována dávka, která má být dále zkoumána. .

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

300

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Francie
      • Lyon, Francie, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Francie, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francie, 31300
        • Hopital des Enfants
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Itálie, 00168
        • Policlinico A. Gemelli IRCCS
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6C 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norsko, 0372
        • Oslo University Hospital
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hosptial
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B5 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Bristol, Spojené království, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Spojené království, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University Children's Hospital
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • University Hospital and UW Health Clinics
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Španělsko, 01012
        • Hospital Vithas San Jose

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení subjektů při převrácení:

  1. Pediatričtí pacienti s ACH, kteří dokončili studijní aktivity v předchozí intervenční studii s infigratinibem sponzorované QED.
  2. Subjekty a rodiče nebo zákonní zástupci (LAR) jsou ochotni a schopni dodržovat studijní návštěvy a studijní postupy.
  3. Subjekty jsou schopny polykat perorální léky.
  4. Pokud je subjekt sexuálně aktivní, musí být ochoten používat vysoce účinnou metodu antikoncepce během užívání studovaného léku a po dobu 1 měsíce po poslední dávce studovaného léku.
  5. PI nebo osoba určená PI získá písemný informovaný souhlas od LAR každého subjektu a souhlas subjektu, je-li to vhodné, před provedením jakékoli aktivity specifické pro studii.

Kritéria vyloučení subjektů při převrácení:

  1. Subjekt má souběžnou okolnost, onemocnění nebo stav, který by podle názoru PI a/nebo sponzora narušoval účast ve studii nebo hodnocení bezpečnosti.
  2. Subjekty, u kterých se vyvinul zdravotní stav, který bude vyžadovat zahájení léčby zakázanou medikací.
  3. Subjekty, které dosáhly konečné výšky nebo téměř konečné výšky.

Klíčová kritéria pro zařazení do léčby naivních subjektů

  1. Předmět musí být 3 až
  2. Subjekty, které mají diagnózu ACH, klinicky dokumentovanou a potvrzenou genetickým testováním.
  3. Subjekty mají před vstupem do studie alespoň 6měsíční období hodnocení růstu ve studii PROPEL (protokol QBGJ398 001).
  4. U dívek ve věku ≥ 10 let nebo dívek jakéhokoli věku, které prodělaly menarche a měly negativní těhotenský test.
  5. Pokud je subjekt sexuálně aktivní, musí být ochoten používat vysoce účinnou metodu antikoncepce během užívání studovaného léku a po dobu 1 měsíce po poslední dávce studovaného léku.
  6. PI nebo osoba určená PI získá písemný informovaný souhlas od LAR každého subjektu a souhlas subjektu, je-li to vhodné, před provedením jakékoli aktivity specifické pro studii.

Kritéria vyloučení pro léčbu naivních subjektů

  1. Subjekty, které mají hypochondroplazii nebo stav malého vzrůstu jiný než ACH (např. trizomie 21, pseudoachondroplazie, psychosociální malý vzrůst).
  2. Subjekty, které mají významné souběžné onemocnění nebo stav, který by z pohledu PI a/nebo sponzora představoval zvýšené riziko pro subjekt nebo by narušoval účast ve studii nebo hodnocení bezpečnosti.
  3. Subjekty, které mají v anamnéze malignitu.
  4. Subjekty, které jsou v současné době léčeny látkami, které jsou známými silnými induktory nebo inhibitory cytochromu P450 (CYP) 3A4.
  5. Subjekty, které byly v předchozích 6 měsících léčeny růstovým hormonem, inzulinu podobným růstovým faktorem 1 (IGF 1), anabolickými steroidy nebo jakýmkoliv zkoumaným nebo schváleným lékem pro léčbu ACH.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno 2: Léčba naivních subjektů
Děti naivní na infigratinib
Lék: Infigratinib
Minitablety infigratinibu nebo tobolky se sprejem k podání ústy. U subjektů, které dokončily předchozí studii s infigratinibem, bude počáteční dávka stejná jako poslední dávka obdržená v předchozí intervenční studii s infigratinibem. Dávka infigratinibu může být upravena na 0,25 mg/kg/den (dávka vybraná k dalšímu zkoumání v části s eskalací dávky ve fázi 2 studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Lék: Infigratinib
Infigratinib posypat tobolky, které mají být podávány ústy. Počáteční dávka pro subjekty dosud neléčené infigratinibem bude 0,25 mg/kg/den (dávka vybraná pro další zkoumání v části s eskalací dávky ve fázi 2 studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Experimentální: Rameno 1: Převrácení předmětů
Děti, které dokončily intervenční studii s infigratinibem sponzorovanou QED (fáze 2 nebo fáze 3)
Lék: Infigratinib
Minitablety infigratinibu nebo tobolky se sprejem k podání ústy. U subjektů, které dokončily předchozí studii s infigratinibem, bude počáteční dávka stejná jako poslední dávka obdržená v předchozí intervenční studii s infigratinibem. Dávka infigratinibu může být upravena na 0,25 mg/kg/den (dávka vybraná k dalšímu zkoumání v části s eskalací dávky ve fázi 2 studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Lék: Infigratinib
Infigratinib posypat tobolky, které mají být podávány ústy. Počáteční dávka pro subjekty dosud neléčené infigratinibem bude 0,25 mg/kg/den (dávka vybraná pro další zkoumání v části s eskalací dávky ve fázi 2 studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných TEAE
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v průběhu času ve výškovém Z-skóre ve vztahu k růstovým grafům ACH a non-ACH
Časové okno: 10 let
10 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
V průběhu času se mění tělesné proporce
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v průběhu času v Z-skóre hmotnosti
Časové okno: 10 let
10 let
Přesčasové změny v BMI
Časové okno: 10 let
10 let
Věk nástupu puberty a doba do Tannerova stadia ≥4
Časové okno: 10 let
10 let
Časové změny v počtu epizod zánětu středního ucha za rok
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v průběhu času v počtu epizod a/nebo závažnosti spánkové apnoe
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v průběhu času u kosterních abnormalit dolních končetin a páteře
Časové okno: 10 let
10 let
Změny funkčních schopností hodnocené pomocí měření funkční nezávislosti pro děti (WeeFIM)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny kognitivních funkcí hodnocené počítačovými testy přiměřenými věku
Časové okno: 10 let
10 let
Změny rychlosti absolutní výšky v průběhu času, vyjádřené jako Z-skóre rychlosti výšky ve vztahu k růstovým grafům ACH a non ACH
Časové okno: 10 let
10 let
Časové změny rozsahu pohybu (lokte)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v kvalitě života související se zdravím [HRQoL] podle hodnocení Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v kvalitě života související se zdravím [HRQoL] hodnocené dotazníkem kvality života u mládeže nízkého vzrůstu (QoLISSY)
Časové okno: 10 let
10 let
Celková bolest hodnocená pomocí numerické hodnotící stupnice pro bolest (Pain-NRS)
Časové okno: 10 let
10 let
Závažnost problémů fyzického fungování podle hodnocení pacientem/rodičem Global Impression of Severity (PGI-S)
Časové okno: 10 let
10 let
Závažnost problémů fyzického fungování podle hodnocení pacientem/rodičem Global Impression of Change (PGI-C)
Časové okno: 10 let
10 let
Hodnocení přínosu léčby subjektem a pečovatelem hodnoceným kvalitativním rozhovorem
Časové okno: 10 let
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. prosince 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

6. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

31. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • QBGJ398-203

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Infigratinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit