Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de extensión que evalúa la seguridad y tolerabilidad de AMX0035

10 de enero de 2025 actualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Un estudio de extensión abierto de fase IIIb que evalúa la seguridad y la tolerabilidad de AMX0035 hasta 108 semanas en participantes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) inscritos previamente en el estudio A35-004 (PHOENIX)

El objetivo principal es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de AMX0035 durante 108 semanas de tratamiento abierto para participantes previamente inscritos en el estudio A35-004 (PHOENIX).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Todos los participantes recibirán un tratamiento abierto con AMX0035, comenzando el Día 1 con una dosificación oral dos veces al día (una por la mañana y otra por la noche) durante la duración del estudio. Después de la visita inicial (día 1), los participantes inscritos completarán visitas aproximadamente cada 12 semanas (± 2 semanas), hasta la semana 108 o la visita de fin de tratamiento (EOT), seguido de un seguimiento de seguridad aproximadamente 28 días después de la última dosis. Se completará una evaluación de seguimiento de supervivencia cada 12 semanas después de la visita EOT hasta el momento de la muerte o el final del estudio (EOS).

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
352

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Dresden, Alemania
        • Uniklinikum Dresden
      • Hannover, Alemania
        • Hannover Medical School
      • Jena, Alemania
        • Jena University Hospital
      • Mannheim, Alemania
        • Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
      • Rostock, Alemania
        • University Medical Center Rostock
      • Ulm, Alemania
        • ULM University Medical Centre
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • University Hospitals Leuven
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, España
        • Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
      • Bilbao, España
        • Hospital Universitario de Basurto
      • Madrid, España
        • Hospital San Rafael
      • San Sebastián, España
        • Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
      • Valencia, España
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Francia
      • Bron, Francia
        • Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
      • Lille, Francia
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francia
        • CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Marseille, Francia
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Montpellier, Francia
        • CHU de Montpellier
      • Montpellier Cedex 5, Francia
        • Gui de Chauliac
      • Nice, Francia
        • CHU NICE
      • Paris, Francia
        • Hôpital de la Salpétrière
      • Tours, Francia
        • Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
  • Italia
      • Bari, Italia
        • Università degli studi di Bari Aldo Moro
      • Milan, Italia
        • Centro Clinico NeMO
      • Milan, Italia
        • IRCCS - Ospedale San Raffaele
      • Milan, Italia
        • University of Milan Medical School
      • Milano, Italia
        • IRCCS - Istituto Auxologico italiano
      • Modena, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Napoli, Italia
        • Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italia
        • University of Padua
      • Tricase, Italia
        • Università degli studi di Bari Aldo Moro
      • Turin, Italia
        • University of Torino
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos
        • University Medical Center Utrecht
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Centrum Medyczne Linden
      • Warsaw, Polonia
        • City Clinic Warsaw
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
        • The Walton Centre NHS Trust
      • London, Reino Unido
        • King's College London
      • London, Reino Unido
        • UCL Queen Square Institute of Neurology
      • Plymouth, Reino Unido
        • University of Plymouth
      • Salford, Reino Unido
        • Salford Royal Hospital Barnes Clinical Research Team
      • Sheffield, Reino Unido
        • Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia
        • Karolinska Institutet
      • Umeå, Suecia
        • Umeå University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participación previa en el estudio A35-004 (PHOENIX), incluida la finalización de la fase controlada aleatoria hasta la semana 48 (este punto de tiempo puede ser próximo en el momento de la selección). Los participantes que no completen la fase aleatoria controlada hasta la Semana 48 por razones médicas pueden incluirse caso por caso, en consulta con el Patrocinador;
  2. Capaz de proporcionar consentimiento informado;
  3. Capaz y dispuesto a seguir los procedimientos del ensayo, incluidas las visitas a la clínica del ensayo, las visitas remotas y los requisitos de informe del estado de supervivencia;

  4. Las mujeres en edad fértil (WOCBP; p. ej., no posmenopáusicas durante al menos un año o estériles quirúrgicamente deben aceptar usar un método anticonceptivo adecuado durante la duración del ensayo y 3 meses después de la última dosis de AMX0035;

    1. 12 meses de amenorrea espontánea o 6 meses de amenorrea espontánea con niveles séricos de hormona estimulante del folículo (FSH) > 40 mUI/ml (miliunidades internacionales por mililitro) o 6 semanas de ovariectomía bilateral posquirúrgica con o sin histerectomía.

    2. Los métodos anticonceptivos aceptables para su uso en este ensayo son:

      • Métodos hormonales, como píldoras anticonceptivas, parches, inyecciones, anillo vaginal o implantes;
      • Métodos de barrera (como un condón o un diafragma) usados ​​con un espermicida (una espuma, crema o gel que mata los espermatozoides);
      • dispositivo intrauterino (DIU);
      • Abstinencia (sin sexo heterosexual);
      • Pareja única quirúrgicamente estéril (hombres) o no en edad fértil (mujer).
  5. Las mujeres no deben estar embarazadas ni planear quedar embarazadas durante la prueba y 3 meses después de la última dosis de AMX0035;
  6. Los hombres deben estar de acuerdo en practicar la anticoncepción durante la prueba y durante al menos 3 meses después de la última dosis de AMX0035;
  7. Los hombres no deben planear engendrar un hijo o donar esperma durante la duración del ensayo y 3 meses después de la última dosis de AMX0035

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes de alergia conocida al butirato de fenilo o sales biliares;
  2. Función hepática anormal definida como niveles de bilirrubina y/o aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) > 5 veces el límite superior de lo normal (obtenido dentro de las 12 semanas desde la primera dosis);
  3. Insuficiencia renal definida por la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
  4. Mujeres embarazadas o mujeres que están amamantando actualmente;
  5. Enfermedad biliar grave actual que puede resultar en el juicio médico del Investigador en obstrucción biliar incluyendo, por ejemplo, colecistitis activa, cirrosis biliar primaria, colangitis esclerosante, cáncer de vesícula biliar, gangrena de la vesícula biliar, absceso de la vesícula biliar;
  6. Antecedentes de insuficiencia cardíaca de clase III/IV (según New York Heart Association - NYHA);
  7. Participante bajo severa restricción de sal donde la ingesta de sal adicional debido al tratamiento pondría al participante en riesgo, a juicio clínico del Investigador;
  8. Presencia de enfermedad psiquiátrica inestable, deterioro cognitivo, demencia o abuso de sustancias que afectaría la capacidad del participante para dar su consentimiento informado, según el juicio del Investigador;
  9. Condición médica inestable clínicamente significativa (que no sea ALS) (p. ej., inestabilidad cardiovascular, infección sistémica, disfunción tiroidea no tratada, anomalía grave en las pruebas de laboratorio o cambios en el electrocardiograma [ECG] clínicamente significativos) que representaría un riesgo para el participante si tuviera que participar en el juicio, a juicio del Instructor;
  10. Actualmente inscrito en otro ensayo (excluyendo el estudio A35-004 (PHOENIX)) que involucra el uso de una terapia en investigación (o dentro de las 5 vidas medias en plasma) antes de la primera dosis en la visita inicial;
  11. Implantación de Sistema de Marcapasos de Diafragma (DPS);
  12. Tratamiento actual o previo en los últimos 30 días (o 5 vidas medias, lo que sea más largo) desde la primera dosis en la visita inicial o la exposición planificada durante el período de tratamiento a cualquiera de los medicamentos prohibidos enumerados en la Sección 6.7 del protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Activo
Todos los participantes serán tratados con AMX0035 por vía oral (o sonda de alimentación) (una combinación de dosis fija de fenilbutirato de sodio (PB) y taurursodiol). Todos los participantes tomarán 2 sobres al día (una dosis de la mañana y una dosis de la noche) a partir del día 1, durante la duración del estudio (si la dosificación de dos veces al día es mal tolerada, las interrupciones y reducciones de la dosificación se analizan con más detalle en la sección 6.3) AMX0035 ser suministrado por Amylyx en una caja de cartón que contiene aproximadamente 1 mes de suministro de sobres de un solo uso. Cada sobre de AMX0035 contiene principios activos en una formulación en polvo con 3 g de PB y 1 g de taurursodiol. El polvo AMX0035 se mezcla con agua y se toma por vía oral (o por sonda de alimentación).
Droga: AMX0035
Combinación de 3 g de fenilbutirato y 1 g de taurursodiol
Otros nombres:
  • RELYVRIO

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento durante el tratamiento con AMX0035
Periodo de tiempo: 108 semanas
Incidencia de todos los eventos adversos (AA); EA que conducen a la interrupción del tratamiento o al retiro del estudio, y todos los eventos adversos graves (SAE) en participantes tratados con AMX0035
108 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar el impacto del tratamiento a largo plazo con AMX0035 en la supervivencia
Periodo de tiempo: 108 semanas
  1. Supervivencia global de la mortalidad por todas las causas
  2. Supervivencia sin ventilación (definida como muerte, traqueotomía por dificultad respiratoria o ventilación permanente no invasiva [>22 horas por día durante 7 días consecutivos])
108 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Lahar Mehta, MD, Head, Global Clinical Development

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
29 de diciembre de 2022

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
16 de octubre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
27 de octubre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
9 de noviembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de noviembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de enero de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • A35-011

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones