Udvidelsesundersøgelse af infigratinib hos børn med akondroplasi (ACH)
Fase 2, åbent, langsigtet, forlængelsesstudie (OLE) af Infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinasehæmmer, hos børn med akondroplasi: PROPEL OLE
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: QED Therapeutics SVP, Clinical Development
- Telefonnummer: 1-877-280-5655
- E-mail: PROPELstudyinfo@QEDTX.com
Studiesteder
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1245AAM
- Hospital de Pediatría SAMIC Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Murdoch Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6C 2B7
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B5 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8AE
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige, G12 0XH
- Queen Elizabeth University Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
- St. Thomas' Hospital
-
Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
- Manchester University Children's Hospital
-
Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- USCF Benioff Children's Hospital, Oakland
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
- University Hospital and UW Health Clinics
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrig, 69500
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Frankrig, 75743
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Frankrig, 31300
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Italien, 00168
- Policlinico A. Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Bergen, Norge, 5021
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norge, 0372
- Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- KK Women's and Children's Hosptial
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Spanien, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
Álava
-
Vitoria-Gasteiz, Álava, Spanien, 01012
- Hospital Vithas San Jose
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier for rollover-emner:
- Pædiatriske forsøgspersoner med ACH, som har gennemført undersøgelsesaktiviteter i et tidligere QED-sponsoreret interventionsstudie med infigratinib.
- Forsøgspersoner og forældre eller lovligt autoriserede repræsentanter (LAR'er) er villige og i stand til at overholde studiebesøg og studieprocedurer.
- Forsøgspersoner er i stand til at sluge oral medicin.
- Hvis den er seksuelt aktiv, skal forsøgspersonen være villig til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode, mens han tager undersøgelseslægemidlet og i 1 måned efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
- PI, eller en person udpeget af PI, vil indhente skriftligt informeret samtykke fra hver enkelt forsøgspersons LAR og forsøgspersonens samtykke, når det er relevant, før der udføres en undersøgelsesspecifik aktivitet.
Ekskluderingskriterier for rollover-emner:
- Forsøgspersonen har samtidig omstændighed, sygdom eller tilstand, som efter PI'en og/eller sponsorens opfattelse ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerhedsevalueringer.
- Forsøgspersoner, der har udviklet en medicinsk tilstand, der vil kræve indledning af behandling med en forbudt medicin.
- Emner, der har nået endelig højde eller nær sluthøjde.
Nøgleinklusionskriterier for behandlingsnaive forsøgspersoner
- Emnet skal være 3 til
- Forsøgspersoner, der har en diagnose af ACH, dokumenteret klinisk og bekræftet ved genetisk testning.
- Forsøgspersoner har mindst en 6-måneders periode med vækstvurdering i PROPEL-studiet (protokol QBGJ398 001) før studiestart.
- Hos piger ≥10 år eller piger i enhver alder, der har oplevet menarche, som har en negativ graviditetstest.
- Hvis den er seksuelt aktiv, skal forsøgspersonen være villig til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode, mens han tager undersøgelseslægemidlet og i 1 måned efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
- PI, eller en person udpeget af PI, vil indhente skriftligt informeret samtykke fra hver enkelt forsøgspersons LAR og forsøgspersonens samtykke, når det er relevant, før der udføres en undersøgelsesspecifik aktivitet.
Eksklusionskriterier for behandlingsnaive forsøgspersoner
- Forsøgspersoner, der har hypokondroplasi eller anden kort statur tilstand end ACH (f.eks. trisomi 21, pseudoachondroplasi, psykosocial kort statur).
- Forsøgspersoner, som har betydelig samtidig sygdom eller tilstand, som efter PI'en og/eller sponsorens opfattelse ville udgøre en øget risiko for forsøgspersonen eller ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerhedsevalueringer.
- Forsøgspersoner, der har en historie med malignitet.
- Personer, som i øjeblikket modtager behandling med midler, der er kendte stærke inducere eller hæmmere af cytokrom P450 (CYP) 3A4.
- Forsøgspersoner, der har modtaget behandling med væksthormon, insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF 1), anabolske steroider eller et hvilket som helst forsøgs- eller godkendt lægemiddel til behandling af ACH i de foregående 6 måneder.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Arm 2: Behandlingsnaive forsøgspersoner
Børn naive over for infigratinib
|
Infigratinib-minitabletter eller drysse kapsler, der skal indgives gennem munden.
Hos forsøgspersoner, der har gennemført en tidligere undersøgelse med infigratinib, vil startdosis være den samme som den sidste dosis modtaget i den tidligere interventionelle undersøgelse med infigratinib.
Infigratinib-dosis kan justeres til 0,25 mg/kg/dag (den dosis, der vælges til at blive udforsket yderligere i dosiseskaleringsdelen af fase 2-studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Infigratinib drys kapsler, der skal indgives gennem munden.
Startdosis for forsøgspersoner, der er naive over for Infigratinib, vil være 0,25 mg/kg/dag (den dosis, der vælges til at blive udforsket yderligere i dosiseskaleringsdelen af fase 2-studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
|
|
Eksperimentel: Arm 1: Rollover-emner
Børn, der har gennemført QED-sponsoreret interventionsundersøgelse med infigratinib (fase 2 eller fase 3)
|
Infigratinib-minitabletter eller drysse kapsler, der skal indgives gennem munden.
Hos forsøgspersoner, der har gennemført en tidligere undersøgelse med infigratinib, vil startdosis være den samme som den sidste dosis modtaget i den tidligere interventionelle undersøgelse med infigratinib.
Infigratinib-dosis kan justeres til 0,25 mg/kg/dag (den dosis, der vælges til at blive udforsket yderligere i dosiseskaleringsdelen af fase 2-studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
Infigratinib drys kapsler, der skal indgives gennem munden.
Startdosis for forsøgspersoner, der er naive over for Infigratinib, vil være 0,25 mg/kg/dag (den dosis, der vælges til at blive udforsket yderligere i dosiseskaleringsdelen af fase 2-studie QBGJ398-201 (PROPEL 2)).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige TEAE
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Ændringer over tid i højden Z-score i forhold til ACH og ikke-ACH vækstdiagrammer
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændringer over tid i kropsproportioner
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Ændringer over tid i vægt z-score
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Ændringer overtid i BMI
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Alder for pubertetens begyndelse og tid til Tanner-stadiet ≥4
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Ændringer over tid i antal episoder af mellemørebetændelse om året
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Ændringer over tid i antallet af episoder og/eller sværhedsgraden af søvnapnø
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Ændringer over tid i skeletabnormiteter i underekstremiteterne og rygsøjlen
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Ændringer i funktionelle evner som evalueret af Functional Independence Measure for Children (WeeFIM)
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Ændringer i kognitive funktioner vurderet ved alderssvarende computeriserede tests
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Ændringer over tid i absolut højdehastighed, udtrykt som højdehastighed Z-score i forhold til ACH og ikke ACH vækstdiagrammer
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Ændringer over tid i bevægelsesområde (albue)
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet [HRQoL] som vurderet af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet [HRQoL] som vurderet ved Quality of Life in Short Stature Youth spørgeskema (QoLISSY)
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Samlet smerte vurderet ved numerisk vurderingsskala for smerte (Smerte-NRS)
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Sværhedsgraden af de fysiske funktionsudfordringer vurderet af patient/forældres globale indtryk af sværhedsgrad (PGI-S)
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Sværhedsgraden af de fysiske funktionsudfordringer vurderet af patient/forældres globale indtryk af forandring (PGI-C)
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
|
Emne- og pårørendes vurdering af behandlingsudbytte vurderet ved et kvalitativt interview
Tidsramme: 10 år
|
10 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Studieleder: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
- Vækst
- Tyrosinkinasehæmmer
- FGFR3
- Genetiske sygdomme
- Knoglesygdom
- Skelet dysplasi
- Endokondral ossifikation
- Fibroblast vækstfaktor receptor 3
- Endokondral knogledannelse
- Muskuloskeletale sygdomme
- Osteochondrodysplasi
- Akondroplasi (ACH)
- Livskvalitet ved achondroplasi
- Funktionalitet ved achondroplasi
- Langtidsbehandling
- Årlig højdehastighed
- Uforholdsmæssig statur af korte lemmer
- Behandlingsmulighed
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolisme, medfødte fejl
- Metaboliske sygdomme
- Bindevævssygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Mucinoser
- Knoglesygdomme, udviklingsmæssige
- Dværgvækst
- Mucopolysaccharidoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Hud- og bindevævssygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Muskuloskeletale sygdomme
- Knoglesygdomme
- Akondroplasi
- Osteochondrodysplasier
- Mucopolysaccharidosis IV
- Antineoplastiske midler
- opigratinib
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- QBGJ398-203
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .