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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia delle cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina

26 febbraio 2024 aggiornato da: Bioray Laboratories

uno studio in aperto di valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trattamento con cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina in soggetti con β-talassemia major

Si tratta di uno studio di fase 1/2 a braccio singolo, in aperto, monodose in un massimo di 5 partecipanti con β-talassemia major. Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia del trattamento con cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina in soggetti con β-talassemia major.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sospeso

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina saranno prodotte utilizzando Glycosylase Base Editors. La partecipazione del soggetto a questo studio sarà di 2 anni. Ai soggetti che si arruolano in questo studio verrà chiesto di partecipare a un successivo studio di follow-up a lungo termine che monitorerà la sicurezza e l'efficacia del trattamento che ricevono fino a 15 anni dopo il trapianto.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
5

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: lai yongrong, PhD
  • Numero di telefono: 07715350031
  • Email: yfyxck@163.com

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Comprendere appieno e firmare volontariamente il consenso informato. 3-35 anni. Almeno un tutore legale e/o Soggetti per firmare il consenso informato.

  • Clinicamente diagnosticata come β-talassemia major, fenotipi inclusi β0β0, β+β+、β

    +β0, genotipo βEβ0.

  • Soggetti non affetti da EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV e HCV.
  • Condizione corporea dei soggetti idonea al trapianto di cellule staminali autologhe.

Principali criteri di esclusione:

  • Soggetti accettabili per il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche e hanno un donatore correlato completamente compatibile disponibile.
  • Infezione batterica, virale o fungina attiva.
  • Trattata con eritropoietina prima di 3 mesi.
  • Membro diretto della famiglia con qualsiasi tumore ematologico noto.
  • Soggetti con gravi disturbi psichiatrici per essere incapaci di collaborare.
  • Recentemente diagnosticata come malaria.
  • Storia di malattia autoimmune complessa.
  • Persistente aspartato transaminasi (AST), alanina transaminasi (ALT) o valore di bilirubina totale >3 volte il limite superiore della norma (ULN).
  • Soggetti con gravi malattie cardiache, polmonari e renali.
  • Con grave sovraccarico di ferro, ferritina sierica >5000 mg/ml.
  • Qualsiasi altra condizione che renderebbe il soggetto non idoneo per l'HSCT, come determinato dal medico che si occupa del trapianto o dallo sperimentatore.
  • Soggetti che stanno ricevendo un trattamento da un altro studio clinico o che hanno ricevuto un'altra terapia genica.
  • Soggetti o tutori avevano resistito alla guida del medico curante.
  • - Soggetti che i ricercatori non ritengono appropriati per la partecipazione a questo studio clinico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Cellule staminali emopoietiche autologhe riattivate dalla γ-globina
ogni soggetto accetterà una dose di cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina
Biologico: Cellule staminali emopoietiche autologhe riattivate dalla γ-globina
cellule staminali ematopoietiche autologhe geneticamente modificate con espressione di γ-globina; BRL-103

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti che hanno raggiunto con successo l'attecchimento dei neutrofili entro 42 giorni dall'infusione di BRL-103
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Tempo di attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Tempo di attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Frequenza e gravità degli eventi avversi fino a 100 giorni dopo l'infusione di BRL-103
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Percentuale di soggetti che hanno ottenuto una riduzione sostenuta delle trasfusioni per almeno 3 mesi (TR3)
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
TR3 è stato definito come una riduzione di almeno il 50% del volume mensile di trasfusioni di globuli rossi e della frequenza di trasfusione rispetto al basale per almeno 3 mesi
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti che raggiungono l'indipendenza trasfusionale sostenuta per almeno 3 mesi (TI3)
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Trasfusione di routine senza malattia correlata e con Hb ≥ 90 g/L per almeno 3 mesi
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Proporzione di soggetti che raggiungono TR6
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Proporzione di soggetti che raggiungono TR12
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Proporzione di soggetti che raggiungono l'indipendenza trasfusionale sostenuta per almeno 6 mesi (TI6)
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Proporzione di soggetti che raggiungono l'indipendenza trasfusionale sostenuta per almeno 12 mesi (TI12)
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Incidenza della mortalità correlata al trapianto (TRM) entro 100 giorni ed entro 1 anno
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Frequenza, gravità e relazione con BRL-103 degli eventi avversi nell'arco di due anni dopo l'infusione di BRL-103.
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Proporzione di alleli con modificazione genetica prevista presenti nei leucociti del sangue periferico nel tempo
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Concentrazione di emoglobina fetale (pre-trasfusione) nel tempo
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Concentrazione totale di emoglobina (pre-trasfusione) nel tempo
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Variazione nel tempo del livello di ferritina sierica rispetto al basale
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nella proporzione di globuli rossi che esprimono HbF nella circolazione sanguigna
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Livelli di LDH nel tempo
Lasso di tempo: Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto
Da 12 mesi a 24 mesi dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Bioray Laboratories

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: lai yongrong, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
8 settembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 febbraio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2021-BRL-103

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

il protocollo dello studio clinico sarà condiviso dopo la data stimata di completamento primario

Periodo di condivisione IPD

i dati saranno disponibili prima del 2023.10.1, per una settimana

Criteri di accesso alla condivisione IPD

università e istituto

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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