Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AMX0035

10. januar 2025 opdateret af: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Et fase IIIb, åbent udvidelsesstudie, der evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AMX0035 i op til 108 uger hos voksne deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), der tidligere er tilmeldt undersøgelse A35-004 (PHOENIX)

Det primære mål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AMX0035 i løbet af 108 ugers åben behandling for deltagere, der tidligere har været tilmeldt undersøgelse A35-004 (PHOENIX).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Alle deltagere vil modtage åben behandling med AMX0035, startende på dag 1 med oral dosering to gange dagligt (en gang om morgenen og en gang om aftenen) i hele undersøgelsens varighed. Efter baselinebesøget (dag 1) vil tilmeldte deltagere gennemføre besøg cirka hver 12. uge (± 2 uger), indtil uge 108 eller afslutningen af ​​behandlingen (EOT), efterfulgt af en sikkerhedsopfølgning cirka 28 dage efter det sidste besøg. dosis. En overlevelsesopfølgningsvurdering vil blive afsluttet hver 12. uge efter EOT-besøget indtil dødstidspunktet eller studiets afslutning (EOS).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
352

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • University Hospitals Leuven
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • The Walton Centre NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College London
      • London, Det Forenede Kongerige
        • UCL Queen Square Institute of Neurology
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige
        • University of Plymouth
      • Salford, Det Forenede Kongerige
        • Salford Royal Hospital Barnes Clinical Research Team
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
        • Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
      • Clermont-Ferrand, Frankrig
        • Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
      • Lille, Frankrig
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrig
        • CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Marseille, Frankrig
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Montpellier, Frankrig
        • CHU de Montpellier
      • Montpellier Cedex 5, Frankrig
        • Gui de Chauliac
      • Nice, Frankrig
        • CHU NICE
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital de la Salpétrière
      • Tours, Frankrig
        • Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • University Medical Center Utrecht
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
  • Italien
      • Bari, Italien
        • Università degli studi di Bari Aldo Moro
      • Milan, Italien
        • Centro Clinico NeMO
      • Milan, Italien
        • IRCCS - Ospedale San Raffaele
      • Milan, Italien
        • University of Milan Medical School
      • Milano, Italien
        • IRCCS - Istituto Auxologico italiano
      • Modena, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Napoli, Italien
        • Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italien
        • University of Padua
      • Tricase, Italien
        • Università degli studi di Bari Aldo Moro
      • Turin, Italien
        • University of Torino
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Centrum Medyczne Linden
      • Warsaw, Polen
        • City Clinic Warsaw
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
      • Bilbao, Spanien
        • Hospital Universitario de Basurto
      • Madrid, Spanien
        • Hospital San Rafael
      • San Sebastián, Spanien
        • Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska Institutet
      • Umeå, Sverige
        • Umeå University Hospital
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland
        • Uniklinikum Dresden
      • Hannover, Tyskland
        • Hannover Medical School
      • Jena, Tyskland
        • Jena University Hospital
      • Mannheim, Tyskland
        • Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
      • Rostock, Tyskland
        • University Medical Center Rostock
      • Ulm, Tyskland
        • ULM University Medical Centre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Tidligere deltagelse i undersøgelse A35-004 (PHOENIX), inklusive afslutning af den randomiserede kontrollerede fase til og med uge 48 (dette tidspunkt kan være på vej på screeningstidspunktet). Deltagere, der ikke gennemfører randomiseret-kontrolleret fase gennem uge 48 af medicinske årsager, kan inkluderes fra sag til sag i samråd med sponsoren;
  2. I stand til at give informeret samtykke;
  3. Er i stand til og villig til at følge forsøgsprocedurer, herunder besøg på forsøgsklinikken, fjernbesøg og rapporteringskrav til overlevelsesstatus;

  4. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP; f.eks. ikke postmenopausale i mindst et år eller kirurgisk sterile skal acceptere at bruge passende prævention i hele forsøgets varighed og 3 måneder efter den sidste dosis AMX0035;

    1. 12 måneders spontan amenoré eller 6 måneders spontan amenoré med serum follikelstimulerende hormon (FSH) niveauer > 40 mIU/ml (milli-internationale enheder pr. milliliter) eller 6 uger postkirurgisk bilateral oophorektomi med eller uden hysterektomi.

    2. Acceptable præventionsmetoder til brug i dette forsøg er:

      • Hormonelle metoder, såsom p-piller, plastre, injektioner, vaginal ring eller implantater;
      • Barrieremetoder (såsom et kondom eller mellemgulv) brugt sammen med et sæddræbende middel (et skum, creme eller gel, der dræber sædceller);
      • Intrauterin enhed (IUD);
      • Afholdenhed (ingen heteroseksuel sex);
      • Unik partner, der er kirurgisk steril (mænd) eller ikke i den fødedygtige alder (kvinde).
  5. Kvinder må ikke være gravide eller planlægge at blive gravide under forsøgets varighed og 3 måneder efter sidste dosis af AMX0035;
  6. Mænd skal acceptere at praktisere prævention i hele forsøgets varighed og i mindst 3 måneder efter sidste dosis af AMX0035;
  7. Mænd må ikke planlægge at blive far til et barn eller at give sæd til donation i hele forsøgets varighed og 3 måneder efter den sidste dosis AMX0035

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med kendt allergi over for phenylbutyrat eller galdesalte;
  2. Unormal leverfunktion defineret som bilirubinniveauer og/eller aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALAT) > 5 gange den øvre grænse for det normale (opnået inden for 12 uger fra første dosis);
  3. Nyreinsufficiens som defineret ved estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
  4. Gravide kvinder eller kvinder, der i øjeblikket ammer;
  5. Aktuel alvorlig galdesygdom, som kan resultere i Investigator medicinske vurdering i biliær obstruktion, herunder for eksempel aktiv cholecystitis, primær biliær cirrhose, skleroserende cholangitis, galdeblærecancer, koldbrand i galdeblæren, abscess af galdeblæren;
  6. Anamnese med klasse III/IV hjertesvigt (ifølge New York Heart Association - NYHA);
  7. Deltager under alvorlig saltrestriktion, hvor det tilsatte saltindtag på grund af behandlingen ville bringe deltageren i fare, efter Investigator's kliniske vurdering;
  8. Tilstedeværelse af ustabil psykiatrisk sygdom, kognitiv svækkelse, demens eller stofmisbrug, som ville forringe deltagerens evne til at give informeret samtykke, ifølge Investigator's vurdering;
  9. Klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand (bortset fra ALS) (f.eks. kardiovaskulær ustabilitet, systemisk infektion, ubehandlet skjoldbruskkirteldysfunktion, alvorlig laboratorietestanomali eller klinisk signifikante elektrokardiogram [EKG] ændringer), der ville udgøre en risiko for deltageren, hvis han/hun skulle deltage i retssagen, ifølge Investigator-dommen;
  10. Aktuelt inkluderet i et andet forsøg (eksklusive undersøgelse A35-004 (PHOENIX)), der involverer brug af en forsøgsbehandling (eller inden for 5 plasmahalveringstider) før første dosis ved baselinebesøg;
  11. Implantation af diaphragm pacing system (DPS);
  12. Aktuelt eller tidligere behandlet inden for de sidste 30 dage (eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst) fra første dosis ved baselinebesøget eller planlagt eksponering i behandlingsperioden for enhver forbudt medicin anført i protokollens afsnit 6.7.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Aktiv
Alle deltagere vil blive behandlet med oral (eller ernæringssonde) AMX0035 (en fastdosis kombination af natriumphenylbutyrat (PB) og taurursodiol). Alle deltagere vil tage 2 breve dagligt (en morgendosis og en aftendosis) startende på dag 1, i hele undersøgelsens varighed (hvis to gange daglig dosering er dårligt tolereret, er doseringsafbrydelser og reduktioner yderligere diskuteret i afsnit 6.3) AMX0035 vil leveres af Amylyx som en kartonkasse indeholdende ca. 1 måneds forsyning af engangsposer. Hver AMX0035 pose indeholder aktive ingredienser i en pulverformulering med 3 g PB og 1 g taurursodiol. AMX0035-pulver blandes med vand og indtages oralt (eller via sonde).
Medicin: AMX0035
Kombination af 3 g phenylbutyrat og 1 g taurursodiol
Andre navne:
  • RELYVRIO

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere forekomsten af ​​behandlingsfremkaldte bivirkninger under behandling med AMX0035
Tidsramme: 108 uger
Forekomst af alle uønskede hændelser (AE); Bivirkninger, der fører til afbrydelse af behandlingen eller tilbagetrækning af undersøgelsen og alle alvorlige bivirkninger (SAE) hos deltagere behandlet med AMX0035
108 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere virkningen af ​​langtidsbehandling med AMX0035 på overlevelse
Tidsramme: 108 uger
  1. Samlet overlevelse af dødelighed af alle årsager
  2. Ventilationsfri overlevelse (defineret som død, trakeostomi ved åndedrætsbesvær eller permanent ikke-invasiv ventilation [>22 timer om dagen i 7 på hinanden følgende dage])
108 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Lahar Mehta, MD, Head, Global Clinical Development

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. december 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
16. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. november 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. november 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. januar 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • A35-011

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger