Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie PR001 (LY3884961) u pacientů s periferními projevy Gaucherovy choroby (PROCEED)

19. května 2026 aktualizováno: Prevail Therapeutics

Otevřená studie fáze 1/2 zaměřená na vyhledávání dávek k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti jedné intravenózní dávky LY3884961 u pacientů s periferními projevy Gaucherovy choroby (POKRAČOVAT)

Studie J3Z-MC-OJAE je multicentrická, otevřená studie fáze 1/2 pro stanovení dávky LY3884961 hodnotící bezpečnost a snášenlivost u dospělých s periferními projevy GD.

Až 3 úrovně dávek LY3884961 budou hodnoceny ve 3 kohortách 3 pacientů pro zjištění dávky. Poté může být do expanzní kohorty zařazeno až 6 pacientů.

U každého zařazeného pacienta bude studie trvat přibližně 5 let, včetně až 45denního screeningového období. Během prvních 18 měsíců po podání dávky budou subjekty hodnoceny na účinky LY3884961 na bezpečnost, snášenlivost, imunogenicitu, biomarkery a účinnost. Pacienti budou sledováni dalších 42 měsíců za účelem sledování bezpečnosti, imunogenicity a vybraných biomarkerů a parametrů účinnosti.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Dokončeno
        • Westmead Hospital-Cnr Hawkesbury and Darcy Rds
  • Brazílie
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Nábor
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
        • Kontakt:
  • Německo
      • Höchheim, Německo, 65239
        • Nábor
        • SphinCS Clinical Science for LSD
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Royal Free Hospital NHS Trust
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Nábor
        • Cedars-Sinai
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710-3017
        • Nábor
        • Duke University Health System
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030-6066
        • Nábor
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Zaragoza, Španělsko, 50006
        • Nábor
        • Hospital Quironsalud Zaragoza, Paseo Mariano Renovales Sn
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 50 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 18-50 let včetně v době informovaného souhlasu.
  2. Bialelické mutace GBA1 potvrzené centrální laboratoří.
  3. Na ERT nebo SRT po dobu alespoň 2 let a na stabilní maximální tolerované dávce po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem.

  4. Důkaz suboptimální reakce na ERT nebo SRT, jak je definováno alespoň jedním z následujících parametrů:

    1. splenomegalie s objemem sleziny ≥ 3 MN hodnoceným centrálně odečítanou abdominální MRI
    2. hepatomegalie s objemem jater ≥ 1,2 MN, jak bylo hodnoceno centrálně odečítanou abdominální MRI
    3. trombocytopenie s počtem krevních destiček < 100 × 103 na μl

    4. Kostní projevy GD alespoň střední závažnosti, jak je definováno alespoň jedním z následujících:

      • kostní krize do 1 roku před screeningem
      • infiltrace kostní dřeně definovaná celkovým skóre BMB ≥ 7 na MRI
      • těžká osteopenie nebo osteoporóza (Z skóre < -2,0)
  5. Pacient má schopnost porozumět účelu a rizikům studie a poskytnout písemný informovaný souhlas a oprávnění používat chráněné zdravotní informace v souladu s národními a místními předpisy na ochranu soukromí.
  6. Ženy s potenciálem otěhotnět musí být buď chirurgicky sterilní (hysterektomie, bilaterální tubární ligace, salpingektomie a/nebo bilaterální ooforektomie alespoň 26 týdnů před screeningem) nebo postmenopauzální, definované jako spontánní amenorea po dobu alespoň 2 let, s hladinou folikuly stimulujícího hormonu v postmenopauzální rozsah.
  7. Muži a ženy ve fertilním věku (tj. ovulující, premenopauzální a chirurgicky nesterilní) musí po celou dobu studie, včetně dlouhodobého sledování, důsledně a správně používat vysoce účinnou metodu antikoncepce.
  8. Muži musí souhlasit s používáním kondomu během jakéhokoli pohlavního styku (včetně těch, kteří podstoupili vasektomii) a zdržet se darování spermatu po dobu trvání studie, včetně dlouhodobého sledování.
  9. Ženy musí souhlasit s tím, že se zdrží darování vajíček po dobu trvání studie, včetně dlouhodobého sledování.
  10. Pacienti musí souhlasit s tím, že se zdrží dárcovství krve po dobu alespoň prvního roku studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Klinicky významné neurologické příznaky a symptomy a/nebo poruchy chování.
  2. Očekává se, že aktivní a progresivní onemocnění kostí bude vyžadovat chirurgickou léčbu v příštích 6 měsících.
  3. Anamnéza totální splenektomie nebo plánované totální splenektomie během prvních 18 měsíců studie.
  4. Splenomegalie > 10 MN.

  5. Důkaz klinicky významného onemocnění jater, křehká játra nebo anamnéza expozice hepatotoxinům včetně:

    1. Příjemce transplantace jater nebo plánované transplantace jater během prvních 18 měsíců studie.
    2. Progresivní hepatomegalie > 3MN
    3. Anamnéza 2. nebo vyššího stádia jaterní fibrózy
    4. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog do 2 let od screeningu
    5. Infekce hepatitidou B (HBV) v anamnéze nebo aktuálně aktivní infekce HBV; pacienti s infekcí virem hepatitidy C (HCV) v anamnéze musí mít dokončenou kurativní antivirovou léčbu s virovou zátěží HCV pod limitem kvantifikace nebo být HCV RNA negativní
  6. Trombocytopenie s počtem krevních destiček < 40 × 103 na μl.
  7. Těžká hyperlipidémie (triglyceridy > 1 000 mg/dl).
  8. Současná diagnóza nestabilních nebo klinicky významných kardiovaskulárních stavů na základě hodnocení zkoušejícího.
  9. Karcinom v anamnéze do 5 let od screeningu s výjimkou plně vyříznutých nemelanomových kožních karcinomů, nemetastatického karcinomu prostaty a plně léčeného duktálního karcinomu in situ.
  10. Souběžné onemocnění, stav nebo léčba, které by podle názoru zkoušejícího představovaly pro pacienta nepřijatelné riziko nebo narušovaly pacientovu schopnost dodržovat postupy studie nebo narušovaly provádění studie.
  11. Ženy ve fertilním věku, těhotné (tj. pozitivní výsledek těhotenství v séru při screeningu a 1. den) nebo kojící ženy nebo ženy, které plánují otěhotnět v průběhu studie.
  12. Použití jakékoli chaperonové terapie související s GD během 4 týdnů před Screeningem nebo očekávaná potřeba zahájit chaperonovou terapii během alespoň prvních 18 měsíců studie.
  13. Jakýkoli typ předchozí genové nebo buněčné terapie.
  14. Použití systémové imunosupresivní nebo steroidní terapie jiné než protokolem specifikované imunosuprese.
  15. Účast ve studii jiného terapeutického zkoumaného léku nebo zařízení během 3 měsíců nebo 5 poločasů zkoumané látky, podle toho, co je delší.
  16. Klinicky významné abnormality ve výsledcích laboratorních testů při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: LY3884961
LY3884961 je hodnocený léčivý přípravek pro moderní terapii podávaný jako jediná intravenózní infuze.
Genetický: LY3884961
• LY3884961 je replikačně nekompetentní vektor rekombinantního adeno-asociovaného viru (AAV). Vektor se skládá z genomu ss DNA zabaleného do proteinové kapsidy odvozené od AAV.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 5 let
Nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE) a závažné nežádoucí příhody (SAE) s AE klasifikovanými jako mírné, střední nebo závažné.
5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objem sleziny
Časové okno: 5 let
Změna a procentuální změna od výchozího stavu
5 let
Počet krevních destiček
Časové okno: 5 let
Změna od základní linie
5 let
Ukončení enzymatické substituční terapie (ERT)/substrátové redukční terapie (SRT)
Časové okno: 5 let
Doba od podání dávky do vysazení ERT/SRT
5 let
Úrovně GCase
Časové okno: 5 let
Změna od základní linie
5 let
Opětovné zahájení ERT/SRT (je-li to nutné)
Časové okno: 5 let
Čas na rozvoj kritérií vyžadující opětovné zahájení ERT/SRT (v případě potřeby)
5 let
Hladiny GLCSPH
Časové okno: 5 let
Změna z výchozí hodnoty
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Prevail Therapeutics

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Eli Lilly and Company

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Aaron Tward, MD, PhD, Prevail Therapeutics, a wholly owned subsidiary of Eli Lilly and Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. prosince 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. srpna 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. srpna 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • J3Z-MC-OJAE

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LY3884961

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení