Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1/2 klinického hodnocení PR001 u kojenců s Gaucherovou chorobou typu 2 (PROVIDE)

26. března 2026 aktualizováno: Prevail Therapeutics

Otevřená studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jednorázové dávky LY3884961 u kojenců s Gaucherovou chorobou typu 2

J3Z-MC-OJAB je otevřená multicentrická studie fáze 1/2 k hodnocení bezpečnosti a účinnosti jednorázové dávky LY3884961 (dříve PR001) u kojenců s diagnózou Gaucherovy choroby typu 2 (GD2). U každého pacienta bude studie trvat přibližně 5 let. Během prvních 12 měsíců po podání budou pacienti hodnoceni na účinky LY3884961 na bezpečnost, snášenlivost, imunogenicitu, biomarkery a účinnost. Pacienti budou sledováni další 4 roky za účelem sledování bezpečnosti a změn vybraných biomarkerů a klinických výsledků.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester Centre for Genomic Medicine, 6th Floor, St Mary's Hospital, Oxford Road
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, 747 52nd St
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital, 2450 Riverside Avenue
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh, 4401 Penn Avenue
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Bialelické mutace GBA1 v souladu s diagnózou GD2 potvrzenou centrální laboratoří.
  • Klinická diagnóza GD2
  • Rodič/zákonný zástupce má schopnost porozumět účelu a rizikům studie a poskytnout písemný informovaný souhlas a oprávnění používat chráněné zdravotní informace v souladu s národními a místními předpisy na ochranu soukromí.
  • Pacient má spolehlivého informátora (tj. rodiče/zákonného zástupce), který je ochotný a schopný se zúčastnit studie jako zdroje informací o pacientově zdravotním stavu a kognitivních a funkčních schopnostech (včetně poskytnutí vstupů do hodnotících škál).

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza významného onemocnění CNS jiného než GD2, které může být příčinou symptomů GD u pacienta nebo může zmást cíle studie.
  • Dosažená samostatná chůze.
  • Závažné periferní příznaky GD, které by podle názoru zkoušejícího představovaly pro pacienta nepřijatelné riziko nebo by narušovaly pacientovu schopnost dodržovat postupy studie nebo by narušovaly provádění studie.
  • Souběžné onemocnění, stav nebo léčba, které by podle názoru zkoušejícího představovaly pro pacienta nepřijatelné riziko nebo narušovaly pacientovu schopnost dodržovat postupy studie nebo narušovaly provádění studie.
  • Použití jakékoli terapie snížením substrátu související s GD.
  • Použití silných inhibitorů nebo induktorů cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) nebo P-glykoproteinu (P-gp) léků, bylin nebo volně prodejných léků.
  • Jakýkoli typ předchozí genové nebo buněčné terapie.
  • Živá vakcína Imunizace do 4 týdnů nebo neživé vakcíny do 2 týdnů před zahájením požadovaného imunosupresivního režimu.
  • Použití léků na ředění krve. Protidestičkové terapie jsou přijatelné, pokud je pacient z lékařského hlediska schopen je dočasně přerušit 7 dní před podáním dávky a alespoň 48 hodin po intracisternální injekci a lumbální punkci.
  • Použití jiné systémové imunosupresivní nebo kortikosteroidní terapie, než je specifikováno protokolem (topické nebo inhalační přípravky pro dermatologické stavy nebo astma jsou povoleny).
  • Účast ve studii jiného zkoumaného léku nebo zařízení během posledních 3 měsíců.
  • MRI mozku (zobrazování magnetickou rezonancí) a MRA (angiografie magnetickou rezonancí), které vykazují klinicky významnou abnormalitu, jsou považovány za kontraindikaci intracisternální injekce.
  • Klinicky významné abnormality výsledků laboratorních testů hodnocené při screeningu.
  • Kontraindikace nebo intolerance k metodám rentgenové vizualizace (např. MRI, MRA, CT) a nesnášenlivost kontrastních látek používaných pro MRI nebo CT vyšetření.
  • Kontraindikace celkové anestezie nebo sedace.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vysoká dávka
Lék: Prednison
Podává se perorálně jako souběžná medikace s následným snižováním dávky.
Lék: Methylprednisolon
Jediný IV pulz podávaný jako souběžná medikace.
Lék: Sirolimus
Nasycovací dávka následovaná udržovacími dávkami a následným snižováním dávky; podávané jako souběžná medikace.
Genetický: LY3884961
Účastníci dostanou jednu dávku LY3884961 podanou intracisternálně.
Experimentální: Nízká dávka
Lék: Prednison
Podává se perorálně jako souběžná medikace s následným snižováním dávky.
Lék: Methylprednisolon
Jediný IV pulz podávaný jako souběžná medikace.
Lék: Sirolimus
Nasycovací dávka následovaná udržovacími dávkami a následným snižováním dávky; podávané jako souběžná medikace.
Genetický: LY3884961
Účastníci dostanou jednu dávku LY3884961 podanou intracisternálně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod vedoucích k přerušení
Časové okno: Ročník 5
Ročník 5
Imunogenicita AAV9 a GCase v krvi
Časové okno: Do roku 2
Do roku 2
Imunogenicita AAV9 a GCase v CSF
Časové okno: Do roku 1
Do roku 1

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na smrt
Časové okno: Výchozí stav do dokončení události nebo studie, až do 5. roku
Výchozí stav do dokončení události nebo studie, až do 5. roku
Čas do klinické události
Časové okno: Výchozí stav do dokončení události nebo studie, až do 5. roku
Klinická událost definovaná jako umístění trubice tracheostomie/invazivní ventilace a/nebo perkutánní endoskopické gastrostomie (PEG) a/nebo umístění nazogastrické (NG) trubice
Výchozí stav do dokončení události nebo studie, až do 5. roku
Změna hladin aktivity enzymu GCase (glukocerebrosidázy) v krvi
Časové okno: Do 5. roku
Do 5. roku
Změna úrovní aktivity enzymu GCase v CSF (mozkomíšním moku)
Časové okno: Do roku 3
Do roku 3
Změna hladiny glykolipidů v krvi
Časové okno: Do 5. roku
Do 5. roku
Změna hladin glykolipidů v CSF
Časové okno: Do roku 3
Do roku 3
Individuální vektorová data prošívání
Časové okno: Do 5. roku
Do 5. roku
Změna kognitivní funkce
Časové okno: Měsíce 6,12 a až rok 2
Měřeno pomocí Bayleyových vah vývoje kojenců a batolat (BSID-III)
Měsíce 6,12 a až rok 2
Změna kognitivní funkce
Časové okno: Studijní měsíc 12 a až 2. ročník
Měřeno podle potřeby pomocí Wechslerovy předškolní a primární škály inteligence (WPPSI-IV). (Ne všichni pacienti zahajují studii při narození. Pomocí tohoto opatření budou hodnoceni pouze pacienti, kteří jsou ve věku 36 měsíců na určených studijních návštěvách)
Studijní měsíc 12 a až 2. ročník
Změna motoriky
Časové okno: Měsíce 6, 12 a až rok 2
Změna od základní hodnoty ve funkci motoru pomocí měření funkce hrubého motoru (GMFM-88).
Měsíce 6, 12 a až rok 2
Změna motoriky
Časové okno: Měsíce 6, 12 a až rok 2
Změna motorické funkce od výchozí hodnoty pomocí BSID-III.
Měsíce 6, 12 a až rok 2
Změna v globálních klinických dojmech (závažnost)
Časové okno: Měsíce 6, 12 a až rok 2
Změna klinické závažnosti onemocnění od výchozí hodnoty (CGI-závažnost {CGI-S}).
Měsíce 6, 12 a až rok 2
Globální klinické dojmy (zlepšení)
Časové okno: Měsíce 6, 12 a až rok 2
Klinické zlepšení oproti výchozímu stavu (CGI-Improvement [CGI-I]).
Měsíce 6, 12 a až rok 2
Změna adaptivního chování a fungování
Časové okno: Měsíce 6 a 12 a až rok 2
Změna od základní linie v adaptivním fungování pomocí Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS-2) (2. vydání)
Měsíce 6 a 12 a až rok 2
Změna nejvíce znepokojujících příznaků
Časové okno: Měsíce 6, 12 a až rok 2
Změna od základní hodnoty ve vizuální analogové škále pro nejvíce znepokojující příznaky (VAS-MTS)
Měsíce 6, 12 a až rok 2
Změna symptomů chování
Časové okno: Měsíce 6, 12 a až rok 2
Změna od výchozího stavu v kontrolním seznamu Child Behavior Checklist (CBCL)
Měsíce 6, 12 a až rok 2

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Prevail Therapeutics

Spolupracovníci

Eli Lilly and Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Hamzeh Migdadi, M.D., Prevail Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. června 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

2. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • J3Z-MC-OJAB (PRV-GD2-101)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba, typ 2

Klinické studie na Prednison

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kuwait

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit