Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie hodnotící bezpečnost a snášenlivost AMX0035

10. ledna 2025 aktualizováno: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Fáze IIIb, otevřená rozšiřující studie hodnotící bezpečnost a snášenlivost AMX0035 až 108 týdnů u dospělých účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) dříve zařazených do studie A35-004 (PHOENIX)

Primárním cílem je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost AMX0035 během 108 týdnů otevřené léčby u účastníků dříve zařazených do studie A35-004 (PHOENIX).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Všichni účastníci budou dostávat otevřenou léčbu AMX0035, počínaje dnem 1 perorálním dávkováním dvakrát denně (jednou ráno a jednou večer) po dobu trvání studie. Po základní návštěvě (den 1) zapsaní účastníci dokončí návštěvy přibližně každých 12 týdnů (± 2 týdny), až do 108. týdne nebo návštěvy konce léčby (EOT), následované bezpečnostním sledováním přibližně 28 dní po poslední dávka. Následné hodnocení přežití bude dokončeno každých 12 týdnů po návštěvě EOT až do doby smrti nebo konce studie (EOS).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
352

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • University Hospitals Leuven
  • Francie
      • Bron, Francie
        • Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
      • Clermont-Ferrand, Francie
        • Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
      • Lille, Francie
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francie
        • CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Marseille, Francie
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Montpellier, Francie
        • CHU de Montpellier
      • Montpellier Cedex 5, Francie
        • Gui de Chauliac
      • Nice, Francie
        • CHU NICE
      • Paris, Francie
        • Hôpital de la Salpétrière
      • Tours, Francie
        • Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • University Medical Center Utrecht
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
  • Itálie
      • Bari, Itálie
        • Università degli studi di Bari Aldo Moro
      • Milan, Itálie
        • Centro Clinico NeMO
      • Milan, Itálie
        • IRCCS - Ospedale San Raffaele
      • Milan, Itálie
        • University of Milan Medical School
      • Milano, Itálie
        • IRCCS - Istituto Auxologico italiano
      • Modena, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Napoli, Itálie
        • Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Itálie
        • University of Padua
      • Tricase, Itálie
        • Università degli studi di Bari Aldo Moro
      • Turin, Itálie
        • University of Torino
  • Německo
      • Dresden, Německo
        • Uniklinikum Dresden
      • Hannover, Německo
        • Hannover Medical School
      • Jena, Německo
        • Jena University Hospital
      • Mannheim, Německo
        • Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
      • Rostock, Německo
        • University Medical Center Rostock
      • Ulm, Německo
        • ULM University Medical Centre
  • Polsko
      • Kraków, Polsko
        • Centrum Medyczne Linden
      • Warsaw, Polsko
        • City Clinic Warsaw
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království
        • The Walton Centre NHS Trust
      • London, Spojené království
        • King's College London
      • London, Spojené království
        • UCL Queen Square Institute of Neurology
      • Plymouth, Spojené království
        • University of Plymouth
      • Salford, Spojené království
        • Salford Royal Hospital Barnes Clinical Research Team
      • Sheffield, Spojené království
        • Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
      • Bilbao, Španělsko
        • Hospital Universitario de Basurto
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital San Rafael
      • San Sebastián, Španělsko
        • Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska Institutet
      • Umeå, Švédsko
        • Umeå University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Předchozí účast ve studii A35-004 (PHOENIX), včetně dokončení randomizované kontrolované fáze do 48. týdne (tento časový bod může nastat v době screeningu). Účastníci, kteří nedokončí randomizovanou kontrolovanou fázi do 48. týdne ze zdravotních důvodů, mohou být zahrnuti případ od případu po konzultaci se sponzorem;
  2. Schopný poskytnout informovaný souhlas;
  3. Schopný a ochotný dodržovat zkušební postupy včetně návštěv zkušební kliniky, vzdálených návštěv a požadavků na hlášení stavu přežití;

  4. Ženy ve fertilním věku (WOCBP; např., které nejsou po menopauze alespoň jeden rok nebo jsou chirurgicky sterilní, musí souhlasit s použitím adekvátní antikoncepce po dobu trvání studie a 3 měsíce po poslední dávce AMX0035;

    1. 12 měsíců spontánní amenorea nebo 6 měsíců spontánní amenorea se sérovými hladinami folikuly stimulujícího hormonu (FSH) > 40 mIU/ml (mili-mezinárodní jednotky na mililitr) nebo 6 týdnů po chirurgické bilaterální ooforektomii s nebo bez hysterektomie.

    2. Přijatelné metody antikoncepce pro použití v této studii jsou:

      • Hormonální metody, jako jsou antikoncepční pilulky, náplasti, injekce, vaginální kroužek nebo implantáty;
      • Bariérové ​​metody (jako je kondom nebo diafragma) používané se spermicidem (pěna, krém nebo gel, který zabíjí spermie);
      • Nitroděložní tělísko (IUD);
      • Abstinence (žádný heterosexuální sex);
      • Jedinečný partner, který je chirurgicky sterilní (muži) nebo není v plodném věku (žena).
  5. Ženy nesmí být těhotné nebo těhotenství plánovat po dobu trvání studie a 3 měsíce po poslední dávce AMX0035;
  6. Muži musí souhlasit s používáním antikoncepce po dobu trvání studie a alespoň 3 měsíce po poslední dávce AMX0035;
  7. Muži nesmí plánovat zplodit dítě nebo poskytnout sperma k darování po dobu trvání studie a 3 měsíce po poslední dávce AMX0035

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza známé alergie na fenylbutyrát nebo žlučové soli;
  2. Abnormální funkce jater definovaná jako hladiny bilirubinu a/nebo aspartátaminotransferázy (AST) a/nebo alaninaminotransferázy (ALT) > 5násobek horní hranice normy (získané do 12 týdnů od první dávky);
  3. Renální insuficience definovaná odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR)
  4. Těhotné ženy nebo ženy, které v současné době kojí;
  5. Současné těžké žlučové onemocnění, které může vést k lékařskému úsudku zkoušejícího v biliární obstrukci, včetně například aktivní cholecystitidy, primární biliární cirhózy, sklerotizující cholangitidy, rakoviny žlučníku, gangrény žlučníku, abscesu žlučníku;
  6. Anamnéza srdečního selhání třídy III/IV (podle New York Heart Association - NYHA);
  7. Účastník pod přísným omezením soli, kde by přidaný příjem soli v důsledku léčby vystavil účastníka riziku, podle klinického úsudku zkoušejícího;
  8. Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy, demence nebo zneužívání návykových látek, které by podle úsudku vyšetřovatele narušily schopnost účastníka poskytnout informovaný souhlas;
  9. Klinicky významný nestabilní zdravotní stav (jiný než ALS) (např. kardiovaskulární nestabilita, systémová infekce, neléčená dysfunkce štítné žlázy, závažná anomálie laboratorních testů nebo klinicky významné změny na elektrokardiogramu [EKG]), které by pro účastníka představovaly riziko, pokud by účastnit se soudu podle úsudku vyšetřovatele;
  10. V současné době zařazen do jiné studie (kromě studie A35-004 (PHOENIX)) zahrnující použití hodnocené terapie (nebo v rámci 5 plazmatických poločasů) před první dávkou při základní návštěvě;
  11. Implantace membránového stimulačního systému (DPS);
  12. V současné době nebo dříve léčených během posledních 30 dnů (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) od první dávky při základní návštěvě nebo plánované expozice během období léčby jakýmkoli zakázaným lékům uvedeným v části 6.7 protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Aktivní
Všichni účastníci budou léčeni perorálním (nebo vyživovací sondou) AMX0035 (fixní kombinace fenylbutyrátu sodného (PB) a taurursodiolu). Všichni účastníci budou užívat 2 sáčky denně (jedna ranní dávka a jedna večerní dávka) počínaje 1. dnem po dobu trvání studie (pokud je dávkování dvakrát denně špatně tolerováno, přerušení a snížení dávkování jsou dále diskutována v části 6.3) AMX0035 bude být dodáván společností Amylyx jako kartonová krabice obsahující přibližně 1měsíční zásobu sáčků na jedno použití. Každý sáček AMX0035 obsahuje aktivní složky v práškové formulaci s 3 g PB a 1 g taurursodiolu. Prášek AMX0035 se smíchá s vodou a užívá se perorálně (nebo pomocí přívodní trubice).
Lék: AMX0035
Kombinace 3 g fenylbutyrátu a 1 g taurursodiolu
Ostatní jména:
  • RELYVRIO

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit výskyt nežádoucích účinků vznikajících při léčbě během léčby AMX0035
Časové okno: 108 týdnů
Výskyt všech nežádoucích příhod (AE); AE vedoucí k přerušení léčby nebo ukončení studie a všechny závažné nežádoucí příhody (SAE) u účastníků léčených AMX0035
108 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zhodnotit dopad dlouhodobé léčby AMX0035 na přežití
Časové okno: 108 týdnů
  1. Celkové přežití mortality ze všech příčin
  2. Přežití bez ventilace (definované jako smrt, tracheostomie pro respirační tíseň nebo trvalá neinvazivní ventilace [>22 hodin denně po dobu 7 po sobě jdoucích dnů])
108 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Lahar Mehta, MD, Head, Global Clinical Development

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. prosince 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
16. října 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. ledna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • A35-011

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení