Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg med PR001 (LY3884961) hos patienter med perifere manifestationer af Gauchers sygdom (FORTSÆT)

19. maj 2026 opdateret af: Prevail Therapeutics

Et åbent, dosisfindende, fase 1/2-studie til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt intravenøs dosis af LY3884961 hos patienter med perifere manifestationer af Gauchers sygdom (FORTSÆT)

Studie J3Z-MC-OJAE er et fase 1/2, multicenter, åbent, dosisfindende studie af LY3884961, der evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten hos voksne med perifere manifestationer af GD.

Op til 3 dosisniveauer af LY3884961 vil blive vurderet i 3 dosisfindende kohorter af 3 patienter. Herefter kan op til 6 patienter blive indskrevet i en ekspansionskohorte.

For hver tilmeldt patient vil undersøgelsen vare cirka 5 år, inklusive op til en 45-dages screeningsperiode. I løbet af de første 18 måneder efter dosering vil forsøgspersoner blive evalueret for virkningerne af LY3884961 på sikkerhed, tolerabilitet, immunogenicitet, biomarkører og effektivitet. Patienterne vil blive fulgt op i yderligere 42 måneder for at overvåge sikkerhed, immunogenicitet og udvalgte biomarkør- og effektparametre.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Afsluttet
        • Westmead Hospital-Cnr Hawkesbury and Darcy Rds
  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Rekruttering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital NHS Trust
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars-Sinai
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710-3017
        • Rekruttering
        • Duke University Health System
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030-6066
        • Rekruttering
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50006
        • Rekruttering
        • Hospital Quironsalud Zaragoza, Paseo Mariano Renovales Sn
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Höchheim, Tyskland, 65239
        • Rekruttering
        • SphinCS Clinical Science for LSD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 50 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 18-50 år inklusive på tidspunktet for informeret samtykke.
  2. Bi-alleliske GBA1-mutationer bekræftet af centrallaboratoriet.
  3. På ERT eller SRT i mindst 2 år og på en stabil, maksimalt tolereret dosis i mindst 3 måneder før screening.

  4. Bevis på suboptimal respons på ERT eller SRT som defineret af mindst én af følgende parametre:

    1. splenomegali med miltvolumen ≥ 3 MN som vurderet ved centralt aflæst abdominal MR
    2. hepatomegali med levervolumen ≥ 1,2 MN som vurderet ved centralt aflæst abdominal MR
    3. trombocytopeni, med blodpladetal < 100 × 103 pr. μL

    4. Knoglemanifestationer af GD af mindst moderat sværhedsgrad som defineret af mindst én af følgende:

      • knoglekrise inden for 1 år før screening
      • knoglemarvsinfiltration som defineret ved total BMB-score ≥ 7 på MR
      • svær osteopeni eller osteoporose (Z-score < -2,0)
  5. Patienten har evnen til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og give skriftligt informeret samtykke og tilladelse til at bruge beskyttede helbredsoplysninger i overensstemmelse med nationale og lokale regler om privatliv.
  6. Kvinder i ikke-fertil alder skal enten være kirurgisk sterile (hysterektomi, bilateral tubal ligering, salpingektomi og/eller bilateral ooforektomi mindst 26 uger før screening) eller postmenopausale, defineret som spontan amenoré i mindst 2 år, med follikelstimulerende hormonniveau i postmenopausalt område.
  7. Mænd og kvinder i den fødedygtige alder (dvs. ægløsning, præmenopausale og ikke kirurgisk sterile) skal bruge en yderst effektiv præventionsmetode konsekvent og korrekt i hele undersøgelsens varighed, inklusive den langsigtede opfølgning.
  8. Mænd skal acceptere at bruge kondom under ethvert samleje (inklusive dem, der har fået foretaget en vasektomi) og afholde sig fra sæddonation i hele undersøgelsens varighed, inklusive langtidsopfølgning.
  9. Kvinder skal acceptere at afstå fra ægdonation i hele undersøgelsens varighed, herunder langtidsopfølgning.
  10. Patienter skal acceptere at afstå fra bloddonationer i mindst det første år af undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikante neurologiske tegn og symptomer og/eller adfærdsforstyrrelser.
  2. Aktiv og progressiv knoglesygdom forventes at kræve kirurgisk behandling inden for de næste 6 måneder.
  3. Anamnese med total splenektomi eller planlagt total splenektomi i løbet af de første 18 måneder af undersøgelsen.
  4. Splenomegali > 10 MN.

  5. Bevis for klinisk signifikant leversygdom, skrøbelig lever eller historie med eksponering for hepatotoksiner, herunder:

    1. Modtager af en levertransplantation eller planlagt levertransplantation i løbet af undersøgelsens første 18 måneder.
    2. Progressiv hepatomegali > 3MN
    3. Anamnese med trin 2 eller højere leverfibrose
    4. Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug inden for 2 år efter screening
    5. Anamnese med hepatitis B (HBV) infektion eller aktuelt aktiv HBV infektion; patienter med en historie med hepatitis C-virus (HCV)-infektion skal have afsluttet helbredende antiviral behandling med HCV-virusbelastning under kvantificeringsgrænsen eller være HCV RNA-negative
  6. Trombocytopeni med blodpladetal < 40 × 103 pr. μL.
  7. Alvorlig hyperlipidæmi (triglycerider > 1.000 mg/dL).
  8. Aktuel diagnose af ustabile eller klinisk signifikante kardiovaskulære tilstande baseret på Investigators vurdering.
  9. Anamnese med kræft inden for 5 år efter screening med undtagelse af fuldt udskåret ikke-melanom hudkræft, ikke-metastatisk prostatacancer og fuldt behandlet duktalt carcinom in situ.
  10. Samtidig sygdom, tilstand eller behandling, som efter investigatorens mening ville udgøre en uacceptabel risiko for patienten eller forstyrre patientens evne til at overholde undersøgelsesprocedurer eller forstyrre undersøgelsens gennemførelse.
  11. Kvinder i den fødedygtige alder, gravide (dvs. positiv serumgraviditet ved screening og dag 1) eller ammer eller har til hensigt at blive gravid i løbet af forsøget.
  12. Anvendelse af enhver GD-relateret chaperonterapi inden for 4 uger før screening eller forventet behov for at påbegynde chaperonterapi i løbet af mindst de første 18 måneder af undersøgelsen.
  13. Enhver form for tidligere gen- eller celleterapi.
  14. Anvendelse af systemisk immunsuppressiv eller steroidbehandling ud over protokolspecificeret immunsuppression.
  15. Deltagelse i en anden terapeutisk afprøvende lægemiddel- eller enhedsundersøgelse inden for 3 måneder eller 5 halveringstider af undersøgelsesmidlet, alt efter hvad der er længst.
  16. Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietestresultater ved screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: LY3884961
LY3884961 er et forsøgslægemiddel til avanceret terapi, der administreres som en enkelt intravenøs infusion.
Genetisk: LY3884961
• LY3884961 er en replikationsinkompetent rekombinant adeno-associeret virus (AAV) vektor. Vektoren er sammensat af et ss DNA-genom pakket i et AAV-afledt proteinkapsid.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 5 år
Behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) med AE'er klassificeret som milde, moderate eller svære.
5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Miltvolumen
Tidsramme: 5 år
Ændring og procentvis ændring fra baseline
5 år
Blodpladetal
Tidsramme: 5 år
Ændring fra baseline
5 år
Seponering af enzymerstatningsterapi (ERT)/substratreduktionsterapi (SRT)
Tidsramme: 5 år
Tid fra dosering til seponering af ERT/SRT
5 år
GCase niveauer
Tidsramme: 5 år
Ændring fra baseline
5 år
Geninitiering af ERT/SRT (om nødvendigt)
Tidsramme: 5 år
Tid til udvikling af kriterier, der kræver geninitiering af ERT/SRT (om nødvendigt)
5 år
GLCSPH -niveauer
Tidsramme: 5 år
Skift fra baseline
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Prevail Therapeutics

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Eli Lilly and Company

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Aaron Tward, MD, PhD, Prevail Therapeutics, a wholly owned subsidiary of Eli Lilly and Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. august 2032

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. august 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. august 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • J3Z-MC-OJAE

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med LY3884961

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger