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말초 고셔병 환자를 대상으로 한 PR001(LY3884961)의 임상시험(PROCEED)

2026년 5월 19일 업데이트: Prevail Therapeutics

고셔병 말초 증상이 있는 환자에서 LY3884961의 단일 정맥 투여의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨, 용량 찾기, 1/2상 연구(PROCEED)

연구 J3Z-MC-OJAE는 GD의 말초 징후가 있는 성인의 안전성과 내약성을 평가하는 LY3884961의 1/2상, 다기관, 공개 라벨, 용량 발견 연구입니다.

LY3884961의 최대 3개 용량 수준이 3명의 환자로 구성된 3개의 용량 찾기 코호트에서 평가될 것입니다. 이후 최대 6명의 환자가 확장 코호트에 등록될 수 있습니다.

등록된 각 환자에 대해 연구는 최대 45일의 스크리닝 기간을 포함하여 약 5년 동안 진행됩니다. 투약 후 처음 18개월 동안 대상자는 안전성, 내약성, 면역원성, 바이오마커 및 효능에 대한 LY3884961의 효과에 대해 평가될 것입니다. 안전성, 면역원성, 선택된 바이오마커 및 효능 매개변수를 모니터링하기 위해 추가로 42개월 동안 환자를 추적할 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모병

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (추정된)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
15

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 독일
      • Höchheim, 독일, 65239
        • 모병
        • SphinCS Clinical Science for LSD
        • 연락하다:
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90048
        • 모병
        • Cedars-Sinai
        • 연락하다:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710-3017
        • 모병
        • Duke University Health System
        • 연락하다:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030-6066
        • 모병
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
        • 연락하다:
  • 브라질
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90035-903
        • 모병
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
        • 연락하다:
  • 스페인
      • Zaragoza, 스페인, 50006
        • 모병
        • Hospital Quironsalud Zaragoza, Paseo Mariano Renovales Sn
        • 연락하다:
  • 영국
      • London, 영국
        • 모병
        • Royal Free Hospital NHS Trust
        • 연락하다:
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • 완전한
        • Westmead Hospital-Cnr Hawkesbury and Darcy Rds

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 정보에 입각한 동의 시점을 기준으로 18-50세.
  2. 중앙 실험실에서 확인된 이중 대립유전자 GBA1 돌연변이.
  3. 스크리닝 전 최소 3개월 동안 최소 2년 동안 ERT 또는 SRT 및 안정적이고 최대 내약 용량으로.

  4. 다음 매개변수 중 적어도 하나에 의해 정의된 ERT 또는 SRT에 대한 차선책의 증거:

    1. 중앙 판독 복부 MRI로 평가했을 때 비장 부피가 3MN 이상인 비장비대
    2. 중앙 판독 복부 MRI로 평가한 간 부피 ≥ 1.2MN의 간비대
    3. 혈소판 감소증, 혈소판 수가 μL당 < ​​100 × 103

    4. 다음 중 적어도 하나에 의해 정의되는 중등도 이상의 골다공증 GD:

      • 스크리닝 전 1년 이내의 골 위기
      • MRI에서 총 BMB 점수 ≥ 7로 정의되는 골수 침윤
      • 심한 골감소증 또는 골다공증(Z 점수 < -2.0)
  5. 환자는 연구의 목적과 위험을 이해하고 국가 및 지역 개인 정보 보호 규정에 따라 보호 대상 건강 정보를 사용하기 위한 서면 동의 및 권한을 제공할 수 있습니다.
  6. 가임 가능성이 없는 여성은 외과적으로 불임 상태이거나(자궁절제술, 양측 난관 결찰술, 난관 절제술 및/또는 스크리닝 최소 26주 전에 양측 난소 절제술) 또는 최소 2년 동안 자발적인 무월경으로 정의되고 난포 자극 호르몬 수치가 폐경기 범위.
  7. 가임기 남성 및 여성(즉, 배란기, 폐경 전 및 외과적으로 불임이 아님)은 장기 추적 조사를 포함하여 연구 기간 동안 일관되고 정확하게 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
  8. 남성은 모든 성관계(정관 절제술을 받은 사람 포함) 동안 콘돔 사용에 동의해야 하며 장기 추적 조사를 포함하여 연구 기간 동안 정자 기증을 삼가야 합니다.
  9. 여성은 장기 후속 조치를 포함하여 연구 기간 동안 난자 기증을 삼가는 데 동의해야 합니다.
  10. 환자는 적어도 연구 첫 해 동안 헌혈을 삼가는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. 임상적으로 중요한 신경학적 징후 및 증상 및/또는 행동 장애.
  2. 향후 6개월 이내에 외과적 치료가 필요할 것으로 예상되는 활성 및 진행성 골질환.
  3. 연구의 처음 18개월 동안 전체 비장 절제술 또는 계획된 전체 비장 절제술의 병력.
  4. 비장 비대 > 10 MN.

  5. 임상적으로 유의한 간 질환, 허약한 간 또는 다음을 포함한 간독소에 대한 노출 이력의 증거:

    1. 연구의 처음 18개월 동안 간 이식 또는 계획된 간 이식의 수혜자.
    2. 진행성 간비대 > 3MN
    3. 2단계 이상의 간 섬유화 병력
    4. 스크리닝 2년 ​​이내에 알코올 또는 약물 남용 이력
    5. B형 간염(HBV) 감염 이력 또는 현재 활성 HBV 감염; C형 간염 바이러스(HCV) 감염 병력이 있는 환자는 정량 한계 미만의 HCV 바이러스 부하로 치유적 항바이러스 치료를 완료했거나 HCV RNA 음성이어야 합니다.
  6. 혈소판 수가 μL당 40 × 103 미만인 혈소판 감소증.
  7. 중증 고지혈증(트리글리세리드 > 1,000 mg/dL).
  8. 조사자 평가에 기초한 불안정하거나 임상적으로 중요한 심혈관 상태의 현재 진단.
  9. 완전히 절제된 비흑색종 피부암, 비전이성 전립선암 및 완전히 치료된 관내 암종을 제외한 스크리닝 5년 이내의 암 이력.
  10. 연구자의 의견에 따라 환자에게 허용할 수 없는 위험을 초래하거나 연구 절차를 준수하는 환자의 능력을 방해하거나 연구 수행을 방해하는 수반되는 질병, 상태 또는 치료.
  11. 가임 여성, 임신(즉, 스크리닝 및 1일에서 양성 혈청 임신 결과) 또는 모유 수유 중이거나 시험 과정 동안 임신을 의향이 있는 여성.
  12. 스크리닝 전 4주 이내에 임의의 GD-관련 샤페론 요법의 사용 또는 연구의 적어도 처음 18개월 동안 샤페론 요법을 개시할 필요가 예상됨.
  13. 모든 유형의 이전 유전자 또는 세포 치료.
  14. 프로토콜에 명시된 면역억제제 이외의 전신 면역억제제 또는 스테로이드 요법의 사용.
  15. 3개월 또는 연구 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 또 다른 치료적 연구 약물 또는 장치 연구에 참여.
  16. 스크리닝에서 실험실 검사 결과의 임상적으로 유의미한 이상.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: LY3884961
LY3884961은 단일 정맥 주입으로 투여되는 첨단 치료법 연구용 의약품이다.
유전적: LY3884961
• LY3884961은 복제 불능 재조합 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터입니다. 벡터는 AAV 유래 단백질 캡시드에 포장된 ss DNA 게놈으로 구성됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
치료 후 이상반응(TEAE) 및 심각한 이상반응(SAE)의 발생률 및 중증도
기간: 5 년
치료로 인한 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)(AE의 등급은 경증, 중등도 또는 중증).
5 년

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
비장량
기간: 5 년
기준선 대비 변화 및 백분율 변화
5 년
혈소판 수
기간: 5 년
기준선에서 변경
5 년
효소대체요법(ERT)/기질감소요법(SRT) 중단
기간: 5 년
투여부터 ERT/SRT 중단까지의 시간
5 년
G케이스 수준
기간: 5 년
기준선에서 변경
5 년
ERT/SRT의 재개 (필요한 경우)
기간: 5 년
ERT/SRT의 재개가 필요한 기준 개발 시간 (필요한 경우)
5 년
Glcsph 수준
기간: 5 년
기준선에서 변경
5 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Prevail Therapeutics

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
Eli Lilly and Company

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 연구 책임자: Aaron Tward, MD, PhD, Prevail Therapeutics, a wholly owned subsidiary of Eli Lilly and Company

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 12월 20일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2032년 8월 30일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2032년 8월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2022년 6월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2022년 8월 1일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2022년 8월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 5월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 5월 19일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • J3Z-MC-OJAE

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

고셔병에 대한 임상 시험

LY3884961에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

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