Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności reaktywowanych autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych reaktywowanych γ-globiną

26 lutego 2024 zaktualizowane przez: Bioray Laboratories

Otwarta próba oceniająca bezpieczeństwo i skuteczność leczenia reaktywowanymi autologicznymi krwiotwórczymi komórkami macierzystymi γ-globiny u pacjentów z β-talasemią major

Jest to jednoramienne, otwarte badanie fazy 1/2 z pojedynczą dawką, z udziałem maksymalnie 5 uczestników z główną postacią talasemii β. Badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność leczenia reaktywowanymi autologicznymi krwiotwórczymi komórkami macierzystymi reaktywowanymi gamma-globiną w pacjentów z β-talasemią typu major.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zawieszony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste reaktywowane γ-globiną będą produkowane przy użyciu Glycosylase Base Editors. Udział podmiotu w tym badaniu będzie wynosił 2 lata. Pacjenci, którzy włączą się do tego badania, zostaną poproszeni o udział w kolejnym długoterminowym badaniu kontrolnym, które będzie monitorować bezpieczeństwo i skuteczność leczenia, które otrzymują przez okres do 15 lat po przeszczepie.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
5

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: lai yongrong, PhD
  • Numer telefonu: 07715350031
  • E-mail: yfyxck@163.com

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • W pełni zrozumieć i dobrowolnie podpisać świadomą zgodę. 3-35 lat. Co najmniej jeden opiekun prawny i/lub Podmioty do podpisania świadomej zgody.

  • Klinicznie zdiagnozowana jako β-talasemia major, fenotypy obejmujące β0β0, β+β+, β

    +β0, genotyp βEβ0.

  • Osoby bez uczucia z EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV i HCV.
  • Stan ciała pacjentów kwalifikujących się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci kwalifikujący się do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych i mający dostępnego w pełni dopasowanego spokrewnionego dawcę.
  • Aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza.
  • Leczony erytropoetyną przed 3 miesiącami.
  • Najbliższy członek rodziny z jakimkolwiek znanym nowotworem hematologicznym.
  • Osoby z ciężkimi zaburzeniami psychicznymi niezdolne do współpracy.
  • Niedawno zdiagnozowano malarię.
  • Historia złożonej choroby autoimmunologicznej.
  • Trwała aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST), transaminazy alaninowej (ALT) lub stężenie bilirubiny całkowitej >3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN).
  • Pacjenci z ciężkimi chorobami serca, płuc i nerek.
  • Przy poważnym obciążeniu żelazem ferrytyna w surowicy >5000 mg/ml.
  • Każdy inny stan, który uniemożliwiłby pacjentowi kwalifikację do HSCT, określony przez lekarza prowadzącego transplantologa lub badacza.
  • Pacjenci, którzy otrzymują leczenie w ramach innego badania klinicznego lub otrzymali inną terapię genową.
  • Podmioty lub opiekunowie opierali się wskazówkom lekarza prowadzącego.
  • Pacjenci, których badacze uznają za nieodpowiednich do udziału w tym badaniu klinicznym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste reaktywowane przez γ-globinę
każdy pacjent przyjmie jedną dawkę autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych reaktywowanych γ-globiną
Biologiczny: Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste reaktywowane przez γ-globinę
edytowane genowo autologiczne krwiotwórcze komórki macierzyste z ekspresją γ-globiny; BRL-103

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których udało się wszczepić neutrofile w ciągu 42 dni po infuzji BRL-103
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Czas na wszczepienie neutrofili
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Czas do wszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych przez 100 dni po infuzji BRL-103
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Odsetek pacjentów, u których uzyskano trwałą redukcję transfuzji przez co najmniej 3 miesiące (TR3)
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
TR3 zdefiniowano jako co najmniej 50% zmniejszenie miesięcznej objętości transfuzji krwinek czerwonych i częstotliwości transfuzji w porównaniu do wartości wyjściowych przez co najmniej 3 miesiące
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów osiągających trwałą niezależność od transfuzji przez co najmniej 3 miesiące (TI3)
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Rutynowe transfuzje niezwiązane z chorobą i z Hb ≥ 90 g/l przez co najmniej 3 miesiące
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Odsetek osób, które osiągnęły TR6
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Odsetek osób, które osiągnęły TR12
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Odsetek pacjentów osiągających trwałą niezależność od transfuzji przez co najmniej 6 miesięcy (TI6)
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Odsetek pacjentów osiągających trwałą niezależność od transfuzji przez co najmniej 12 miesięcy (TI12)
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepem (TRM) w ciągu 100 dni iw ciągu 1 roku
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Częstotliwość, nasilenie i związek z BRL-103 zdarzeń niepożądanych w ciągu dwóch lat po infuzji BRL-103.
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Odsetek alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecnych w leukocytach krwi obwodowej w czasie
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Stężenie hemoglobiny płodowej (przed transfuzją) w czasie
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Całkowite stężenie hemoglobiny (przed transfuzją) w czasie
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Zmiana poziomu ferrytyny w surowicy od wartości wyjściowej w czasie
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w proporcjach krwinek czerwonych wykazujących ekspresję HbF w krwioobiegu
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Poziom LDH w czasie
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie
Od 12 miesięcy do 24 miesięcy po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Bioray Laboratories

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: lai yongrong, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
25 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
8 września 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2021-BRL-103

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

protokół badania klinicznego zostanie udostępniony po przewidywanej dacie ukończenia podstawowego badania

Ramy czasowe udostępniania IPD

dane będą dostępne przed 2023.10.1, przez tydzień

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

uniwersytet i instytut

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami