Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af farmakokinetik, farmakodynamik, effektivitet, sikkerhed og immunogenicitet af Ravulizumab administreret intravenøst ​​hos pædiatriske deltagere med generaliseret myasthenia gravis (gMG)

15. april 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3, åbent, enkeltarmet, multicenter-studie til evaluering af farmakokinetikken, farmakodynamikken, effektiviteten, sikkerheden og immunogeniciteten af ​​Ravulizumab administreret intravenøst ​​hos pædiatriske deltagere (6 til < 18 år) med generaliseret myasthenia gravis (gMG)

Det primære formål med denne undersøgelse er at karakterisere farmakokinetikken og farmakodynamikken ved behandling med ravulizumab intravenøs infusion hos pædiatriske deltagere med gMG.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90078
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Research Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
  • Japan
      • Itabashi-ku, Japan, 173-0003
        • Research Site
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Research Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Research Site
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af gMG bekræftet af en positiv serologisk test for anti-AChR-antistoffer (Abs) opnået ved screening og/eller i screeningsperioden
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassificering af klasse II til klasse IV ved screening
  • Deltagere, der modtager behandling, skal have et stabilt doseringsregime af tilstrækkelig varighed før screening og i screeningsperioden.
  • Eculizumab-erfarne deltagere skal have været indskrevet og behandlet med eculizumab i undersøgelse ECU-MG-303 i mindst 6 måneder (180 dage) og skal have været på en stabil dosis i ≥ 2 måneder (60 dage) før screening.
  • Alle deltagere skal være vaccineret mod meningokokinfektion

Ekskluderingskriterier:

Medicinske forhold

  • Enhver ubehandlet tymisk malignitet, karcinom eller tymom.
  • Deltagere med en historie med behandlet godartet tymom
  • Anamnese med thymektomi, tymomektomi eller enhver tymisk operation inden for de 12 måneder før screening
  • Anamnese med N meningitidis-infektion
  • Kendt for at være positiv med human immundefektvirus (HIV).
  • Anamnese med uforklarlige infektioner
  • Kendt eller mistænkt historie med stof- eller alkoholmisbrug eller afhængighed inden for 1 år før starten af ​​screeningsperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Ravulizumab Intravenøs (IV) Infusion
Alle deltagere vil modtage en vægtbaseret ladningsdosis af ravulizumab IV på dag 1, efterfulgt af en vægtbaseret vedligeholdelsesdosis af ravulizumab på dag 15 og en gang hver 8. uge (q8w) derefter for deltagere, der vejer ≥ 20 kg, eller en gang hver 4. uge. (q4w) for deltagere, der vejer < 20 kg, i alt 122 ugers behandling.
Medicin: Ravulizumab
Ravulizumab vil blive administreret som intravenøs (IV) infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Serumkoncentration af Ravulizumab
Tidsramme: Dag 1 Predose gennem uge 18 Predose
Dag 1 Predose gennem uge 18 Predose
Serumfri C5 -koncentration
Tidsramme: Dag 1 Predose gennem uge 18 Predose
Dag 1 Predose gennem uge 18 Predose

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den kvantitative Myasthenia Gravis (QMG) samlede score i op til uge 18
Tidsramme: Baseline, op til uge 18
Baseline, op til uge 18
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis-Activities Of Daily Living (MG-ADL) Totalscore i op til uge 18
Tidsramme: Baseline, op til uge 18
Baseline, op til uge 18
Ændring fra baseline i Myasthenia Gravis Composite (MGC)-score i op til uge 18
Tidsramme: Baseline, op til uge 18
Baseline, op til uge 18
Ændring i status fra uge 10 i Myasthenia Gravis Foundation of America Postintervention Status (MGFA-PIS) som vurderet af investigator eller neurolog i op til uge 18
Tidsramme: Uge 10, op til uge 18
Uge 10, op til uge 18
Ændring fra baseline i neurologi livskvalitet (Neuro QoL) Pædiatrisk træthedsscore i op til uge 18
Tidsramme: Baseline, op til uge 18
Deltagere ≥8 år vil blive evalueret.
Baseline, op til uge 18
Ændring fra baseline i patientrapporteret resultatmålingsinformationssystem (PROMIS) forældreproxy - træthedsscore i op til uge 18
Tidsramme: Baseline, op til uge 18
Deltagere
Baseline, op til uge 18
Antal deltagere med ≥5-point reduktion sammenlignet med baseline i QMG-totalscore over tid gennem uge 18
Tidsramme: Baseline til og med uge 18
Baseline til og med uge 18
Antal deltagere med ≥3 point reduktion sammenlignet med baseline i den samlede MG-ADL-score over tid gennem uge 18
Tidsramme: Baseline til og med uge 18
Baseline til og med uge 18
Antal deltagere, der forbedrer eller forbliver stabile i QMG-totalscore i uge 18 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline til og med uge 18
Stabil er defineret som en ±5-punkts ændring fra baseline.
Baseline til og med uge 18
Antal deltagere, der forbedrer eller forbliver stabile i MG ADL-totalscore i uge 18 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline til og med uge 18
Stabil er defineret som en ±3-punkts ændring fra baseline.
Baseline til og med uge 18
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events og Alvorlige Bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til uge 126 (8 uger efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet)
Baseline op til uge 126 (8 uger efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet)
Antal deltagere med antistof antistof (ADA) i uge 18
Tidsramme: Baseline til og med uge 18
Baseline til og med uge 18

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. december 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALXN1210-MG-319

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger