Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, účinnosti, bezpečnosti a imunogenicity ravulizumabu podávaného intravenózně u pediatrických pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (gMG)

15. dubna 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, otevřená, jednoramenná, multicentrická studie k hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, účinnosti, bezpečnosti a imunogenicity ravulizumabu podávaného intravenózně u pediatrických pacientů (ve věku 6 až < 18 let) s generalizovanou myasthenia gravis (gMG)

Primárním účelem této studie je charakterizovat farmakokinetiku a farmakodynamiku léčby intravenózní infuzí ravulizumabu u pediatrických účastníků s gMG.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Research Site
      • Roma, Itálie, 00165
        • Research Site
      • Torino, Itálie, 10126
        • Research Site
  • Japonsko
      • Itabashi-ku, Japonsko, 173-0003
        • Research Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90078
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Research Site
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Research Site
      • Belgrade, Srbsko, 11070
        • Research Site
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 18 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza gMG potvrzená pozitivním sérologickým testem na anti-AChR protilátky (Abs) získaným při screeningu a/nebo během screeningového období
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klinická klasifikace tříd II až IV při screeningu
  • Účastníci léčení musí mít před screeningem a během screeningového období stabilní dávkovací režim po přiměřenou dobu.
  • Účastníci se zkušenostmi s eculizumabem museli být zařazeni a léčeni eculizumabem ve studii ECU-MG-303 po dobu nejméně 6 měsíců (180 dní) a před screeningem museli být na stabilní dávce ≥ 2 měsíce (60 dní).
  • Všichni účastníci musí být očkováni proti meningokokové infekci

Kritéria vyloučení:

Zdravotní podmínky

  • Jakákoli neléčená brzlíková malignita, karcinom nebo thymom.
  • Účastníci s anamnézou léčeného benigního thymomu
  • Anamnéza thymektomie, thymomektomie nebo jakékoli operace thymu během 12 měsíců před screeningem
  • Infekce N meningitidis v anamnéze
  • Je známo, že je pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV).
  • Anamnéza nevysvětlitelných infekcí
  • Známá nebo suspektní anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu nebo závislosti během 1 roku před začátkem období screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Ravulizumab Intravenózní (IV) infuze
Všichni účastníci dostanou úvodní dávku ravulizumabu na základě hmotnosti v den 1, následovanou udržovací dávkou ravulizumabu na základě hmotnosti v den 15 a poté jednou za 8 týdnů (q8w) pro účastníky s hmotností ≥ 20 kg nebo jednou za 4 týdny (q4w) pro účastníky s hmotností < 20 kg, celkem 122 týdnů léčby.
Lék: Ravulizumab
Ravulizumab bude podáván intravenózní (IV) infuzí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Sérová koncentrace Ravulizumabu
Časové okno: 1. den předložil před 18. týdnem
1. den předložil před 18. týdnem
Koncentrace C5 bez séra
Časové okno: 1. den předložil před 18. týdnem
1. den předložil před 18. týdnem

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre kvantitativního myasthenia Gravis (QMG) oproti výchozímu stavu až do 18. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 18. týdne
Výchozí stav, do 18. týdne
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre Myasthenia Gravis – aktivity denního života (MG-ADL) do 18. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 18. týdne
Výchozí stav, do 18. týdne
Změna oproti základnímu skóre ve skóre Myasthenia Gravis Composite (MGC) až do 18. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 18. týdne
Výchozí stav, do 18. týdne
Změna stavu od 10. týdne v Myasthenia Gravis Foundation of America Postintervenční stav (MGFA-PIS) podle hodnocení zkoušejícího nebo neurologa do 18. týdne
Časové okno: 10. týden až 18. týden
10. týden až 18. týden
Změna skóre dětské únavy od výchozí hodnoty v neurologické kvalitě života (Neuro QoL) do 18. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 18. týdne
Vyhodnoceni budou účastníci ve věku ≥ 8 let.
Výchozí stav, do 18. týdne
Změna od výchozího stavu v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Proxy rodiče – skóre únavy do 18. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 18. týdne
Účastníci
Výchozí stav, do 18. týdne
Počet účastníků s ≥5bodovým snížením v porovnání s výchozí hodnotou v celkovém skóre QMG v průběhu týdne do 18.
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Výchozí stav do 18. týdne
Počet účastníků s ≥3bodovým snížením ve srovnání s výchozím stavem v celkovém skóre MG-ADL v průběhu týdne do 18.
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Výchozí stav do 18. týdne
Počet účastníků, kteří se zlepšili nebo zůstali stabilní v celkovém skóre QMG v týdnu 18 ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Stabilní je definována jako změna ±5 bodů od základní linie.
Výchozí stav do 18. týdne
Počet účastníků, kteří se zlepšili nebo zůstali stabilní v celkovém skóre MG ADL v 18. týdnu ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Stabilní je definována jako změna o ±3 body od základní linie.
Výchozí stav do 18. týdne
Počet účastníků s naléhavými nežádoucími příhodami a závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 126 (8 týdnů po poslední dávce studovaného léku)
Výchozí stav až do týdne 126 (8 týdnů po poslední dávce studovaného léku)
Počet účastníků s protilátkou proti drogám (ADA) v týdnu 18
Časové okno: Výchozí stav do 18. týdne
Výchozí stav do 18. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALXN1210-MG-319

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení