Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti γ-globinem reaktivovaných autologních hematopoetických kmenových buněk

26. února 2024 aktualizováno: Bioray Laboratories

otevřená studie hodnocení bezpečnosti a účinnosti léčby autologními hematopoetickými kmenovými buňkami reaktivovanými γ-globinem u pacientů s β-talasémií Major

Toto je jednoramenná, otevřená, jednodávková, fáze 1/2 studie až na 5 účastnících s β-talasémií major. Studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost léčby autologními hematopoetickými kmenovými buňkami reaktivovanými γ-globinem v subjekty s β-thalasémií major.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Pozastaveno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Autologní hematopoetické kmenové buňky reaktivované γ-globinem budou vyrobeny pomocí editorů Glycosylase Base Editors. Účast předmětu v této studii bude 2 roky. Subjekty, které se zapíší do této studie, budou požádány, aby se zúčastnily následné dlouhodobé následné studie, která bude monitorovat bezpečnost a účinnost léčby, kterou dostávají po dobu až 15 let po transplantaci.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: lai yongrong, PhD
  • Telefonní číslo: 07715350031
  • E-mail: yfyxck@163.com

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Plně porozumět a dobrovolně podepsat informovaný souhlas. 3-35 let. Alespoň jeden zákonný zástupce a/nebo Subjekty k podpisu informovaného souhlasu.

  • Klinicky diagnostikována jako β-thalassemia major, fenotypy včetně β0β0, β+β+、β

    +β0, βEβ0 genotyp.

  • Subjekty bez postižení EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV a HCV.
  • Stav těla subjektů způsobilých pro autologní transplantaci kmenových buněk.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Subjekty přijatelné pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk a mají k dispozici plně shodného příbuzného dárce.
  • Aktivní bakteriální, virová nebo plísňová infekce.
  • Léčeno erytropoetinem před 3 měsíci.
  • Bezprostřední člen rodiny s jakýmkoli známým hematologickým nádorem.
  • Osoby s těžkými psychiatrickými poruchami nemohou spolupracovat.
  • Nedávno diagnostikována jako malárie.
  • Anamnéza komplexního autoimunitního onemocnění.
  • Perzistentní aspartáttransamináza (AST), alanintransamináza (ALT) nebo hodnota celkového bilirubinu >3x vyšší než je horní hranice normy (ULN).
  • Subjekty se závažným onemocněním srdce, plic a ledvin.
  • Při vážném přetížení železem je sérový feritin > 5000 mg/ml.
  • Jakýkoli jiný stav, který by způsobil, že subjekt není způsobilý pro HSCT, jak určí ošetřující transplantační lékař nebo zkoušející.
  • Subjekty, které dostávají léčbu z jiné klinické studie nebo podstoupily jinou genovou terapii.
  • Subjekty nebo opatrovníci se bránili vedení ošetřujícího lékaře.
  • Subjekty, které výzkumníci nepovažují za vhodné pro účast v této klinické studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: γ-globin reaktivoval autologní hematopoetické kmenové buňky
každý subjekt bude přijímat jednu dávku y-globinem reaktivovaných autologních hematopoetických kmenových buněk
Biologický: γ-globin reaktivoval autologní hematopoetické kmenové buňky
genově upravené autologní hematopoetické kmenové buňky s expresí γ-globinu; BRL-103

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů, které dosáhly úspěšného přihojení neutrofilů během 42 dnů po infuzi BRL-103
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Čas do přihojení neutrofilů
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Čas do přihojení krevních destiček
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Frekvence a závažnost nežádoucích účinků během 100 dnů po infuzi BRL-103
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Podíl subjektů, které dosáhly trvalého snížení transfuze po dobu alespoň 3 měsíců (TR3)
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
TR3 byl definován jako alespoň 50% snížení měsíčního objemu transfuze červených krvinek a frekvence transfuzí ve srovnání s výchozí hodnotou po dobu alespoň 3 měsíců
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů, které dosáhly trvalé nezávislosti na transfuzi po dobu alespoň 3 měsíců (TI3)
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Rutinní transfuze bez onemocnění as Hb ≥ 90 g/l po dobu alespoň 3 měsíců
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Podíl subjektů dosahujících TR6
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Podíl subjektů dosahujících TR12
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Podíl subjektů, které dosáhly trvalé nezávislosti na transfuzi po dobu alespoň 6 měsíců (TI6)
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Podíl subjektů, které dosáhly trvalé nezávislosti na transfuzi po dobu alespoň 12 měsíců (TI12)
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Výskyt mortality související s transplantací (TRM) během 100 dnů a během 1 roku
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Frekvence, závažnost a vztah k BRL-103 nežádoucích účinků během dvou let po infuzi BRL-103.
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v leukocytech periferní krve v průběhu času
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Koncentrace fetálního hemoglobinu (před transfuzí) v průběhu času
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Celková koncentrace hemoglobinu (před transfuzí) v průběhu času
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Změna hladiny feritinu v séru od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změny v podílu červených krvinek exprimujících HbF v krevním oběhu
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Hladiny LDH v průběhu času
Časové okno: Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci
Od 12 měsíců do 24 měsíců po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Bioray Laboratories

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: lai yongrong, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
8. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. února 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2021-BRL-103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

protokol klinické studie bude sdílen po odhadovaném datu primárního dokončení

Časový rámec sdílení IPD

data budou k dispozici před 10.10.2023, tedy jeden týden

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

univerzita a institut

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení