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Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung von γ-Globin-reaktivierten autologen hämatopoetischen Stammzellen

26. Februar 2024 aktualisiert von: Bioray Laboratories

eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit γ-Globin-reaktivierten autologen hämatopoetischen Stammzellen bei Patienten mit β-Thalassämie Major

Dies ist eine einarmige, offene Einzeldosis-Phase-1/2-Studie mit bis zu 5 Teilnehmern mit β-Thalassämie major. Die Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit γ-Globin-reaktivierten autologen hämatopoetischen Stammzellen in bewerten Patienten mit β-Thalassämie major.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Suspendiert

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

γ-Globin-reaktivierte autologe hämatopoetische Stammzellen werden mit Glycosylase Base Editors hergestellt. Die Teilnahme des Subjekts an dieser Studie beträgt 2 Jahre. Probanden, die sich für diese Studie anmelden, werden gebeten, an einer anschließenden Langzeit-Follow-up-Studie teilzunehmen, in der die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung, die sie erhalten, bis zu 15 Jahre nach der Transplantation überwacht wird.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
5

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: lai yongrong, PhD
  • Telefonnummer: 07715350031
  • E-Mail: yfyxck@163.com

Studienorte

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Vollständige Einverständniserklärung verstehen und freiwillig unterschreiben. 3-35 Jahre alt. Mindestens ein Erziehungsberechtigter und/oder Subjekte müssen eine Einverständniserklärung unterzeichnen.

  • Klinisch diagnostiziert als β-Thalassämie major, Phänotypen einschließlich β0β0, β+β+、β

    +β0, βEβ0-Genotyp.

  • Probanden ohne EBV-, HIV-, CMV-, TP-, HAV-, HBV- und HCV-Betroffenheit.
  • Körperzustand des Probanden, der für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet ist.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation akzeptabel sind und einen verfügbaren, vollständig passenden verwandten Spender haben.
  • Aktive bakterielle, virale oder Pilzinfektion.
  • Vor 3 Monaten mit Erythropoietin behandelt.
  • Unmittelbares Familienmitglied mit einem bekannten hämatologischen Tumor.
  • Patienten mit schweren psychiatrischen Störungen können nicht kooperieren.
  • Kürzlich als Malaria diagnostiziert.
  • Vorgeschichte einer komplexen Autoimmunerkrankung.
  • Anhaltender Aspartat-Transaminase- (AST), Alanin-Transaminase- (ALT) oder Gesamtbilirubinwert > 3 x die Obergrenze des Normalwerts (ULN).
  • Personen mit schweren Herz-, Lungen- und Nierenerkrankungen.
  • Bei schwerer Eisenüberladung Serumferritin > 5000 mg/ml.
  • Jede andere Bedingung, die das Subjekt für eine HSCT ungeeignet machen würde, wie vom behandelnden Transplantationsarzt oder Prüfarzt festgelegt.
  • Probanden, die eine Behandlung aus einer anderen klinischen Studie erhalten oder eine andere Gentherapie erhalten haben.
  • Versuchspersonen oder Erziehungsberechtigte hätten sich der Anleitung des behandelnden Arztes widersetzt.
  • Probanden, die die Prüfärzte für nicht geeignet halten, an dieser klinischen Studie teilzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: γ-Globin reaktivierte autologe hämatopoetische Stammzellen
Jeder Patient akzeptiert eine Dosis von γ-Globin-reaktivierten autologen hämatopoetischen Stammzellen
Biologisch: γ-Globin reaktivierte autologe hämatopoetische Stammzellen
geneditierte autologe hämatopoetische Stammzellen mit γ-Globin-Expression; BRL-103

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden, die innerhalb von 42 Tagen nach der BRL-103-Infusion eine erfolgreiche Neutrophilentransplantation erreichten
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Zeit bis zur Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Zeit bis zur Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse bis 100 Tage nach BRL-103-Infusion
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Anteil der Probanden, die eine anhaltende Transfusionsreduktion für mindestens 3 Monate erreichen (TR3)
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
TR3 war definiert als eine mindestens 50 %ige Verringerung des monatlichen Transfusionsvolumens roter Blutkörperchen und der Transfusionshäufigkeit im Vergleich zum Ausgangswert für mindestens 3 Monate
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden, die eine anhaltende Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 3 Monate erreichen (TI3)
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Routinetransfusion ohne krankheitsbedingten Zusammenhang und mit Hb ≥ 90 g/l für mindestens 3 Monate
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Anteil der Probanden, die TR6 erreichen
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Anteil der Probanden, die TR12 erreichen
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Anteil der Probanden, die eine anhaltende Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 6 Monate erreichen (TI6)
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Anteil der Probanden, die eine anhaltende Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 12 Monate erreichen (TI12)
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Inzidenz von transplantationsbedingter Mortalität (TRM) innerhalb von 100 Tagen und innerhalb von 1 Jahr
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Häufigkeit, Schweregrad und Beziehung zu BRL-103 von unerwünschten Ereignissen über zwei Jahre nach der Infusion von BRL-103.
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Gesamtmortalität
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Modifikation, die im Laufe der Zeit in peripheren Blutleukozyten vorhanden sind
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Fetale Hämoglobinkonzentration (vor der Transfusion) im Zeitverlauf
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Gesamthämoglobinkonzentration (vor der Transfusion) im Zeitverlauf
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
Veränderung des Serum-Ferritinspiegels gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderungen im Anteil der roten Blutkörperchen, die HbF im Blutkreislauf exprimieren
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
LDH-Spiegel im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation
12 Monate bis 24 Monate nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Bioray Laboratories

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: lai yongrong, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
25. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
8. September 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2021-BRL-103

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Das klinische Studienprotokoll wird nach dem voraussichtlichen primären Abschlussdatum geteilt

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten werden vor dem 1.10.2023 verfügbar sein, eine Woche lang

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Universität und Institut

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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