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Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Wirksamkeit, Sicherheit und Immunogenität von intravenös verabreichtem Ravulizumab bei pädiatrischen Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG)

15. April 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene, einarmige, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Wirksamkeit, Sicherheit und Immunogenität von intravenös verabreichtem Ravulizumab bei pädiatrischen Teilnehmern (6 bis < 18 Jahre) mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG)

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Charakterisierung der Pharmakokinetik und Pharmakodynamik der Behandlung mit Ravulizumab als intravenöse Infusion bei pädiatrischen Teilnehmern mit gMG.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
  • Japan
      • Itabashi-ku, Japan, 173-0003
        • Research Site
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Research Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Research Site
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90078
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von gMG bestätigt durch einen positiven serologischen Test auf Anti-AChR-Antikörper (Abs), der beim Screening und/oder während des Screening-Zeitraums erhalten wurde
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klinische Klassifikation von Klasse II bis Klasse IV beim Screening
  • Teilnehmer, die eine Behandlung erhalten, müssen vor dem Screening und während des Screening-Zeitraums ein stabiles Dosierungsschema von angemessener Dauer erhalten.
  • Eculizumab-erfahrene Teilnehmer müssen für mindestens 6 Monate (180 Tage) in die Studie ECU-MG-303 aufgenommen und mit Eculizumab behandelt worden sein und müssen vor dem Screening ≥ 2 Monate (60 Tage) eine stabile Dosis erhalten haben.
  • Alle Teilnehmer müssen gegen eine Meningokokken-Infektion geimpft sein

Ausschlusskriterien:

Krankheiten

  • Alle unbehandelten bösartigen Thymuskarzinome, Karzinome oder Thymome.
  • Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von behandeltem gutartigem Thymom
  • Vorgeschichte einer Thymektomie, Thymomektomie oder einer Thymusoperation innerhalb der 12 Monate vor dem Screening
  • Vorgeschichte einer N-Meningitidis-Infektion
  • Bekanntermaßen positiv auf das Humane Immundefizienz-Virus (HIV).
  • Geschichte von ungeklärten Infektionen
  • Bekannte oder vermutete Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder -abhängigkeit innerhalb von 1 Jahr vor Beginn des Screening-Zeitraums

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Ravulizumab Intravenöse (IV) Infusion
Alle Teilnehmer erhalten eine gewichtsbasierte Aufsättigungsdosis von Ravulizumab IV an Tag 1, gefolgt von einer gewichtsbasierten Erhaltungsdosis von Ravulizumab an Tag 15 und danach einmal alle 8 Wochen (q8w) für Teilnehmer mit einem Gewicht von ≥ 20 kg oder einmal alle 4 Wochen (q4w) für Teilnehmer mit einem Gewicht von < 20 kg für insgesamt 122 Behandlungswochen.
Arzneimittel: Ravulizumab
Ravulizumab wird als intravenöse (IV) Infusion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Serumkonzentration von Ravulizumab
Zeitfenster: Tag 1 Vorsesse durch Woche 18 Vorsesse
Tag 1 Vorsesse durch Woche 18 Vorsesse
Serumfreie C5 -Konzentration
Zeitfenster: Tag 1 Vorsesse durch Woche 18 Vorsesse
Tag 1 Vorsesse durch Woche 18 Vorsesse

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des quantitativen Myasthenia gravis (QMG)-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 18
Baseline, bis Woche 18
Veränderung des Myasthenia gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 18
Baseline, bis Woche 18
Änderung des Myasthenia Gravis Composite (MGC)-Scores gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 18
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 18
Baseline, bis Woche 18
Änderung des Status ab Woche 10 im Postinterventionsstatus der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA-PIS), wie vom Prüfarzt oder Neurologen bis Woche 18 beurteilt
Zeitfenster: Woche 10, bis Woche 18
Woche 10, bis Woche 18
Veränderung des pädiatrischen Fatigue-Scores für die neurologische Lebensqualität (Neuro QoL) bis zu Woche 18 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 18
Teilnehmer ab 8 Jahren werden bewertet.
Baseline, bis Woche 18
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Parent Proxy – Fatigue Score bis Woche 18
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 18
Teilnehmer
Baseline, bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer mit ≥5-Punkte-Reduktion im Vergleich zum Ausgangswert in der QMG-Gesamtpunktzahl im Laufe der Zeit bis Woche 18
Zeitfenster: Baseline bis Woche 18
Baseline bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer mit ≥ 3-Punkte-Reduktion im Vergleich zum Ausgangswert im MG-ADL-Gesamtscore im Laufe der Zeit bis Woche 18
Zeitfenster: Baseline bis Woche 18
Baseline bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer, die den QMG-Gesamtwert in Woche 18 im Vergleich zum Ausgangswert verbessern oder stabil bleiben
Zeitfenster: Baseline bis Woche 18
Stabil ist definiert als eine Abweichung von ±5 Punkten von der Grundlinie.
Baseline bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer, die den MG ADL-Gesamtwert in Woche 18 im Vergleich zum Ausgangswert verbessern oder stabil bleiben
Zeitfenster: Baseline bis Woche 18
Stabil ist definiert als eine Veränderung von ±3 Punkten gegenüber der Grundlinie.
Baseline bis Woche 18
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 126 (8 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments)
Baseline bis Woche 126 (8 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments)
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Drug-Antikörper (ADA) in Woche 18
Zeitfenster: Baseline bis Woche 18
Baseline bis Woche 18

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
15. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALXN1210-MG-319

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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