Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intermediate Size Expanded Access Protocol AMX0035 pro ALS

14. října 2022 aktualizováno: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Protokol střední velikosti a rozšířeného přístupu k poskytování AMX0035, pevné kombinace fenylbutyrátu sodného (PB) a taurursodiolu (TURSO), pro léčbu dospělých pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Program Expanded Access Program poskytne přístup a vyhodnotí bezpečnost AMX0035 pro léčbu lidí žijících s ALS.

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

AMX0035 je kombinovaná terapie navržená ke snížení smrti neuronů prostřednictvím blokády klíčových cest buněčné smrti pocházejících z endoplazmatického retikula (ER) a mitochondrií. Tento program rozšířeného přístupu je navržen tak, aby poskytoval rozšířený přístup k AMX0035 pro léčbu lidí žijících s ALS a vyhodnotil bezpečnost v různých populacích/fázích ALS po dobu 48 týdnů.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • University of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku alespoň 18 let (včetně);
  • Diagnózu ALS provede lékař se zkušenostmi s léčbou ALS;
  • > 36 měsíců od nástupu příznaků definovaných jako první slabost
  • Schopný poskytnout informovaný souhlas;
  • Schopný a ochotný dodržovat procedury programu.
  • Účastníci, kteří navázali péči s lékařem se zkušenostmi s léčbou pacientů s ALS zapojeným do programu a budou tuto klinickou péči udržovat po celou dobu svého působení v programu.

  • Ženy ve fertilním věku (např. nejsou po menopauze alespoň jeden rok nebo jsou chirurgicky sterilní) musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce po dobu trvání programu a 3 měsíce po poslední dávce AMX0035;

    • Ženy nesmí plánovat otěhotnění po dobu trvání programu a 3 měsíce po poslední dávce studovaného léku

  • Muži musí souhlasit s používáním antikoncepce po dobu trvání programu a alespoň 3 měsíce po poslední dávce programového léku;

    • Muži nesmí plánovat zplodit dítě nebo poskytnout sperma

Kritéria vyloučení

  • V současné době zařazen do terapeutické studie zahrnující použití experimentální terapie;

  • Závislost na invazivní mechanické ventilaci, definovaná jako neschopnost bez ní ležet na zádech, neschopnost bez ní spát nebo nepřetržité denní používání; přítomnost tracheostomie při screeningu;

    • Žádná současná potřeba tracheostomie nebo PAV (definováno jako více než 22 hodin denně mechanické ventilace po dobu delší než jeden týden (7 dní) nebo na základě úsudku zkoušejícího na místě; v následujících 12 týdnech se nepředpokládá žádná potřeba
  • Podle úsudku vyšetřovatele je očekávané přežití účastníka kratší než 6 měsíců
  • Historie známé alergie na následující: PB, žlučové soli, pomocná látka/složky přípravku;
  • Abnormální jaterní funkce definovaná jako AST a/nebo ALT >3násobek horní hranice normálu (získáno do 12 týdnů od první dávky);
  • Renální insuficience definovaná eGFR <60 ml/min/1,73 m2 (získáno do 12 týdnů od první dávky);
  • Těhotné ženy nebo ženy, které v současné době kojí;
  • Současné závažné onemocnění žlučových cest, které může vést k lékařskému posouzení zkoušejícího v biliární obstrukci, včetně například aktivní cholecystitidy, primární biliární cirhózy, sklerotizující cholangitidy, rakoviny žlučníku, polypů žlučníku, gangrény žlučníku, abscesu žlučníku;
  • Anamnéza srdečního selhání třídy III/IV (podle New York Heart Association - NYHA);
  • Účastník pod přísným omezením soli, kde by přidaný příjem soli v důsledku léčby vystavil účastníka riziku, podle klinického úsudku vyšetřovatele místa;
  • Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy, demence nebo zneužívání návykových látek, které by podle úsudku Site Investigator narušily schopnost účastníka poskytnout informovaný souhlas;
  • Klinicky významný nestabilní zdravotní stav (jiný než ALS), který by podle úsudku Site Investigator představoval pro účastníka riziko, pokud by se programu účastnil;
  • Léčba, současná nebo do 90 dnů od screeningu pomocí jakýchkoli buněčných terapií nebo genových terapií;
  • Implantace membránového stimulačního systému (DPS);
  • Cokoli, co by podle názoru Vyšetřovatele webu vystavilo účastníka zvýšenému riziku nebo bránilo účastníkovi v plném dodržování nebo dokončení programu;
  • Současná nebo plánovaná expozice jakýmkoli zakázaným lékům uvedeným v části 6.8.1 protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

18. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. října 2022

Naposledy ověřeno

1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • A35-006

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AMX0035

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit